La Commissione europea autorizza la commercializzazione di ALIS (Amikacin Liposome Inhalation Suspension) dispersione per aerosol per il trattamento di infezioni polmonari NTM causate da MAC in pazienti adulti non FC con opzioni di trattamento limitate

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Oct 28, 2020, 07:41 ET

— Il lancio del prodotto inizierà in Germania, poi nel Regno Unito; a seguire altri paesi dell'UE —

BRIDGEWATER, New Jersey, 28 ottobre 2020 /PRNewswire/ -- Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), società biofarmaceutica globale la cui missione è trasformare la vita di pazienti affetti da malattie gravi e rare, ha annunciato oggi che la Commissione europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di ALIS dispersione per aerosol ("ARIKAYCE") per il trattamento di infezioni non tubercolari micobatteriche (NTM) polmonari causate dal Mycobacterium avium complex (MAC) in adulti con opzioni di trattamento limitate che non presentano fibrosi cistica. Occorre prendere in considerazione le linee guida ufficiali sull'uso appropriato degli agenti antibatterici.

"Siamo entusiasti che da oggi i pazienti non-FC affetti da infezioni polmonari NTM causate da MAC nell'Unione europea (UE) abbiano una terapia approvata che contribuisca a gestire questa patologia difficile da curare, offrendo un nuovo approccio a coloro che si sono trovati con opzioni di trattamento limitate o pari a zero", ha dichiarato Will Lewis, Presidente e Amministratore delegato di Insmed. "L'approvazione di oggi sottolinea il nostro impegno a servire la comunità di pazienti affetti da malattie polmonari da MAC in tutto il mondo, e contiamo di rendere disponibile presto ALIS ai pazienti dell'UE che ne hanno bisogno".

L'approvazione della CE relativamente ad ALIS si basa sui risultati dello studio randomizzato, in aperto e globale di fase 3, CONVERT, che ha dimostrato che ALIS, somministrato una volta al giorno, in combinazione con il regime multi-farmaco (MDR), ha migliorato i tassi di conversione della coltura dell'espettorato nei pazienti con malattia polmonare NTM refrattaria causata da MAC rispetto alla sola terapia MDR. Gli effetti collaterali più comuni con ALIS, relativamente al sistema respiratorio sono disfonia, tosse, dispnea ed emottisi.

"L'approvazione di oggi segna una tappa significativa nell'avanzamento delle cure per i pazienti affetti da malattia polmonare MAC nell'UE", ha dichiarato il Professor Michael Loebinger, Consulente respiratorio presso il Royal Brompton Hospital di Londra, Professore di medicina respiratoria presso l'Imperial College di Londra, e ricercatore nello studio CONVERT. "Attualmente, molti pazienti non riescono a rispondere al regime di trattamento standard e continuano a subire gli effetti debilitanti di questa malattia rara e grave. I risultati dello studio di riferimento CONVERT mostrano che l'aggiunta di ALIS ha il potenziale per aiutare i pazienti refrattari alle cure standard a ottenere una conversione nella coltura: un risultato cruciale".

L'approvazione della CE fa seguito al parere positivo espresso il 24 luglio 2020 dal Comitato per i farmaci per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Inoltre, il Comitato per i farmaci orfani dell'EMA ha adottato un parere positivo che raccomanda che ALIS mantenga la designazione di farmaco orfano nell'UE per il trattamento della malattia polmonare NTM, originariamente concessa all'Insmed nel 2014.

Insmed prevede di lanciare ALIS prima di tutto in Germania, poi nel Regno Unito, con altri mercati dell'UE a seguire, secondo procedure di rimborso locali. Nell'ambito dell'approccio globale di Insmed al supporto dei pazienti, l'azienda ha stabilito programmi specifici per paese al fine di fornire ai pazienti assistenza e informazioni dirette e continue.

"Il trattamento della malattia polmonare da MAC è impegnativo, e necessita decisamente di nuove terapie che migliorino l'attuale standard di cura e offrano opzioni ai pazienti che in precedenza non sono stati trattati con successo", ha osservato Marc Lipman, Professore di medicina respiratoria presso l'University College di Londra, e uno dei fondatori di NTM Patient Care UK.

