Emmaus Life Sciences meldet positive Topline-Ergebnisse seiner klinischen Phase-3-Studie über die Sichelzellenkrankheit

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TORRANCE, Kalifornien, 20. März 2014 /PRNewswire/ -- Emmaus Life Sciences, Inc. (das „Unternehmen" oder „Emmaus"), ein in erster Linie auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Behandlungsmittel und Therapien für seltene Leiden und Orphan-Krankheiten ausgerichtetes biopharmazeutisches Unternehmen, gab heute bekannt, dass die vorläufigen Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit seines Medikaments zur Behandlung von Sichelzellenanämie und Sichel-Beta-0-Thalassämie sowohl die primären als auch die sekundären Endpunkte der Studie erreicht haben.

Die prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische klinische Parallelgruppenstudie untersuchte 230 erwachsene und pädiatrische Probanden im Alter von mindestens fünf Jahren an 31 Standorten in den USA. Im Hinblick auf den ersten Endpunkt zeigten die aus einer ersten Analyse gewonnenen Topline-Daten eine statistisch signifikante Verringerung der mittleren Häufigkeit von Sichelzellkrisen um 25 Prozent (p=0,008) über einen Zeitraum von 48 Wochen.  Im Hinblick auf den zweiten Endpunkt zeigten die aus einer ersten Analyse gewonnenen Topline-Daten eine statistisch signifikante Verringerung der mittleren Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen um 33 Prozent (p=0,018) über einen Zeitraum von 48 Wochen. Sowohl die erwachsenen als auch die pädiatrischen behandelten Patienten wiesen Verbesserungen auf. Darüber hinaus zeigte die Therapie ein gut verträgliches Sicherheitsprofil.

„Wir sind mit der Deutlichkeit unserer Phase-3-Daten im Hinblick auf die primären und sekundären Endpunkte sehr zufrieden. Unsere Absicht ist, Mitte 2014 einen NDA-Zulassungsantrag für dieses neue Medikament zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellenkrankheit bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einzureichen", sagte Dr. Yutaka Niihara, M.D., M.P.H., der Gründer und CEO von Emmaus Life Sciences. „Insbesondere möchte ich den Patienten und medizinischen Zentren danken, deren Teilnahme diese klinische Studie möglich gemacht hat, sowie unseren Investoren, deren Unterstützung uns half, diesen bedeutenden Meilenstein zu erreichen."

Die Forschungsarbeit des Unternehmens über die Sichelzellenkrankheit und die Sichel-Beta-0-Thalassämie wurde von Dr. Niihara vom Los Angeles Biomedical Research Institute am Harbor-UCLA Medical Center begonnen. Das Medikament ist in den USA und Europa als ein Orphan-Arzneimittel anerkannt und von der FDA in ein beschleunigtes Zulassungsverfahren aufgenommen worden. Weitere Ergebnisse dieser klinischen Studie werden veröffentlicht, sobald sie verfügbar sind, und den Erwartungen zufolge auf einer wissenschaftlichen Tagung später in diesem Jahr präsentiert.

Informationen zur Sichelzellenkrankheit

Die Sichelzellenkrankheit ist eine vererbte Bluterkrankung, bei der die roten Blutkörperchen oxidieren und steife, sichelförmige Strukturen bilden, welche kleine Blutgefäße blockieren. Das Leiden verursacht äußerst schmerzhafte Krisen und Organschäden, die zu frühzeitigem Tod führen können.  Von der Sichelzellenkrankheit sind etwa 100.000 Menschen in den USA, schätzungsweise 80.000 Menschen in Europa und 20 bis 25 Millionen Menschen weltweit betroffen. Die Krankheit tritt insbesondere bei Menschen auf, deren Vorfahren aus bestimmten Regionen stammen, darunter die subsaharischen Länder Afrikas, Südamerika, die Karibik, Mittelamerika, Nahost, Indien und der Mittelmeerraum.

Informationen zum Aufbau der klinischen Studie

Bei der prospektiven, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Parallelgruppenstudie wurden die Hauptergebnisse anhand der Anzahl der Vorfälle protokolldefinierter Sichelzellkrisen gemessen, die zwischen Woche 0 und Woche 48 eintraten. Zu den sekundären Ergebnissen gehörte die Feststellung der Anzahl von Sichelzellkrisen während 24 Wochen, die Anzahl der Krankenhauseinweisungen wegen Sichelzellenschmerzen nach 24 und 48 Wochen, die Anzahl von Besuchen in Notaufnahmen/medizinischen Einrichtungen wegen Sichelzellenschmerzen nach 24 und 48 Wochen, Veränderungen der Hämoglobin-, Hämatokrit- und Retikulozytenwerte zwischen dem Studienbeginn (Woche 0) und dem Abschluss der Studie, sämtliche unerwünschten Ereignisse, die zwischen dem Studienbeginn (Woche 0) und dem Abschluss der klinischen Studie auftraten, sowie Laborparameter und Vitaldaten, einschließlich vollständiges Blutbild (CBC) und Retikulozytenwerte die bei der Aufnahmeuntersuchung, beim Studienbeginn und in Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48 und 53 erfasst werden.

An der klinischen Studie nahmen 230 Patienten im Alter von mindestens fünf Jahren teil, die mit Sichelzellenanämie oder Sichel-Beta-0-Thalassämie diagnostiziert waren und mindestens zwei dokumentierte Episoden von Sichelzellkrisen innerhalb von 12 Monaten vor der Aufnahmeuntersuchung hatten. In Fällen, in denen der Patient innerhalb von drei Monaten vor der Aufnahmeuntersuchung mit einem die Sichelbildung hemmenden Wirkstoff behandelt wurde, musste die Therapie mindestens drei Monate kontinuierlich fortgesetzt worden sein, mit der Absicht, sie über die Dauer der Studie hinweg weiterzuführen.

Informationen zu Emmaus Life Sciences

Emmaus hat sich der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung innovativer Therapien für seltene Krankheiten verschrieben.

Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.emmauslifesciences.com.

Zukunftsbezogene Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsbezogene Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995 über die Forschung, Entwicklung und potenzielle Kommerzialisierung pharmazeutischer Produkte. Derartige zukunftsbezogene Aussagen basieren auf derzeitigen Erwartungen und unterliegen innewohnenden Risiken und Ungewissheiten, darunter Faktoren, welche diese verzögern, umleiten oder verändern könnten, und aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse und Resultate maßgeblich von den derzeitigen Erwartungen abweichen könnten. Weitere Risiken und Ungewissheiten sind in den Geschäftsberichten aufgeführt, die Emmaus Life Sciences, Inc. bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereicht hat, darunter sein Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2012 beendete Jahr und seine Quartalsberichte auf Formular 10-Q für die am 31. März 2013, 30. Juni 2013 und 30. September 2013 beendeten Geschäftsperioden. Emmaus legt diese Information mit Stand vom Datum dieser Pressemitteilung vor und verpflichtet sich nicht, zukunftsbezogene Aussagen infolge neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderer Umstände zu aktualisieren.

Kontakte:

Medien:
Lori Teranishi für Emmaus Life Sciences, Inc.
415-981-1964
[email protected]

Investoren:
Matt Sheldon für Emmaus Life Sciences, Inc.
310-279-5975
[email protected]