Das Critical Path Institute startet die Initiative „One to Millions", um die Zukunft der personalisierten Medizin weltweit neu zu gestalten
Eine weltweite Initiative zur Verbreitung fortschrittlicher therapeutischer Behandlungsmethoden, um Patienten weltweit einen schnelleren Zugang zu ermöglichen.
TUCSON, Arizona und AMSTERDAM, 28. März 2026 /PRNewswire/ -- Das Critical Path Institute® (C-Path) gab heute den Start von „One to Millions" bekannt, einer globalen öffentlich-privaten Initiative unter Einbeziehung verschiedener Interessengruppen, die die skalierbare Entwicklung fortschrittlicher Therapien für hochgradig individualisierte Erkrankungen ermöglichen soll. Der rasante technologische Fortschritt in Bereichen wie Antisense-Oligonukleotiden, Genom-Editierung, Gentherapien und RNA-basierten Behandlungen ermöglicht es, präzise zielgerichtete Therapien für sehr kleine Patientengruppen oder sogar einzelne Patienten zu entwickeln. Die bestehenden regulatorischen Rahmenbedingungen und Erstattungsregelungen, die für populationsbezogene Medikamente und lineare Entwicklungsmodelle konzipiert wurden, können jedoch nicht Schritt halten, was zu einer wachsenden Lücke führt, die den Zugang der Patienten verzögert.
Um diese Lücke zu schließen, fördert One to Millions das „Plausible Mechanism Framework" und die „Rare Disease Evidence Principles" der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), indem es die zentralisierte, behördlich anerkannte Datenplattform von C-Path nutzt, um die Erarbeitung von Nachweisen, behördliche Entscheidungsprozesse und skalierbare Entwicklungswege zu unterstützen.
„Worte können nicht vollständig beschreiben, wie entscheidend dieser Moment für die Veränderung von Leben und die lang erwartete Verwirklichung einer innovativen Vision ist", sagte Dr. med. Klaus Romero, MS, FCP, Chief Executive Officer des Critical Path Institute. „One to Millions wurde ins Leben gerufen, um personalisierte Therapien für noch mehr Menschen zugänglich zu machen – eine Partnerschaft, die nur C-Path auf den Weg bringen konnte." Es umfasst eine zentralisierte, behördlich konforme Datenplattform; ein einzigartiges vorwettbewerbliches Umfeld, das das gesamte Ökosystem abdeckt; integrierte Ergebnisse aus der präklinischen, translationalen und klinischen Forschung sowie auf Patientenebene; umsetzbare Evidenzrahmen zur Optimierung der Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit; sowie die Fähigkeit, die für die behördliche Zulassung erforderlichen Instrumente zu entwickeln, um einen kontinuierlichen Lern- und Bestätigungsprozess zu etablieren. Es gibt schlichtweg keine vergleichbare Initiative."
Ein modernisierter Plattformansatz sorgt für die notwendige Konsistenz und Zuverlässigkeit bei fortschrittlichen therapeutischen Technologien. Durch die Standardisierung der Protokolle für die Herstellung und die Freigabeprüfungen werden die Ineffizienzen und hohen Kosten, die typischerweise die Entwicklung von Arzneimitteln in kleinen Stückzahlen belasten, direkt angegangen. Indem sie neue Therapien auf einer bewährten Architektur aufbauen, können Entwickler bereits vorhandenes Wissen nutzen, sodass sich die behördlichen Prüfungen streng auf die neuartigen Komponenten konzentrieren können, anstatt die gesamte Grundlage von Grund auf neu zu bewerten.
