IRBM étend sa plateforme de génomique fonctionnelle au service de la découverte précoce de médicaments
Validation de cibles à moindre risque grâce à des informations génomiques fondées sur des données
ROME, 3 avril 2025 /PRNewswire/ -- IRBM, un organisme de recherche sous contrat (ORC) spécialisé dans la découverte préclinique de médicaments, a mis en place une plateforme de génomique fonctionnelle complète pour soutenir la détection et la validation de cibles génétiques ainsi que la génération de modèles cellulaires pertinents pour chaque maladie. La plateforme intègre des méthodes basées sur les répétitions palindromiques courtes groupées et régulièrement espacées (CRISPR), des capacités de criblage, l'ingénierie cellulaire, des analyses moléculaires et cellulaires avancées pour permettre la découverte et la validation de cibles.
Afin d'améliorer encore la validation des cibles, IRBM enrichit sa boîte à outils d'édition génomique avec le tuilage CRISPR pour la cartographie systématique des domaines fonctionnels dans les régions codantes et régulatrices, ainsi qu'avec l'édition de bases et d'amorces pour l'introduction de modifications précises des nucléotides. Ces approches de nouvelle génération, associées au criblage CRISPR à haut rendement de la plateforme et à l'ingénierie des cellules souches, sont essentielles pour construire des modèles de maladies solides et améliorer la fiabilité de la validation des cibles.
« La compréhension des cibles qui sont réellement viables pour la mise au point de médicaments est une entreprise complexe », a déclaré Sara Tomaselli, PhD, responsable de la génomique fonctionnelle au sein d'IRBM. « Grâce à cette plateforme interne, nous renforçons notre capacité à évaluer systématiquement la fonction des gènes, à réduire les risques liés aux découvertes précoces et à aider nos partenaires à prendre des décisions en toute connaissance de cause. »
Les capacités de criblage de la plateforme comprennent des bibliothèques CRISPR à l'échelle du génome et ciblées pour l'invalidation génique (CRISPR KO), l'inhibition (CRISPRi) et l'activation (CRISPRa), ce qui permet une exploration approfondie de la fonction des gènes et des voies associées. En parallèle, les compétences d'IRBM en ingénierie cellulaire, qui couvrent les modèles pertinents pour les patients et les systèmes dérivés des cellules souches pluripotentes induites (iPSC), soutiennent la modélisation des maladies dans les domaines de l'oncologie, de la neurodégénérescence et des maladies rares. L'intégration multiomique, comprenant l'imagerie à haut contenu, la transcriptomique unicellulaire et la protéomique, assure une caractérisation fonctionnelle plus approfondie des cibles des médicaments.
La plateforme de génomique fonctionnelle d'IRBM fait partie d'un écosystème de découverte de médicaments plus large et entièrement intégré, garantissant que les connaissances génétiques se traduisent par des modèles précliniques significatifs et des stratégies de conception de médicaments. En combinant la génomique fonctionnelle avec la maîtrise de la chimie médicinale, la découverte de biomarqueurs et la pharmacologie préclinique, IRBM aide les innovateurs biopharmaceutiques à aborder la validation des cibles avec une plus grande confiance.
« Nous adoptons une approche prudente et méthodique de la génomique fonctionnelle, compatible avec les complexités de la découverte de médicaments », a déclaré le docteur Carlo Toniatti, MD, PhD, directeur scientifique d'IRBM. « Notre objectif consiste à faciliter pour nos partenaires la découverte de cibles de qualité et la génération de données qui peuvent guider et éclairer la prise de décision tout au long du processus de découverte de médicaments. »
L'approche collaborative d'IRBM permet aux jeunes entreprises de biotechnologie, aux sociétés pharmaceutiques et aux équipes financées par le capital-risque d'accéder aux compétences en génomique fonctionnelle sans avoir besoin d'infrastructure interne. Proposant des solutions personnalisées qui englobent le criblage génétique, les modèles issus de l'ingénierie cellulaire et les études mécanistiques, IRBM apporte un soutien pratique et scientifiquement rigoureux à des étapes clés de la découverte de médicaments.
Pour en savoir plus sur la plateforme de génomique fonctionnelle d'IRBM et sur les possibilités de collaboration, consultez le site www.irbm.com.
À propos d'IRBM
IRBM est un organisme de recherche sous contrat (ORC) qui se consacre à la découverte de médicaments à un stade précoce. Fort de son expérience en production de candidats précliniques dans les domaines de l'oncologie, de la neurodégénérescence et des maladies infectieuses, IRBM s'associe à des innovateurs biotechnologiques et pharmaceutiques pour faire progresser le développement thérapeutique avec la précision scientifique et la transparence requises.
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