Le Critical Path Institute lance l'initiative « One to Millions » pour redessiner l'avenir de la médecine individualisée à l'échelle mondiale.
Initiative mondiale visant à développer les traitements thérapeutiques avancés, afin d'accélérer leur accès aux patients du monde entier.
TUCSON, Ariz. et AMSTERDAM, 27 mars 2026 /PRNewswire/ -- Critical Path Institute® (C-Path) a annoncé aujourd'hui le lancement de l'initiative publique-privée mondiale et multipartite One to Millions visant à développer des thérapies avancées pour des conditions hautement individualisées. Les progrès technologiques rapides (oligonucléotides antisens, édition génomique, thérapies géniques et traitements à base d'ARN, par exemple) permettent de procéder à des interventions ciblées avec précision pour de très petites populations de patients, voire des patients individuels. Toutefois, les cadres réglementaires et de remboursement existants, conçus pour des médicaments destinés à la population et des modèles de développement linéaires, ne peuvent pas suivre le rythme, ce qui retarde l'accès des patients à ces médicaments.
Pour aider à combler cette lacune, One to Millions fait progresser le cadre des mécanismes plausibles de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et les principes des données probantes en matière de maladies rares en s'appuyant sur la plateforme de données centralisée et réglementaire de C-Path pour soutenir la production de données probantes, la prise de décision réglementaire et les voies de développement modulables.
« Les mots ne suffisent pas à exprimer à quel point ce moment est crucial pour la transformation des vies et la matérialisation tant attendue d'une vision novatrice », a déclaré Klaus Romero, M.D., MS, FCP, Président-directeur général de l'Institut Critical Path. « Conçu pour rendre les thérapies individualisées accessibles au plus grand nombre, One to Millions est un partenariat que seul C-Path pouvait mettre en place. Il dispose d'une plateforme de données centralisée et prête pour la conformité réglementaire, d'un environnement préconcurrentiel unique dans l'ensemble de l'écosystème, de résultats précliniques intégrés, translationnels, cliniques et au niveau du patient, de cadres probants exploitables pour optimiser l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité, et la capacité de générer les outils de qualité réglementaire nécessaires à l'établissement d'un processus continu d'apprentissage et de confirmation. Il n'existe tout simplement aucune autre initiative de ce type. »
Une approche de plateforme modernisée assure cohérence et fiabilité indispensables aux technologies thérapeutiques avancées. La normalisation des protocoles de fabrication et de test de libération permet de remédier directement aux inefficacités et aux coûts élevés qui pèsent généralement sur le développement de médicaments en petites quantités. En concevant de nouvelles thérapies à partir d'une architecture établie, les développeurs peuvent exploiter les connaissances antérieures, ce qui permet aux autorités réglementaires de se concentrer strictement sur les nouveaux composants, plutôt que d'évaluer l'ensemble depuis le début.
Julia Vitarello, fondatrice de la Mila's Miracle Foundation et cofondatrice du Collectif N=1, a souligné le besoin urgent d'une approche coordonnée pour remédier aux lacunes du paysage actuel. « Nous vivons une période passionnante en matière de génétique. Aujourd'hui, nous disposons des connaissances scientifiques nécessaires pour aider de nombreux enfants atteints de maladies rares, graves et invalidantes, mais notre système d'accès n'a pas été prévu pour des milliers de maladies génétiques, chacune touchant de petites populations », a t-elle déclaré. « Nous sommes ravis de travailler avec les organismes de réglementation pour passer de l'approbation d'un médicament qui va traiter une maladie à la fois à la mise en place de processus pouvant fonctionner pour de nombreuses maladies. Cette évolution pourrait changer la donne pour des millions de patients, mais elle n'aura de véritable légitimité que si notre démarche s'inscrit dans un processus d'apprentissage continu et itératif de ces traitements, en collectant et en partageant systématiquement les données pour développer des médicaments plus sûrs et plus efficaces. »
L'intégration de données probantes post-autorisation dans le paradigme de développement est une caractéristique déterminante de l'initiative. L'intégration directe de données longitudinales dans le cadre garantit que les données probantes générées pour la prise de décision réglementaire peuvent simultanément aider les payeurs à évaluer la durabilité, la sécurité et l'efficacité. L'intégration des informations provenant de l'ensemble de l'écosystème permettra d'éviter de répéter inutilement les mêmes efforts et ainsi d'accélérer l'apprentissage, un point souligné par Janet Woodcock, M.D., longtemps directrice du CDER et précédemment commissaire par intérim de la FDA. « Les nouvelles technologies permettent de corriger les causes profondes des maladies monogéniques dévastatrices. Mais les progrès peuvent connaître un coup d'arrêt et les exigences réglementaires rester excessivement prudentes lorsque l'information n'est pas disponible pour l'analyse et l'apprentissage collectifs », a t-elle déclaré. « Nous ne devons pas répéter les erreurs du passé et devons nous efforcer de faire évoluer rapidement les connaissances et assurer un développement agile dans ce nouveau domaine en partageant ce que nous avons appris. Nos patients ne méritent rien de moins. »
La compilation des sources de données précliniques, translationnelles et cliniques existantes permettra d'optimiser la toxicologie et le choix des doses. La collecte de données solides optimise l'utilité de méthodologies alternatives, ce qui contribue à réduire le recours inutile à l'expérimentation animale tout en créant un paradigme continu d'apprentissage et de confirmation.
