NeuroDerm ogłasza publikację pozytywnych wyników III fazy badania klinicznego BouNDless, którego celem jest ocena produktu ND0612 u pacjentów z chorobą Parkinsona doświadczających fluktuacji ruchowych
- Dane opublikowane w „The Lancet Neurology" wykazały korzystne parametry skuteczności produktu ND0612 w porównaniu z podawaną doustnie lewodopą/karbidopą o natychmiastowym uwalnianiu.
REHOVOT, Izrael, 18 marca 2024 r. /PRNewswire/ -- NeuroDerm Ltd., spółka zależna należąca w całości do Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), ogłosiła dzisiaj publikację wyników kluczowej III fazy badania klinicznego BouNDless (NCT04006210.) w czasopiśmie „The Lancet Neurology".
Zgodnie z wynikami badań, których celem była ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji badanego produktu ND0612, ciągłego, całodobowego wlewu podskórnego (SC) płynnej lewodopy/karbidopy (LD/CD) w porównaniu z podawaną doustnie LD/CD o natychmiastowym uwalnianiu (IR) u pacjentów z chorobą Parkinsona (PD), u których występują fluktuacje ruchowe, osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy oraz pierwsze cztery drugorzędowe punkty końcowe i wykazano przewagę produktu ND0612 w zakresie wydłużenia okresu sprawności (faza „ON") bez kłopotliwych dyskinez i skrócenia okresu nasilenia objawów (faza „OFF") w porównaniu z podawaną doustnie IR-LD/CD.
„Przyjmowane doustnie tabletki lewodopy/karbidopy są podstawową farmakoterapią stosowaną w chorobie Parkinsona; w dłuższej perspektywie czasowej niezawodność korzyści, jakie przynosi to leczenie, może jednak ulec pogorszeniu, skutkując wystąpieniem fluktuacji ruchowych - powiedział prof. Alberto Espay, główny badacz w badaniu BouNDless i dyrektor Centrum Choroby Parkinsona i Zaburzeń Ruchowych Rodziny Jamesa J. i Joan A. Gardnerów na Uniwersytecie Cincinnati (James J. and Joan A. Gardner Family Centre for Parkinson's Disease and Movement Disorders, University of Cincinnati). - Te pozytywne dane są dla nas zachętą, ponieważ uważamy, że staną się one podstawą do dopuszczenia do obrotu produktu ND0612 jako potencjalnej terapii dla pacjentów z chorobą Parkinsona doświadczających fluktuacji ruchowych, którzy dotychczas nie mieli wielu opcji do wyboru".
Uczestnicy badania wzięli udział w fazie optymalizacji IR-LD/CD w ramach badania otwartego, po której nastąpiła faza optymalizacji ND0612 plus IR-LD/CD. Następnie zostali przydzieleni losowo do dwunastotygodniowego programu leczenia z zastosowaniem albo ND0612, albo podawanych doustnie tabletek IR-LD/CD w ramach podwójnie ślepej i podwójnie pozorowanej próby. Najważniejsze ustalenia, które poczyniono w wyniku badania to:
- Leczenie z zastosowaniem ND0612 wykazało lepszą skuteczność w postaci istotnego statystycznie (p<0,0001) wydłużenia fazy „ON" o dodatkowe 1,72 godziny bez dokuczliwych dyskinez w porównaniu z podawanymi doustnie tabletkami IR-LD/CD, co oznacza, że osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy.
- Badanie również wykazało statystycznie istotne wyniki dla pierwszych czterech drugorzędowych punktów końcowych o znaczeniu klinicznym, w tym dla kluczowego drugorzędowego punktu końcowego obejmującego dzienne ograniczenie trwania fazy „OFF" o dodatkowe 1,4 godziny (p<0,0001) w przypadku ND0612 w porównaniu z IR-LD/CD.
- Dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe, w ramach których uzyskano istotną statystycznie poprawę o znaczeniu klinicznym zarówno dla pacjentów, jak i ich lekarzy, obejmowały wyniki w ramach części II Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (Movement Disorders Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale - MDS-UPDRS)(-3,05 [-4,28, -1,81], p<0,0001), Skali Ogólnego Wrażenia Zmiany Stanu w Ocenie Pacjenta (PGIC - Patients Global Impression of Change (Iloraz szans [OR - Odds Ratio]: 5,31 [2,67, 10,58], p<0,0001), oraz w ramach Skali Ogólnego Wrażenia Poprawy w Ocenie Klinicysty - Clinician Global Impression of Improvement (OR: 7,23 [3,57, 14,64], p<0,0001).
- Profil bezpieczeństwa produktu ND0612 jest spójny z gruntownie udokumentowanym profilem bezpieczeństwa doustnego standardu leczenia z zastosowaniem LD/CD. Zgodnie z oczekiwaniami, ze względu na drogę podawania leku w formie ciągłego wlewu podskórnego, najczęstszymi zgłaszanymi przypadkami działań niepożądanych były miejscowe reakcje na wlew (57% dla ND0612 w porównaniu z 43% dla IR-LD/CD w okresie badania podwójnie zaślepionego i podwójnie pozorowanego). Większość takich reakcji miało łagodny przebieg. Warto podkreślić, że pacjenci z grupy objętej leczeniem z zastosowaniem produktu ND0612 rzadziej zgłaszali dyskinezy, upadki i objawy zespołu przełączenia ON/OFF niż osoby przyjmujące IR-LD/CD.
- Ponadto jedynie 6% uczestników z grupy ND0612 przerwało udział w programie w okresie badania podwójnie zaślepionego i podwójnie pozorowanego, w porównaniu z 6% w grupie osób przyjmujących doustnie IR-LD/CD.
„Fluktuacje ruchowe są bardzo częstym objawem związanym z przyjmowanym doustnie LD/CD w chorobie Parkinsona, często powodując znaczne zakłócenia w codziennym życiu wraz z postępującą chorobą - powiedziała Tami Yardeni, wiceprezes wykonawcza ds. rozwoju klinicznego w NeuroDerm. - Teraz dysponujemy mocnymi dowodami na potwierdzenie dobrego profilu korzyści i ryzyka produktu ND0612. Wyniki te wykazują znaczną poprawę w zakresie fluktuacji ruchowych, jak również poprawę komfortu życia codziennego u tej wymagającej grupy pacjentów".
Analiza wyników trwającego badania BouNDless uzupełnia długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa, które uzyskano w ramach badania BeyoND (NCT02726386), w tym u pacjentów objętych badaniami kontrolnymi przez okres ośmiu lat.1
Choroba Parkinsona
Choroba Parkinsona dotyka ponad 10 milionów ludzi na świecie. Wywoływana jest powiększającym się niedoborem neuroprzekaźnika w postaci dopaminy w wyniku obumierania komórek dopaminergicznych znajdujących się w mózgu. Lewodopa jest najważniejszą terapią zastępczą stosowaną w chorobie Parkinsona, podawaną w połączeniu z inhibitorami obwodowej dekarboksylazy DOP-y (zazwyczaj z karbidopą). Doustne stosowanie lewodopy prowadzi do wahań stężenia tej substancji w osoczu krwi, z wysokimi wartościami szczytowymi i niskimi wartościami minimalnymi, które przyczyniają się do postępujących wahań klinicznych zaburzeń ruchowych uniemożliwiających wykonywanie codziennych czynności u wielu pacjentów z chorobą Parkinsona. Wraz z postępującą chorobą korekty dawek przyjmowanej doustnie lewodoby stają się coraz mniej skuteczne w kontroli zaburzeń ruchowych, pozostawiając pacjentom ograniczoną liczbę opcji leczenia, które są wysoce inwazyjne.
