Paradigm Therapeutics, Inc. annonce l'inscription du premier patient dans un essai de phase 3 pour le SD-101 (Zorblesia™) dans l'épidermolyse bulleuse

Le SD-101 (Zorblesia™) est le premier traitement topique développé pour traiter les plaies et les lésions sur toute la surface de la peau chez les patients atteints des trois principaux sous-types d'épidermolyse bulleuse

MOUNT PLEASANT, Caroline du Sud, 22 octobre 2026 /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics, Inc., société biopharmaceutique en phase clinique axée sur le développement de traitements innovants pour les maladies rares, annonce aujourd'hui que le premier patient a été inscrit dans son essai clinique de phase 3 (SD-007) évaluant le SD-101 (Zorblesia™), une crème topique expérimentale pour le traitement des plaies chroniques et des lésions cutanées associées à l'épidermolyse bulleuse (EB).

L'EB est une maladie génétique rare caractérisée par une peau fragile qui se couvre facilement de cloques et se déchire, souvent dès la naissance ou pendant la petite enfance. Cette affection peut provoquer des plaies chroniques, des douleurs, des démangeaisons, des infections et des cicatrices, ce qui représente un fardeau considérable pour les patients et leurs familles.

L'étude SD-007 est un essai multicentrique, prospectif, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du SD-101 chez les patients atteints d'EB simplex, d'EB dystrophique récessive et d'EB jonctionnelle. L'étude évaluera la fermeture de certaines plaies chroniques cibles, les changements de la surface corporelle affectée par les plaies et les lésions, ainsi que l'amélioration des démangeaisons.

Environ 80 patients âgés de 28 jours à 12 ans devraient être recrutés dans 17 centres cliniques répartis dans 14 pays, couvrant l'Amérique du Nord, l'Amérique du Sud, l'Europe, l'Asie et l'Australie. Les participants appliqueront quotidiennement la crème SD-101 ou le comparateur de l'étude sur l'ensemble du corps pendant deux mois, conformément au protocole de l'étude. Les patients qui terminent l'étude SD-007 seront admissibles à participer à une étude ultérieure, SD-008, offrant ainsi la possibilité de poursuivre le traitement.

Des informations supplémentaires concernant l'étude SD-007 sont disponibles sur le site www.paradigmtherapeutics.com.

« Les personnes atteintes d'EB peuvent souffrir d'ampoules cutanées, de plaies chroniques, de douleurs et de démangeaisons persistantes, d'infections et de cicatrices », déclare Robert Ryan, Ph.D., président et CEO de Paradigm Therapeutics. « Les options de traitement disponibles présentent d'importantes limitations, et il subsiste un besoin important non satisfait en matière de thérapies conçues pour traiter l'atteinte cutanée généralisée associée à l'EB. Nous pensons que le SD-101 a le potentiel d'offrir une approche différente en ciblant les plaies et les lésions sur toute la surface de la peau chez les patients atteints d'EB simplex, d'EB dystrophique récessive et d'EB jonctionnelle. »

Et le Dr Ryan d'ajouter : « Le lancement de cette étude de phase 3 est une étape importante dans le développement du SD-101 (Zorblesia™). Les résultats de nos études cliniques de phase II et de phase III terminées soutiennent la poursuite de l'évaluation de l'application quotidienne sur l'ensemble du corps, y compris son potentiel à favoriser la fermeture de la plaie ciblée et à réduire la surface totale de peau affectée par les lésions. Nous sommes déterminés à mener à bien le programme de développement et à faire progresser le SD-101 vers une éventuelle approbation réglementaire, dans le but d'élargir les options de traitement pour les patients et les familles touchés par cette maladie invalidante. Nous travaillons également avec des partenaires potentiels pour soutenir le développement et la disponibilité futurs de cette thérapie à l'échelle mondiale. »

« Eshelman Ventures est honorée d'investir dans Paradigm Therapeutics et de soutenir le développement du SD-101 en tant que nouveau traitement potentiel de l'épidermolyse bulleuse », déclare le Dr Fred Eshelman d'Eshelman Ventures, LLC. « Les difficultés quotidiennes importantes rencontrées par les personnes atteintes d'EB et leurs familles soulignent le besoin urgent d'options de traitement supplémentaires. Nous sommes fiers de soutenir les efforts de Paradigm pour faire progresser ce programme et œuvrer à l'amélioration de la vie des patients touchés par cette maladie dévastatrice. »

À propos du développement clinique du SD-101 (Zorblesia™)

Le SD-101 (Zorblesia™) est une crème topique expérimentale conçue pour une application quotidienne sur la surface de la peau. La formulation peut être conservée à température ambiante et ne nécessite pas de manipulation clinique spécialisée, ce qui pourrait faciliter son utilisation pratique chez les patients et les soignants.