Negli Stati Uniti, ALIS (con il nome generico di amikacina liposomiale sospensione per inalazione) è il trattamento approvato per la malattia polmonare MAC nell'ambito di un regime combinato di farmaci antibatterici per pazienti adulti con possibilità di trattamento limitate o nulle. Insmed ha presentato una nuova richiesta di autorizzazione per ALIS in Giappone per il trattamento di pazienti affetti da NTM polmonare causata da MAC che non hanno risposto in maniera adeguata al trattamento precedente.

Informazioni sulla malattia polmonare MAC

La malattia polmonare del Mycobacterium avium complex (MAC) è un disturbo raro e grave che può aumentare significativamente la morbilità e la mortalità. I pazienti affetti da questa patologia possono presentare una serie di sintomi che spesso peggiorano nel tempo, tra cui tosse cronica, dispnea, spossatezza, febbre, perdita di peso e dolore toracico. In alcuni casi, la malattia polmonare da MAC può causare gravi danni ai polmoni, anche permanenti, e può essere fatale. La malattia polmonare da MAC è una preoccupazione emergente per la salute pubblica in tutto il mondo, e rappresenta un'esigenza medica non soddisfatta.

Informazioni su ARIKAYCE

ALIS è approvato negli Stati Uniti come ARIKAYCE^® (amikacina liposomiale sospensione per inalazione) e nell'UE come ARIKAYCE^® Liposomal 590 mg dispersione per aerosol. Le attuali linee guida internazionali sul trattamento raccomandano l'uso di ALIS su pazienti adeguati. ALIS è una formulazione innovativa, a base di amikacina, un antibiotico consolidato che è stato storicamente somministrato per via endovenosa e associato a grave tossicità per l'udito, l'equilibrio e la funzionalità renale. La tecnologia liposomiale PULMOVANCE™ brevettata da Insmed consente l'erogazione dell'amikacina direttamente nei polmoni, dove l'amikacina liposomiale viene assorbita dai macrofagi polmonari in cui risiede l'infezione, limitandone al contempo l'esposizione sistemica. ALIS viene somministrato utilizzando il sistema di nebulizzazione Lamira^® prodotto da PARI Pharma GmbH (PARI).

Informazioni su PARI Pharma e il sistema di nebulizzazione Lamira^®

ALIS è erogato da un nuovo dispositivo di inalazione, il sistema di nebulizzazione Lamira^®, sviluppato da PARI. Lamira^® è un nebulizzatore silenzioso e portatile che consente l'aerosolizzazione efficiente di ALIS, attraverso una membrana vibrante e perforata. Sulla base dei 100 anni di esperienza con gli aerosol, PARI si impegna a promuovere le terapie per inalazione sviluppando piattaforme di somministrazione innovative e nuove formulazioni farmaceutiche che si uniscano per migliorare la cura dei pazienti.

