La Commissione europea per i medicinali approva l'unica immunoterapia attualmente disponibile per il neuroblastoma ad alto rischio, donando una speranza a migliaia di bambini affetti da questa rara e devastante forma tumorale
HEMEL HEMPSTEAD, Inghilterra, May 9, 2017 /PRNewswire/ --
EUSA Pharma ha annunciato oggi che
La Commissione europea(CE) ha approvato l'anticorpo ch14.18/CHO, dinutuximab beta, per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio in pazienti di età uguale o superiore ai 12 mesi.[1] Dinutuximab beta diventa così la sola immunoterapia approvata in Europa per il neuroblastoma ad alto rischio e uno strumento importante nella lotta contro tale malattia.
Il neuroblastoma è il secondo tipo di tumore solido più comune nell'infanzia dopo i tumori cerebrali[2] e colpisce prevalentemente i bambini al di sotto dei 5 anni[3]. Ogni anno in Europa vengono diagnosticati all'incirca 1.200 casi di bambini affetti da neuroblastoma[4], una rara forma tumorale che origina nelle cellule della cresta neurale, le quali sono coinvolte nello sviluppo del sistema nervoso e di altri tessuti del feto.[2] Poiché il neuroblastoma può diffondersi rapidamente, al momento della diagnosi in quasi la metà dei bambini il tumore è già in uno stadio avanzato o "ad alto rischio" con prognosi infausta. L'approvazione di dinutuximab beta dona una nuova speranza a questi bambini "ad alto rischio" precedentemente sottoposti a chemioterapia di induzione con almeno una risposta parziale, seguita da terapia mieloablativa e trapianto di cellule staminali, e a quei bambini con ricadute o refrattari ai trattamenti, con o senza malattia residua.[1]
"L'annuncio di oggi costituisce una tappa importantissima nella storia del trattamento del neuroblastoma, un momento a lungo atteso da molti medici che come me sono da tanti anni impegnati nella ricerca di nuove terapie per il trattamento di questa malattia ad alto rischio", ha commentato Alberto Garaventa, Dipartimento di Scienze Pediatriche Generali e Specialistiche - Dipartimento Funzionale Ematoncologia, IRCCS Istituto Giannina Gaslini. "Con l'approvazione di dinutuximab beta i pazienti in Italia e in Europa avranno ora un più facile accesso a questo trattamento mirato che ha dimostrato un miglioramento dei risultati in bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio, sia utilizzato solo sia in combinazione con altre terapie antitumorali."
Steve Richards, amministratore delegato dell'organizzazione benefica per il neuroblastoma Solving Kids' Cancer Europe, ha aggiunto: "Vista l'assenza di altre immunoterapie mirate per i bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio, l'ente normativo europeo adibito all'approvazione dei medicinali commercializzabili in Europa ha accelerato il processo di verifica di dinutuximab beta. Grazie all'approvazione concessa oggi, EUSA Pharma, la casa farmaceutica produttrice di dinutuximab beta, potrà ora rendere il medicinale disponibile all'uso negli ospedali di tutta Europa, garantendo un migliore accesso a questo nuovo trattamento con maggiore tasso di sopravvivenza comprovato a migliaia di bambini e alle loro famiglie. La prossima sfida di EUSA Pharma sarà quella di stabilire un contatto con i vari enti europei competenti, tra cui il NICE nel Regno Unito, per garantire una verifica tempestiva del nuovo medicinale secondo i processi stabiliti e assicurare ai pazienti l'accesso al medicinale; il minimo che le giovani vittime di questa devastante e spietata malattia si meritano."
Lee Morley, amministratore delegato di EUSA Pharma, ha dichiarato: "Siamo molto lieti che l'EMA abbia riconosciuto il bisogno urgente di accelerare l'approvazione di dinutuximab beta per garantire un trattamento mirato ed efficace per questa malattia debilitante. EUSA Pharma, insieme ad Apeiron e SIOPEN. ha creduto fortemente nelle potenzialità di questo trattamento durante l'intero processo di sperimentazione clinica e l'annuncio di oggi rappresenta il riconoscimento finale della sua validità nel rispondere alle esigenze, gravi e ancora senza risposta, dei bambini affetti da neuroblastoma ad alto rischio e delle loro famiglie."
NOTE PER I REDATTORI
Informazioni su dinutuximab beta
Dinutuximab beta è un anticorpo monoclonale chimerico sviluppato per colpire uno specifico antigene, GD2, sulla superficie delle cellule di neuroblastoma. È attualmente sottoposto a studi clinici per il neuroblastoma ad alto rischio, e più di 1000 pazienti hanno già ricevuto questo trattamento. Dinutuximab beta ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli USA e nell'Unione Europea, ed EUSA intende presentare richiesta per la sua approvazione negli Stati Uniti nel 2017.
Informazioni su EUSA Pharma
Fondata nel marzo del 2015, EUSA Pharma è una casa farmaceutica specializzata operante in Europa e negli Stati Uniti, con un'ampia rete di distribuzione che copre all'incirca altri 40 Paesi. Il gruppo dirigente è formato da esperti professionisti del settore farmaceutico con una vasta e comprovata esperienza nell'identificare, sviluppare e commercializzare con successo farmaci innovativi capaci di migliorare la cura dei pazienti e il loro benessere. Per maggiori informazioni visitare il sito web http://www.eusapharma.com.
Riferimenti
- La Commissione europea- dinutuximab beta. Disponibile all'indirizzo: http://ec.europa.eu/health . Ultima consultazione: maggio 2017.
- SIOPEN. Neuroblastoma. Disponibile all'indirizzo: http://www.siopen.org/neuroblastoma. Ultima consultazione: maggio 2017.
- Macmillan Cancer Support. Neuroblastoma in Children. Disponibile all'indirizzo: http://www.macmillan.org.uk/cancerinformation/cancertypes/childrenscancers/typesofchildrenscancers/neuroblastoma.aspx. Ultima consultazione: maggio 2017.
- L.E.K analysis of Tulla et al; Laranaga et al; Italian Tumour Registry; Cancer Research UK; NAACCR; EUROSTAT; US Census Bureau.
Per ulteriori informazioni
Jessica Pacey
Per informazioni di natura medica
+44(0)20-3761-4491
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