Emmaus Life Sciences anuncia resultados principales positivos de su ensayo clínico de Fase 3 para la enfermedad de células falciformes

TORRANCE, California, 20 de marzo de 2014 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (la "Compañía", o "Emmaus"), una compañía biofarmacéutica dedicada principalmente al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias y tratamientos innovadores para enfermedades raras y huérfanas, anunció hoy que los resultados principales preliminares de su ensayo clínico de Fase 3 evaluando la seguridad y eficacia de su tratamiento para anemia de células falciformes y talasemia beta-0 falciforme satisficieron los criterios de valoración primario y secundario del ensayo clínico.

El ensayo clínico prospectivo, al azar, a doble ciego, controlado por placebo, con grupo paralelo y multicentro inscribió a 230 pacientes adultos y pediátricos con edades tan tempranas como cinco años, en 31 localidades de Estados Unidos. Para el criterio de valoración primario, los datos principales basados en un análisis inicial revelaron una reducción estadísticamente significativa de 25 por ciento en la frecuencia mediana de crisis por células falciformes (p=0.008) durante un período de 48 semanas. Para el criterio de valoración secundario, los datos principales basados en un análisis inicial también mostraron una reducción estadísticamente significativa de 33 por ciento en la frecuencia mediana de hospitalizaciones (p=0.018) a lo largo de un período de 48 semanas. Tanto los pacientes adultos como los pediátricos que recibieron tratamiento mostraron mejoría. Además, la terapia demostró un perfil de seguridad bien tolerado.

"Estamos muy complacidos con la solidez de nuestros datos de Fase 3 con respecto a los criterios de valoración primario y secundario. Tenemos planes de presentar una Solicitud de Aprobación de Medicamento Nuevo ante la FDA a mediados de 2014 con el fin de obtener la aprobación para la comercialización de este tratamiento para pacientes con enfermedad de células falciformes", dijo el Dr. Yutaka Niihara, doctor en Medicina y Máster en Salud Pública (M.P.H.), fundador y director ejecutivo de Emmaus Life Sciences. "En lo particular, quiero reconocer a los pacientes y centros médicos cuya participación permitió que este ensayo clínico fuera posible así como el respaldo de nuestros inversionistas, quienes nos ayudaron a alcanzar este importante hito".

La investigación de la compañía sobre la enfermedad de células falciformes y talasemia beta-0 falciforme fue iniciada por el Dr. Niihara en el Instituto de Investigaciones Biomédicas de Los Ángeles en el Centro Médico Harbor-UCLA. La terapia cuenta con designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug) en Estados Unidos y Europa y designación de Vía Rápida (Fast Track) de la FDA. Se darán a conocer más resultados del ensayo clínico cuando los mismos estén disponibles y se espera presentarlos en un evento científico posteriormente este año.

Acerca de la enfermedad de células falciformes

La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo heredado que hace que los glóbulos rojos se oxiden, formando células rígidas y con un borde encorvado que bloquean los pequeños vasos sanguíneos. El padecimiento provoca crisis dolorosas debilitantes y daños a los órganos que pueden conducir al fallecimiento a una edad temprana. La enfermedad de células falciformes afecta aproximadamente a 100,000 personas en Estados Unidos, un estimado de 80,000 personas en la Unión Europea, y de 20 a 25 millones de personas en todo el mundo. La enfermedad se presenta especialmente entre personas con antepasados procedentes de regiones como el África subsahariana, América del Sur, el Caribe, América Central, el Medio Oriente, la India y el Mediterráneo.

Acerca del diseño del ensayo clínico

Los resultados primarios del ensayo clínico prospectivo, al azar, a doble ciego, controlado por placebo, con grupo paralelo y multicentro midieron el número de ocurrencias de crisis por células falciformes definidas por protocolo que se presentaron de la semana 0 a la semana 48. Los resultados secundarios incluyeron la medición del número de crisis por células falciformes durante 24 semanas; el número de hospitalizaciones debido a dolor causado por células falciformes a las 24 y 48 semanas; el número de visitas a una sala de urgencias/instalación médica debido a dolor causado por células falciformes a las 24 y 48 semanas; el cambio con respecto a la línea base (semana 0) para hemoglobina, hematocritos y conteo de reticulocitos a las 24 y 48 semanas; todos los eventos adversos que ocurrieron entre la línea base (semana 0) y la finalización del ensayo clínico; y parámetros de laboratorio y signos vitales, con conteo sanguíneo completo (CSC) y conteo de reticulocitos tomados al momento de la selección para el estudio, línea base y las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48 y 53.

El ensayo clínico inscribió a 230 pacientes de al menos cinco años de edad que habían sido diagnosticados con anemia de células falciformes o talasemia beta-0 falciforme y que tenían al menos dos episodios documentados de crisis por células falciformes antes de transcurridos 12 meses de la visita de selección para el estudio. Si el paciente había sido tratado con un agente contra la formación de eritrocitos falciformes dentro de un período de tres meses antes de la visita de selección para el estudio, la terapia debía haber sido continua durante al menos tres meses con el objetivo de continuar durante la duración del ensayo clínico.

Acerca de Emmaus Life Sciences

Emmaus está dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias y tratamientos innovadores para enfermedades raras.

Para obtener más información, visite www.emmauslifesciences.com.

Declaraciones a futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro según se define ese término en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, con respecto a la investigación, el desarrollo y la posible comercialización de productos farmacéuticos. Tales declaraciones a futuro se basan en expectativas actuales y contemplan riesgos e incertidumbres inherentes, incluyendo factores que pudieran retrasar, desviar o cambiar cualquiera de las mismas, y que pudieran causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales. Pueden encontrarse riesgos e incertidumbres adicionales según se describen en los informes presentados por Emmaus Life Sciences, Inc. ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, incluyendo su Informe Anual en Formulario 10-K para el año cerrado el 31 de diciembre de 2012 y los Informes Trimestrales en los Formularios 10-Q para los períodos cerrados el 31 de marzo de 2013, 30 de junio de 2013 y 30 de septiembre de 2013. Emmaus está brindando esta información efectiva a la fecha de este comunicado de prensa y no asume ninguna obligación de actualizar cualquiera de las declaraciones a futuro como resultado de nueva información, eventos futuros u otras razones.

Contactos:

Medios:
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Inversionistas:
Matt Sheldon para Emmaus Life Sciences, Inc.
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FUENTE Emmaus Life Sciences, Inc.