Julia Vitarello, Gründerin der Mila's Miracle Foundation und Mitbegründerin der N=1 Collaborative, betonte die dringende Notwendigkeit eines koordinierten Vorgehens, um die Mängel der derzeitigen Situation zu beheben. „Dies ist eine sehr spannende Zeit in der Genetik. Heute verfügen wir über die wissenschaftlichen Erkenntnisse, um einer großen Zahl von Kindern mit schweren, lebensverändernden seltenen Krankheiten zu helfen, doch unser Versorgungssystem ist nicht für Tausende von genetischen Erkrankungen ausgelegt, von denen jeweils nur kleine Bevölkerungsgruppen betroffen sind", sagte Vitarello. „Wir freuen uns darauf, gemeinsam mit den Aufsichtsbehörden den Übergang von der Zulassung einzelner Medikamente für einzelne Krankheiten hin zur Entwicklung von Verfahren zu vollziehen, die für viele Krankheiten gleichermaßen geeignet sind. Dieser Wandel könnte für Millionen von Patienten eine entscheidende Wende bedeuten, doch er wird nur dann gelingen, wenn wir durch die systematische Erfassung und den Austausch von Daten ein kontinuierliches, iteratives Lernen aus diesen Behandlungen sicherstellen, um die Entwicklung sicherer und wirksamerer Medikamente voranzutreiben."
Die Einbindung der Erstellung von Nachweisdokumenten nach der Zulassung in das Entwicklungsparadigma ist ein wesentliches Merkmal der Initiative. Durch die direkte Einbindung von Langzeitregistern in das Rahmenwerk wird sichergestellt, dass die für regulatorische Entscheidungen gewonnenen Erkenntnisse gleichzeitig in die Bewertungen der Kostenträger hinsichtlich Haltbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit einfließen können. Die Integration von Informationen aus dem gesamten Ökosystem verhindert Doppelarbeit und beschleunigt den Lernprozess – ein Punkt, den Dr. Janet Woodcock, langjährige Direktorin des CDER und ehemalige amtierende Kommissarin der FDA, besonders hervorhebt. „Neue Technologien ermöglichen es, die Ursachen verheerender monogener Erkrankungen potenziell zu beheben. Doch der Fortschritt kann ins Stocken geraten, und die regulatorischen Anforderungen bleiben übermäßig konservativ, wenn keine Informationen für gemeinsame Analysen und Lernerfahrungen zur Verfügung stehen", sagte Woodcock. „Wir sollten die Fehler der Vergangenheit nicht wiederholen; wir sollten uns in diesem neuen Bereich um einen raschen Wissenswandel und eine agile Entwicklung bemühen, indem wir unsere Erkenntnisse weitergeben. Unsere Patienten haben nichts Geringeres verdient."
Die Zusammenführung bestehender präklinischer, translationaler und klinischer Datenquellen wird dazu beitragen, die Toxikologie und die Dosisfindung zu optimieren. Die Erhebung zuverlässiger Daten maximiert den Nutzen alternativer Methoden, was dazu beiträgt, die unnötige Abhängigkeit von Tierversuchen zu verringern und gleichzeitig ein Paradigma des kontinuierlichen Lernens und der Bestätigung zu etablieren.
„Dies stellt einen entscheidenden Meilenstein für die interventionelle Genetik dar, da damit ein lange fehlendes Puzzleteil für die Zulassung und Kostenerstattung bereitgestellt und der Bogen geschlossen wird, der mit den Leitlinien der FDA aus dem Jahr 2021 zu individualisierten Antisense-Therapien begann", sagte Dr. med. Timothy Yu, Ph.D., Abteilung für Genetik und Genomik am Boston Children's Hospital und Mitbegründer der N=1 Collaborative. „Durch die konsequente Fokussierung auf Modularität ermöglicht dieses Rahmenwerk Entwicklern, Daten aus verschiedenen Therapien, die auf unterschiedliche genetische Varianten abzielen, gemeinsam zu nutzen, ohne den Zulassungsprozess für jede Mutation neu durchlaufen zu müssen. Es weist den Weg in eine Zukunft der ‚Plug-and-Play'-Genetik, doch ein solches System lässt sich nicht isoliert aufbauen. Um Heilungsmethoden voranzubringen, die tatsächlich mehr sind als die Summe ihrer Teile, ist ein gemeinsamer Lernprozess durch einen soliden Datenaustausch erforderlich, bei dem jeder Durchbruch den nächsten beeinflusst."
