Menarini obtient l'approbation de la Commission européenne pour l'utilisation d'ELZONRIS (tagraxofusp) dans le traitement du néoplasme des cellules dendritiques plasmacétoïdes blastiques (NCDPB)

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- ELZONRIS est le premier traitement approuvé pour les patients atteints du NCDPB, et le premier traitement approuvé ciblant le CD123, en Europe 

- L'approbation s'appuie sur le plus grand essai clinique prospectif jamais réalisé sur des patients n'ayant jamais été traités ou ayant déjà été traités pour le NCDPB

FLORENCE, Italie, 23 janvier 2021 /PRNewswire/ -- Le groupe Menarini, une société privée italienne de produits pharmaceutiques et de diagnostic, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne lui a accordé une autorisation pour la commercialisation d'ELZONRIS (tagraxofusp) en tant que monothérapie destinée au traitement de première ligne des patients adultes atteints du néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (NCDPB), une affection hématologique maligne agressive aux conséquences néfastes. La décision de la Commission fait suite à l'avis positif émis en novembre 2020 par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (AEM) en novembre 2020, et se base sur le plus grand essai clinique prospectif jamais réalisé sur des patients n'ayant jamais été traités ou ayant déjà été traités pour le NCDPB.

ELZONRIS a obtenu la désignation de médicament orphelin en Europe et devient le premier traitement approuvé pour les patients atteints du NCDPB, le premier traitement approuvé ciblant le CD123, ainsi que le premier traitement répondant à ces besoins médicaux non satisfaits, en Europe.

« Pour la première fois, les patients européens souffrant du NCDPB auront la possibilité de recevoir un traitement adapté à cette maladie agressive, a affirmé Elcin Barker Ergun, PDG du groupe Menarini. L'approbation d'ELZONRIS permettra de profondément changer l'approche thérapeutique du traitement du NCDPB, car elle donne aux cliniciens accès à une thérapie ciblée destiné à aider les patients souffrant de cette terrible maladie. Nous travaillons actuellement pour mettre ELZONRIS à la disposition des médecins européens le plus rapidement possible, conformément à notre engagement à fournir des médicaments innovants et efficaces aux personnes atteintes de problèmes de santé graves. »

ELZONRIS est une thérapie ciblée sur le CD123, approuvée par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) et commercialisée aux États-Unis depuis 2019 par Stemline Therapeutics, qui fait maintenant partie du groupe Menarini.

ELZONRIS a été approuvé par la FDA en 2018 aux États-Unis, où il est actuellement disponible pour le traitement du NCDPB chez les adultes et les enfants de deux ans ou plus.

À propos d'ELZONRIS^® dans l'Union européenne

ELZONRIS^® (tagraxofusp) est indiqué en monothérapie pour le traitement de première ligne des patients adultes atteints du néoplasme des cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (NCDPB). ELZONRIS doit être administré sous la supervision d'un médecin ayant de l'expérience dans l'utilisation d'agents anticancéreux.

À propos d'ELZONRIS^® aux États-Unis 

ELZONRIS^® (tagraxofusp), un traitement ciblé dirigé sur le CD123, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine et disponible dans le commerce aux États-Unis pour le traitement des patients adultes et pédiatriques, âgés de deux ans ou plus, atteints du NCDPB. Pour obtenir des informations complètes sur les prescriptions aux États-Unis, consultez le site www.ELZONRIS.com.

ELZONRIS est également évalué dans le cadre d'essais cliniques supplémentaires dans d'autres indications, notamment la leucémie myéloïde chronique (LMC), la myélofibrose (MF), la leucémie myéloïde aiguë (LMA), et d'autres sont prévus.

À propos du NCDPB 

Le NCDPB, anciennement lymphome blastique à cellules NK, est une hématopathie maligne agressive, souvent avec des manifestations cutanées, dont les résultats sont historiquement médiocres. Le NCDPB se présente généralement dans la moelle osseuse et/ou la peau et peut également impliquer les ganglions lymphatiques et les viscères. La cellule NCDPB d'origine est le précurseur de la cellule dendritique plasmacytoïde (pDC). Le diagnostic du NCDPB est basé sur la triade diagnostique immunophénotypique des CD123, CD4 et CD56, ainsi que d'autres marqueurs. L'Organisation mondiale de la santé (OMS) a appelé cette maladie « NCDPB » en 2008 ; les noms précédents comprenaient le lymphome blastique à cellules NK et le néoplasme hématodermique agranulaire CD4+/CD56+. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site web de sensibilisation aux maladies du NCDPB à l'adresse www.bpdcninfo.com.