ND0612
ND0612 jest poddanym badaniu połączeniem substancji leczniczej i wyrobu medycznego - całodobowym ciągłym podskórnym wlewem płynnej lewodopy/karbidopy (LD/CD) stosowanym w leczeniu fluktuacji ruchowych u osób z chorobą Parkinsona (PD). Bezpieczeństwo i skuteczność produktu ND0612 są obecnie sprawdzane przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (U.S. Food and Drug Administration), która wyznaczyła termin realizacji wskazanych celów zgodnie z Ustawą o opłatach pobieranych od podmiotów zgłaszających do oceny leki wydawane na receptę (PDUFA- Prescription Drug User Fee Act) na drugi kwartał 2024 r.
NeuroDerm, Ltd.
NeuroDerm, Ltd., spółka z siedzibą w Izraelu, jest podmiotem zależnym należącym w całości do Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). Przyświeca jej cel ograniczenia obciążenia chorobą i poprawy jakości życia pacjentów i ich rodzin dzięki innowacyjnym produktom i technologiom łączącym substancje lecznicze i wyroby medyczne. NeuroDerm jest spółką zajmującą się równocześnie wyrobami farmaceutycznymi i technologiami medycznymi, opracowującą potencjalne produkty stosowane w leczeniu chorób ośrodkowego układu nerwowego w celu rozwiązania problemów związanych z aktualnie stosowanymi terapiami. Szczegółowe informacje znajdują się na stronie internetowej NeuroDerm, www.neuroderm.com lub na portalu LinkedIn.
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC), farmaceutyczna odnoga spółki Mitsubishi Chemical Group (MCG), jest jedną z najstarszych firm farmaceutycznych na świecie, założoną w 1678 roku. W sercu jej działalności znajdują się etyczne produkty farmaceutyczne. Siedziba MTPC znajduje się w Doshomachi, Osaka, w kolebce japońskiego przemysłu farmaceutycznego. Opieka zdrowotna jest priorytetem strategicznym polityki zarządczej spółki MCG pt. „Kształtowanie przyszłości". Misją MTPC jest „dawanie nadziei wszystkim, którzy zmagają się z chorobami". W tym celu MTPC zajmuje się obszarem chorób ośrodkowego układu nerwowego, układu odpornościowego i chorób zapalnych, cukrzycy, chorób nerek i nowotworów. MTPC koncentruje się na „medycynie precyzyjnej", aby zapewnić leki charakteryzujące się wysoką satysfakcją z leczenia poprzez identyfikację populacji pacjentów, którzy odznaczają się wysokim potencjałem skuteczność i bezpieczeństwa. MTPC opracowuje również rozwiązania uzupełniające farmakoterapię, których celem jest eliminacja konkretnych problemów pacjentów na podstawie medycyny terapeutycznej, w tym również profilaktykę chorób, opiekę zdrowotną na etapie przed wystąpieniem objawów choroby, zapobieganie nasileniu objawów i pogorszeniu rokowań. Szczegółowe informacje znajdują się na stronie https://www.mt-pharma.co.jp/e/.
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
Spółka z siedzibą w Jersey City, N.J., Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) jest podmiotem zależnym należącym w całości do amerykańskiej spółki holdingowej Mitsubishi Tanabe Pharma Holdings America, Inc., która z kolei jest kontrolowana przez Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC). Została założona przez MTPC w celu komercjalizacji produktów farmaceutycznych dopuszczonych do obrotu w USA. Dodatkowe informacje znajdują się na stronie www.mt-pharma-america.com oraz na portalach Twitter, Facebook i LinkedIn.
1 S. Isaacson, i in., „Długoterminowe bezpieczeństwo ciągłego wlewu lewodopy/karbidopy ND0612: Wyniki trwającego badania BeyoND" (Long-term safety of continuous levodopa/carbidopa infusion with ND0612: Results from the ongoing BeyoND study). Plakat zaprezentowany podczas: Dorocznej Konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii (American Academy of Neurology Annual Meeting), 2-7 kwietnia 2022 r., Seattle, WA
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2364161/NeuroDerm_Ltd_Logo.jpg
Share this article