« Il s'agit d'un nouveau pôle essentiel pour la génétique interventionnelle, qui fournit un élément manquant depuis longtemps pour l'approbation et le remboursement et qui ajoute une corde à son arc avec, au départ, les directives de 2021 de la FDA sur les thérapies antisens individualisées », a déclaré Timothy Yu, M.D., Ph.D., Division de génétique et de génomique, Boston Children's Hospital et cofondateur du N=1 Collaborative. « En doublant efficacement la modularité, ce cadre permet aux développeurs d'exploiter les données des thérapies ciblant différentes variantes génétiques sans avoir à recommencer le processus réglementaire pour chaque mutation. Il laisse entrevoir un avenir de génétique « prête à l'emploi », mais un tel système ne peut être construit de manière isolée. Pour faire progresser les traitements qui sont vraiment plus importants que la somme de leurs parties, l'apprentissage devra faire l'objet d'un solide partage des données, où chaque percée profite à la suivante. »
« Chez n-Lorem, nous avons mis au point un processus robuste et évolutif pour apporter des médicaments ASO individualisés à des patients nano-rares. Nous avons découvert et développé plus de 25 oligonucléotides antisens qui ont permis de traiter plus de 45 patients nanorares à ce jour. Beaucoup de ces nouveaux médicaments ASO peuvent être utilisés pour traiter davantage de patients et nous nous engageons à aller dans ce sens », a déclaré Sarah Glass, Ph.D., Chief Operating Officer de la Fondation n-Lorem. « Compte tenu des bénéfices cliniques encourageants que nous observons chez nos patients, nous pensons qu'il existe une réelle dynamique pour relever certains des défis auxquels est confrontée la communauté des patients nanorares, pour élargir l'accessibilité de ces médicaments et pour trouver des solutions commerciales qui rendront ces médicaments plus largement disponibles. Nous sommes ravis de nous joindre à l'initiative « One to Millions » et sommes impatients de donner les informations obtenues grâce au travail que nous menons au sein de la communauté ».
La Fondation n-Lorem, la Fondation Mila's Miracle et l'association N=1 participent à cet effort de collaboration. Les membres fondateurs sont en train de se réunir. Pour en savoir plus, consultez le site c-path.org/programs/one-to-millions ou contactez [email protected].
Visionnez le webinaire de C-Path intitulé « Transforming Drug Development for Precision Medicines : A Practical Path from Evidence Generation » pour en savoir plus, et inscrivez-vous dès maintenant au prochain webinaire du mercredi 8 avril, midi ET intitulé « Scalable Approaches to Patient-Centered Benefit-Risk : Defining Patient-Focused Drug Development in Precision Medicine. »
À propos du Critical Path Institute
Le Critical Path Institute (C-Path) est un organisme indépendant à but non lucratif créé en 2005 sous la forme d'un partenariat public-privé en réponse à l'initiative « Critical Path » de la FDA. La mission du C-Path est de mener des collaborations qui permettent d'améliorer les traitements pour les populations du monde entier. Reconnu mondialement comme un pionnier de l'accélération du développement de médicaments, C-Path a mis en place de nombreux consortiums, programmes et initiatives internationaux qui regroupent actuellement plus de 1 600 scientifiques et représentants d'agences gouvernementales et réglementaires, d'universités, d'associations de patients, de fondations de lutte contre les maladies et de sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques. Avec des membres d'équipe dédiés répartis dans le monde entier, le siège mondial du C-Path est situé à Tucson, en Arizona, et la filiale européenne du C-Path a son siège à Amsterdam, aux Pays-Bas. Pour plus d'informations, consultez le site c-path.org.
Le Critical Path Institute est soutenu par la Food and Drug Administration (FDA) du Department of Health and Human Services (HHS) et est financé à 56 % par la FDA/HHS, pour un montant total de 23 740 424 $, et à 44 % par des sources non gouvernementales, pour un montant total de 18 881 611 $. Le contenu est celui de l'auteur ou des auteurs et ne représente pas nécessairement le point de vue officiel de la FDA/HHS ou du gouvernement des États-Unis, ni une approbation de leur part.
Relations avec la presse :
Roxan Triolo Olivas
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C-Path
615.310.1894
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