„Bei n-Lorem haben wir einen robusten und skalierbaren Prozess entwickelt, um Patienten mit extrem seltenen Erkrankungen mit maßgeschneiderten ASO-Medikamenten zu versorgen. Wir haben mehr als 25 ASOs entdeckt und entwickelt, die es bisher ermöglicht haben, mehr als 45 Patienten mit extrem seltenen Erkrankungen zu behandeln. Viele dieser neuen ASO-Medikamente können zur Behandlung weiterer Patienten eingesetzt werden, und wir setzen uns dafür ein, diese Patienten zu erreichen", sagte Dr. Sarah Glass, Chief Operating Officer der n-Lorem Foundation. „Angesichts des vielversprechenden klinischen Nutzens, den wir bei unseren Patienten beobachten, sind wir überzeugt, dass es derzeit eine starke Dynamik gibt, um einige der Herausforderungen zu bewältigen, mit denen die Gemeinschaft der Patienten mit extrem seltenen Erkrankungen konfrontiert ist, den Zugang zu diesen Medikamenten zu verbessern und kommerzielle Lösungen zu finden, die diese Medikamente einem breiteren Publikum zugänglich machen. Wir freuen uns, uns der Initiative „One to Millions" anzuschließen, und darauf, die Erkenntnisse einzubringen, die wir aus unserer Arbeit in dieser Gemeinschaft gewonnen haben."
An dieser gemeinsamen Initiative beteiligen sich die n-Lorem Foundation, die Mila's Miracle Foundation und das N=1 Collaborative. Die Gründungsmitglieder kommen nun zusammen. Weitere Informationen finden Sie unter c-path.org/programs/one-to-millions oder wenden Sie sich an [email protected].
Sehen Sie sich das Webinar von C-Path zum Thema „Transforming Drug Development for Precision Medicines: A Practical Path from Evidence Generation" an, um mehr zu erfahren, und melden Sie sich jetzt für das nächste Webinar „Scalable Approaches to Patient-Centered Benefit–Risk: Defining Patient-Focused Drug Development in Precision Medicine" am Mittwoch, den 8. April, um 12:00 Uhr ET, an.
Informationen zum Critical Path Institute
Das Critical Path Institute (C-Path) ist eine unabhängige, gemeinnützige Organisation, die 2005 als öffentlich-private Partnerschaft als Reaktion auf die „Critical Path Initiative" der FDA gegründet wurde. Die Aufgabe von C-Path besteht darin, Kooperationen anzustoßen, die bessere Behandlungen für Menschen weltweit ermöglichen. Als weltweit anerkannter Pionier in der Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung hat C-Path zahlreiche internationale Konsortien, Programme und Initiativen ins Leben gerufen, an denen derzeit mehr als 1.600 Wissenschaftler und Vertreter von Regierungs- und Zulassungsbehörden, Hochschulen, Patientenorganisationen, Krankheitsstiftungen sowie Pharma- und Biotech-Unternehmen beteiligt sind. Der globale Hauptsitz von C-Path befindet sich in Tucson, Arizona, und die europäische Niederlassung von C-Path hat ihren Hauptsitz in Amsterdam, Niederlande, wobei sich die engagierten Teammitglieder in aller Welt befinden. Weitere Informationen finden Sie unter c-path.org.
Das Critical Path Institute wird von der Food and Drug Administration (FDA) des Ministeriums für Gesundheit und Soziales (HHS) unterstützt und zu 56 % von der FDA/HHS mit insgesamt 23.740.424 US-Dollar sowie zu 44 % aus nichtstaatlichen Quellen mit insgesamt 18.881.611 US-Dollar finanziert. Die Inhalte stammen von den Autoren und geben nicht unbedingt die offiziellen Ansichten der FDA/des HHS oder der US-Regierung wieder und stellen auch keine Billigung durch diese dar.
Medienkontakt:
Roxan Triolo Olivas
C-Path
520.954.1634
[email protected]
Kissy Black
C-Path
615.310.1894
[email protected]
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