À propos de CD123 

CD123 est une cible de surface cellulaire exprimée sur un large éventail de tumeurs malignes, notamment le néoplasme plasmacytoïde blastique des cellules dendritiques (BPDCN), certains néoplasmes myéloprolifératifs (NPM) dont la leucémie myéloïde chronique (LMC) et la myélofibrose (MF), la leucémie myéloïde aiguë (LMA) (et potentiellement enrichie dans certains sous-ensembles de la LMA), le syndrome myélodysplasique (SMD) et la leucémie myéloïde chronique (LMC). Le CD123 a également été signalé pour le myélome multiple (MM), la leucémie lymphoïde aiguë (LLA), la leucémie à cellules ciliées (HCL), le lymphome de Hodgkin (HL) et certains lymphomes non hodgkiniens (LNH). En outre, des cellules CD123+ ont été détectées dans le microenvironnement tumoral de plusieurs tumeurs solides ainsi que dans certaines maladies auto-immunes, notamment le lupus cutané et la sclérodermie.

Informations de sécurité importantes issues du résumé des caractéristiques du produit de l'UE 

Avertissements et précautions 

• Des cas de syndrome de fuite capillaire, y compris des cas mortels et potentiellement mortels, ont été observés. La majorité des événements sont survenus au cours des cinq premiers jours du premier cycle de traitement. Avant de commencer le traitement, il faut s'assurer que la fonction cardiaque des patients est adéquate et que leurs taux sériques d'albumine sont supérieurs ou égaux à 3,2 g/dL. Pendant le traitement, les taux sériques d'albumine doivent être surveillés avant l'administration de chaque dose, ou plus fréquemment, selon les indications cliniques. De plus, les patients doivent être examinés en vue de déceler d'autres signes ou symptômes du syndrome de fuite capillaire. Les patients doivent être informés sur la manière de déceler les symptômes du syndrome de fuite capillaire et sur les cas où il faut consulter un médecin de toute urgence. Dans certains cas, il peut être nécessaire d'administrer un supplément d'albumine par voie intraveineuse ou d'interrompre l'administration de doses.
• De graves réactions d'hypersensibilité ont été observées chez des personnes traitées par ELZONRIS.
• Des cas de thrombocytopénie et de neutropénie ont été observés chez des patients traités par la monothérapie ELZONRIS. La majorité des événements ont été signalés au cours du cycle 1 et du cycle 2 du traitement, n'ont pas entraîné de réduction des doses et ne se sont pas reproduits lors des cycles subséquents.
• ELZONRIS peut provoquer le syndrome de lyse tumorale.
• Le traitement par ELZONRIS a été associé à une augmentation des niveaux d'enzymes hépatiques. L'insuffisance hépatique aiguë et l'encéphalopathie hépatique ont été observées chez un patient traité par une dose plus élevée d'ELZONRIS (16 mcg/kg).

Résumé du profil d'innocuité

• La réaction indésirable la plus grave qui peut se produire pendant le traitement par ELZONRIS est le syndrome de fuite capillaire, qui a été signalé chez 18 % des patients, avec un délai médian d'apparition de six jours.
• Les réactions indésirables observées chez 20 % ou plus des patients traités par ELZONRIS sont : l'hypoalbuminémie, l'augmentation des transaminases, la thrombocytopénie, les nausées, la fatigue et la pyrexie.
• Les réactions indésirables de grade 3 et plus, au sens des Critères de terminologie standards pour les évènements indésirables. (CTCAE), observées chez plus de 5 % des patients sont : l'augmentation des transaminases, la thrombocytopénie et l'anémie accrues.

Pour plus d'informations sur la prescription d'ELZONRIS en Europe, veuillez consulter la version complète du Résumé des caractéristiques du produit à l'adresse suivante : https://www.ema.europa.eu

À propos du groupe Menarini 

Le groupe Menarini est une entreprise pharmaceutique internationale de premier plan, présente dans 140 pays, dont une présence directe dans plus de 70 pays. Sa plate-forme mondiale s'étend à travers l'Europe, les États-Unis, l'Amérique centrale, l'Afrique, le Moyen-Orient et l'Asie-Pacifique, et génère plus de 4,2 milliards de dollars de ventes annuelles. Menarini est engagé dans l'oncologie, avec un produit déjà commercialisé aux États-Unis et plusieurs nouveaux médicaments expérimentaux en développement pour le traitement de diverses tumeurs. Depuis plus de 130 ans, Menarini investit également dans le développement, la production et la distribution de produits pharmaceutiques pour servir les patients et les médecins du monde entier avec un portefeuille complet de produits couvrant un certain nombre de domaines thérapeutiques différents.

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