Halia Therapeutics schließt Aufnahme in klinische Phase 2a-Studie mit HT-6184 zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS) ab

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LEHI, Utah, 5. Juni 2025 /PRNewswire/ -- Halia Therapeutics, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit bei der Entwicklung von Therapien auf der Grundlage genetischer Belastbarkeit leistet, gab heute den Abschluss der Rekrutierung für seine offene klinische Phase-2a-Studie zur Bewertung von HT-6184 (Ofirnoflast) bei Patienten mit Myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit geringerem Risiko bekannt, die refraktär gegenüber Erythropoese-stimulierenden Mitteln (ESA) sind, diese nicht vertragen oder nicht dafür in Frage kommen.

Die Studie (CTRI/2023/11/059758) soll die Wirksamkeit, Sicherheit und Biomarker-Antwort von HT-6184 untersuchen, einem neuartigen allosterischen Modulator von NEK7, der die NEK7-NLRP3-Protein-Interaktion unterbricht und dadurch die Bildung des NLRP3-Inflammasoms verhindert. Dieser Mechanismus fördert auch den Abbau von vorgebildeten NLRP3-Inflammasomen und zielt damit auf einen wichtigen Entzündungsweg ab, der bei myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Störungen im Knochenmark einhergeht. Die zweistufige Studie umfasste 18 auswertbare Patienten in Phase 1 und hat nun die Rekrutierung von weiteren 15 Teilnehmern für Phase 2 abgeschlossen.

„Der Abschluss der Rekrutierung in unserer Phase-2a-MDS-Studie ist ein wichtiger Meilenstein, da wir unseren Wirkmechanismus, der auf die Dysregulation des angeborenen Immunsystems abzielt, weiter validieren", sagte Dr. David Bearss, Geschäftsführer von Halia Therapeutics. „Diese Studie liefert wichtige Proof-of-Concept-Daten, die das therapeutische Potenzial von HT-6184 bei der Verringerung klonaler Entzündungen und der Verbesserung der hämatologischen Ergebnisse bei Patienten mit symptomatischer Anämie unterstützen."

Die Studie besteht aus einem 16-wöchigen Behandlungszeitraum, gefolgt von einer auf dem Ansprechen basierenden Fortsetzungsphase. Responder können die Therapie fortsetzen, während Non-Responder, die eine mehr als 30%ige Verringerung der Klongröße der varianten Allelfrequenz (VAF) aufweisen, bis zu 16 zusätzliche Behandlungswochen erhalten können, entweder als Monotherapie oder in Kombination mit einer vorherigen ESA-Therapie. Zu den wichtigsten Studienzielen gehören die Bewertung der Wirksamkeit anhand der Verbesserung der Blutwerte, der Klonunterdrückung und der VAF-Reduktion, die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit für die Patienten, die Überwachung von Veränderungen bei Inflammasom-bezogenen Biomarkern und die Messung der Lebensqualität anhand von Instrumenten zur Erfassung der von den Patienten berichteten Ergebnisse.

Im Anschluss an Phase 1 wurde eine Zwischenanalyse durchgeführt, und die ersten Ergebnisse der vollständigen Studie werden im Laufe dieses Jahres erwartet.

Informationen zu Halia Therapeutics 
Halia Therapeutics setzt neue Maßstäbe in der Behandlung, indem es auf das angeborene Immunsystem abzielt und sich die genetische Belastbarkeit zunutze macht. Die Therapien von Halia basieren auf bahnbrechenden Forschungsergebnissen zur Identifizierung von schützenden Mutationen bei Personen, die genetisch für schwere Krankheiten prädisponiert sind, und zielen auf die Wiederherstellung des Immungleichgewichts bei entzündlichen und neurodegenerativen Erkrankungen ab.

Die Pipeline des Unternehmens umfasst:

• HT-6184, derzeit in einer Phase-2a-Studie für das myelodysplastische Syndrom (MDS)
• HT-6184 in Kombination mit Semaglutid, eine geplante Phase-2a-Studie bei fettleibigen Patienten und Patienten mit Typ-2-Diabetes (T2D), soll im dritten Quartal 25 anlaufen.
• HT-4253, ein auf Neuroinflammation abzielender Kandidat, befindet sich derzeit in einer laufenden klinischen Phase-1-Studie (NCT06537817), die voraussichtlich im dritten Quartal 25 abgeschlossen wird.

Für weitere Informationen zu Ofirnoflast (HT-6184), HT-4253 oder laufende klinische Studien besuchen Sie bitte www.haliatx.com.

Medienkontakt

Taylor Avei
Direktor für Geschäftsentwicklung
Halia Therapeutics
[email protected] 

Foto – https://mma.prnewswire.com/media/2702932/Halia_Therapeutics_Logo.jpg