Informazioni su Insmed

Insmed Incorporated è un'azienda biofarmaceutica globale impegnata a trasformare la vita di pazienti affetti da malattie gravi e rare. Il primo prodotto commerciale di Insmed, ARIKAYCE^® (amikacina liposomiale sospensione per inalazione, ALIS), è approvato negli Stati Uniti per il trattamento della malattia polmonare refrattaria da Mycobacterium avium complex (MAC) nell'ambito di un regime combinato di farmaci antibatterici per pazienti adulti con opzioni di trattamento limitate o nulle. La malattia polmonare MAC è una patologia cronica e debilitante che può causare danni polmonari gravi e permanenti. La pipeline clinica di fase iniziale di Insmed include un nuovo inibitore reversibile per via orale della dipeptidil-peptidasi IV con potenziale terapeutico per la bronchiectasia non correlata alla fibrosi cistica e altre malattie infiammatorie, ed una formulazione inalata di un profarmaco che può offrire un profilo di prodotto differenziato per i disturbi polmonari rari, tra cui l'ipertensione arteriosa polmonare. Per maggior informazioni, visitare il sito Web www.insmed.com.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. "Dichiarazioni previsionali", come definito nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995, sono dichiarazioni che non rappresentano fatti storici e comportano una serie di rischi e incertezze. Parole contenute nel presente documento quali "potrebbe", "sarà", "dovrebbe", "sarebbe", "si aspetta", "pianifica", "prevede", "ritiene", "stima", "progetta", "preannuncia", "intende", "potenziale", "prosegue" ed espressioni simili (così come altre parole o espressioni che fanno riferimento a eventi, condizioni o circostanze futuri) possono identificare dichiarazioni previsionali.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si basano sulle attuali aspettative e convinzioni dell'Azienda e implicano rischi, incertezze e altri fattori noti e ignoti, che potrebbero far sì che i risultati, le prestazioni e i risultati effettivi dell'Azienda e la tempistica di determinati eventi differiscano materialmente da risultati, prestazioni, risultati o tempistiche discussi, programmati, previsti o indicati in qualsiasi dichiarazione previsionale. Tali rischi, incertezze e altri fattori includono, tra gli altri, quanto segue: mancato ottenimento, o ritardi nell'ottenimento, di approvazioni normative per ALIS al di fuori degli Stati Uniti e dell'Unione europea o per i prodotti candidati dell'Azienda negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone o in altri mercati, compreso il Regno Unito a causa della sua recente uscita dall'Unione europea; mancata commercializzazione o mantenimento dell'approvazione negli Stati Uniti per ALIS, l'unico prodotto approvato dell'Azienda; disagi di natura commerciale o economica dovuti a catastrofi o altri eventi, comprese calamità naturali o crisi sanitarie; impatto della nuova pandemia da coronavirus (COVID-19) e delle iniziative per ridurne la diffusione all'interno dell'Azienda, tra i dipendenti, compreso il personale chiave, i pazienti, i partner e i fornitori; incertezze nel grado di accettazione di ALIS sul mercato da parte di medici, pazienti, assicurazioni sanitarie e altri soggetti della comunità sanitaria; incapacità dell'Azienda di ottenere la piena approvazione di ALIS da parte dell'FDA, compreso il rischio che l'Azienda non completi tempestivamente e con successo lo studio di convalida di uno strumento PRO e non completi lo studio di conferma post-marketing necessario per la piena approvazione di ALIS; incapacità dell'Azienda, PARI o altri produttori terzi dell'Azienda di conformarsi ai requisiti normativi relativi a ALIS o al sistema di nebulizzazione Lamira^®; incapacità dell'Azienda di ottenere un rimborso adeguato da parte del governo o di assicurazioni sanitarie relativamente ad ALIS o prezzi accettabili per ALIS; sviluppo di problemi di sicurezza o di efficacia inattesi relativi ad ALIS; imprecisioni nelle stime dell'Azienda sulle dimensioni dei potenziali mercati per ALIS o nei dati che l'Azienda ha utilizzato per individuare i medici; previsione dei tassi di assorbimento nei pazienti, della durata del trattamento previsto, o dei tassi di aderenza o discontinuità del paziente; incapacità dell'Azienda di creare un'infrastruttura di vendita e marketing diretta efficace o di collaborare con terzi che offrano tale infrastruttura per la distribuzione di ALIS; mancata approvazione da parte delle autorità di regolamentazione per l'estensione dell'indicazione di ALIS per una popolazione di pazienti più ampia; mancata esecuzione di futuri studi clinici per ALIS; fallimento di terzi da cui l'Azienda dipende per la produzione di quantità sufficienti di ALIS o di prodotti candidati della società per esigenze commerciali o cliniche, per condurre gli studi clinici dell'Azienda, o garantire il rispetto di leggi e regolamenti che incidono sulle attività e gli accordi dell'Azienda; incapacità dell'Azienda di attrarre e trattenere personale chiave o di gestire in modo efficace la crescita dell'Azienda stessa; incapacità dell'Azienda di adattarsi a un ambiente altamente competitivo e in evoluzione; esperienza limitata dell'Azienda nell'operare a livello internazionale; e modifiche delle leggi e dei regolamenti applicabili alle attività dell'Azienda, inclusa qualsiasi riforma dei prezzi, e mancato rispetto di tali leggi e regolamenti.

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