FDA 批准Novartis 的 Leqvio® (inclisiran)，这是一种可降胆固醇且每年两剂即可维持效果的首创 siRNA

- Leqvio 一年两次维持给药，是第一款也是唯一一款获得 FDA 批准的用于降低 LDL-C（坏胆固醇）的小干扰 RNA (siRNA) 疗法(1)

- Leqvio 与安慰剂相比可对某些接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 患者提供有效和持续的降 LDL-C 效果，降幅高达 52%(2,3)

- 大约 1600 万患有 ASCVD 且服用他汀类药物来降低胆固醇的美国人 -- 包括那些出现过心脏病发作或卒中的患者 -- 未达到推荐的 LDL-C 目标(4,5)

东汉诺威2021年12月22日 /美通社/ -- Novartis 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Leqvio^® (inclisiran)，这是第一款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇（也称为坏胆固醇或 LDL-C）的小干扰 RNA (siRNA) 疗法，在给予初始剂量和第三个月的一剂给药后，可每年两次给药。

Novartis 首席执行官 Vas Narasimhan 表示：“Leqvio 是降低 LDL-C 的革命性方法，为医疗保健系统如何应对心血管疾病创造了新的可能性，这是我们这个时代的一个决定性公共卫生挑战，” “我们现在有机会与合作伙伴合作，提供这种有史以来首个获批的旨在降低 LDL-C 的基于 siRNA 的疗法，以解决全美范围内的 ASCVD。”

Leqvio 在美国的适应症为作为饮食和最大耐受剂量的他汀类药物的辅助治疗，用于治疗需要额外降低 LDL-C 的临床动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 或杂合子型家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的成人患者。目前正在进行的临床试验正探索 Leqvio 对心血管发病率和死亡率的影响。

洛杉矶心脏病专家兼 Leqvio 第 III 期临床项目临床研究者Norman Lepor, MD 说：“ASCVD 是一种影响 3000 万美国人的沉重公共卫生负担，作为同类首创的 siRNA 疗法，Leqvio的作用方式与其他降胆固醇疗法不同，其只需每年给药两次，这使其成为数百万已服用降胆固醇药物，正在艰苦努力以达到其 LDL-C 目标的 ASCVD 患者中一种令人信服的治疗选择。”

Leqvio 通过改善肝脏阻止产生一种在保持高循环胆固醇水平中起作用的蛋白的天然能力来减少血液中 LDL-C 的含量^6,7。其初始剂量由医疗保健提供者通过皮下注射给予，然后在第三个月时再次注射，然后每六个月注射一次¹。这种方法可以帮助那些难以坚持需自我给药且给药频率较高的药物治疗的患者。Leqvio 将于2022 年 1 月初提供。

Mended Hearts, Inc. 执行董事 Andrea Baer 说：“患有 ASCVD 的人很可能因高胆固醇而出现心脏病发作或卒中，这会给家庭带来负担并对生活产生负面影响。改善患者健康的措施是控制高胆固醇，我们很高兴看到这种每年两次给药的新疗法为人们提供了一种新选择。” 

FDA 的批准基于综合性 III 期 ORION-9、-10 和 -11 临床试验的结果，在这些试验中，所有 3,457 名患有ASCVD 或 HeFH 的参与者在接受最大耐受剂量的他汀类药物期间 LDL-C 升高^2,3。在第 III 期试验的第 17 个月，Leqvio 与安慰剂相比，可将 LDL-C 有效且持续地降低，幅度高达 52%，据报告耐受良好，其安全性与安慰剂相当^2,3。最常见的副作用是轻度至中度注射部位反应（包括疼痛、发红和皮疹）、关节痛、尿路感染、腹泻、胸部发冷、腿部或手臂疼痛以及呼吸急促^2,3 。

根据与 RNAi 疗法领导者 Alnylam Pharmaceuticals 的许可和合作协议，Novartis 获得了 Leqvio 的全球开发、生产和商业化权利。

关于 Leqvio

Leqvio 是一种注射用处方药，适用于作为饮食和最大耐受剂量的他汀类药物的辅助治疗，用于治疗需要额外降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的患有临床动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 或杂合子型家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的成人患者。 

使用限制

Leqvio 对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。 

重要安全性信息

Leqvio 的最常见的副作用是：注射部位反应（包括疼痛、发红和皮疹）、关节痛（关节疼痛）、尿路感染、腹泻、支气管炎、腿部或手臂疼痛和呼吸困难（呼吸急促）。 

这些并不是 Leqvio 的所有可能的副作用。向您的医疗保健提供者咨询有关副作用的医学建议。建议您将处方药的不良副作用报告给美国食品药品监督管理局 (FDA)。请访问www.fda.gov/medwatch或致电 1-800-FDA-1088。 

请点击此处查看 Leqvio 完整处方信息。 

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关于Novartis 在心血管肾代谢方面的研究

心血管 (CV)、肾脏和代谢疾病是全球健康危机^8-11。

这些慢性、复杂且通常为遗传性的疾病通常相互关联，并且伴随着医疗保健和治疗阻碍因素，以及缺少变革性药物，且几乎总是导致相同结局：因心血管疾病而死亡^8-11。

心血管疾病是世界头号杀手⁸。它导致的死亡人数超过所有癌症致死人数总和，并占全球死亡总数的三分之一^8,12。在所有 CV 事件中，80% 可预防¹³。患者和他们的家人应该得到更好的治疗，我们全社会也应该得到更多益处。

得益于我们的传承、全球足迹和领先的科学优势，Novartis 在帮助改变这一局面方面处于独特的地位。我们正在改变思考这些疾病之间关系以及如何在人一生中管理它们的方式。我们的举措包括使用早期干预措施和开发针对心血管、肾脏和代谢疾病谱的，从预防到管理的开创性治疗方法，以及创建创新型获取模式。通过改写我们与全社会合作的方式，我们将在全球范围内努力改善人们的健康状况并扭转心血管死亡危机。

我们的目标是通过减少和阻止因心血管疾病导致的提早死亡来改变生命曲线。

关于Novartis

位于新泽西州东汉诺威的 Novartis Pharmaceuticals Corporation（Novartis 的附属公司）正在重新构想医学，以改善和延长人们的生命。作为全球领先的医药公司，我们利用创新科学和数字技术在医学需求巨大的领域创造变革性治疗方法。在我们寻求新药的过程中，我们始终跻身于全球顶尖的研发投资公司之列。Novartis 在美国有近 15,000 名员工。欲了解更多信息，请访问 https://www.novartis.us。

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参考文献

1.  Leqvio处方信息。East Hanover, NJ: Novartis Pharmaceuticals Corp; 2021.  
2.  Ray KK, Wright RS, Kallend D, et al. Two phase 3 trials of inclisiran in patients with elevated LDL cholesterol. N Engl J Med. 2020;382(16):1507-1519. doi:10.1056/NEJMoa1912387
3.  Raal FJ, Kallend D, Ray KK, et al. Inclisiran for heterozygous familial hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020;382(16):1520-1530. doi:10.1056/NEJMoa1913805
4.  Wong ND, Young D, Zhao Y, et al. Prevalence of the American College of Cardiology/American Heart Association statin eligibility groups, statin use, and low-density lipoprotein cholesterol control in US adults using the National Health and Nutrition Examination Survey 2011-2012. J Clin Lipidol. 2016;10(5):1109-1118. doi: 10.1016/j.jacl.2016.06.011
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