Le SD-101 a été évalué dans des études cliniques de phase II et de phase III terminées impliquant un total de 217 patients pédiatriques et adultes atteints d'EB simplex, d'EB dystrophique récessive ou d'EB jonctionnelle, y compris de très jeunes nourrissons. Dans ces études, le SD-101 a été appliqué quotidiennement sur tout le corps pendant trois mois. Le programme de développement clinique a évalué la fermeture des plaies, les changements dans l'étendue de l'atteinte cutanée et l'innocuité.

Sur la base des résultats de ces études, Paradigm mène l'essai SD-007 pour évaluer plus en détail l'efficacité et l'innocuité du SD-101. Les patients ayant terminé le traitement SD-007 peuvent être admissibles à poursuivre le traitement dans le cadre du SD-008.

Le SD-101 a reçu les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin. Ces désignations soutiennent le développement de traitements pour les maladies graves ou rares, mais ne constituent pas une autorisation de mise sur le marché. Une fois l'approbation réglementaire obtenue, Paradigm pourra recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV).

Paradigm a sélectionné Kapadi, une organisation de recherche clinique (CRO), pour soutenir la gestion de l'étude mondiale de phase 3.

À propos de l'épidermolyse bulleuse (EB)

L'épidermolyse bulleuse est un groupe de maladies génétiques rares caractérisées par une peau exceptionnellement fragile qui se couvre de cloques et se déchire en réaction à des frottements ou des traumatismes mineurs. Les symptômes apparaissent souvent dès la naissance ou dans la petite enfance et peuvent persister tout au long de la vie du patient.

Selon le sous-type et la gravité, l'EB peut provoquer d'importantes ampoules cutanées, des plaies ouvertes, des douleurs, des démangeaisons, des infections, des cicatrices et d'autres complications graves. Cette maladie peut affecter considérablement la mobilité, les activités quotidiennes et la qualité de vie des patients et de leurs familles. Les formes graves peuvent mettre la vie en danger.

Bien que les options de traitement aient progressé, d'importants besoins médicaux restent insatisfaits, notamment en ce qui concerne les thérapies destinées à traiter les plaies et lésions étendues à la surface de la peau et à prendre en charge les patients atteints de plusieurs sous-types d'EB.

À propos de Paradigm Therapeutics, Inc.

Paradigm Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique privée en phase clinique, spécialisée dans le développement de thérapies innovantes pour les maladies rares présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. Le programme phare de la société, SD-101 (Zorblesia™), est un traitement topique expérimental développé pour traiter les manifestations cutanées de l'épidermolyse bulleuse. Suite à la réalisation des études cliniques de phase II et de phase III, Paradigm poursuit un programme de développement clinique afin d'évaluer plus en détail l'efficacité et l'innocuité du SD-101.

À propos de Kapadi

Kapadi est une CRO mondiale spécialisée dans le développement clinique en oncologie et en thérapie cellulaire et génique. Présente en Amérique du Nord, en Europe, en Asie et en Australie, Kapadi aide les promoteurs biopharmaceutiques à accélérer leurs programmes cliniques complexes grâce à son expertise scientifique, son excellence réglementaire et ses opérations optimisées par la technologie.

À propos d'Eshelman Ventures, LLC

Eshelman Ventures, LLC est un fonds d'investissement fondé par le Dr Fred Eshelman qui se concentre sur les entreprises innovantes des secteurs de la santé, des sciences de la vie et des produits biopharmaceutiques ayant le potentiel de transformer les soins aux patients et de répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits.

Déclarations prospectives

À l'exception des informations historiques contenues dans le présent document, les questions abordées dans le présent communiqué de presse sont des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes, notamment : notre dépendance à l'égard de tiers pour le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation réussie de nos produits, le risque inhérent d'échec dans le développement de produits candidats basés sur de nouvelles technologies, les risques associés aux coûts des efforts de développement clinique, ainsi que d'autres risques. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux projetés. Ces déclarations prospectives représentent notre jugement à la date du communiqué. Paradigm décline toute intention ou obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives.

Médias et entreprise Contact

Dr Robert Ryan

CEO

[email protected] 

(919)-274-0703