Paradigm Therapeutics, Inc.、表皮水疱症を対象とするSD-101（Zorblesia™）第3相試験で最初の患者登録を発表

SD-101（Zorblesia™）、表皮水疱症の3つの主要病型の患者で皮膚表面全体の創傷・病変を治療する初の局所療法として開発中

サウスカロライナ州マウントプレザント, 2026年10月25日 /PRNewswire/ -- 希少疾患向けの革新的治療法の開発に注力する臨床開発段階のバイオ医薬品企業Paradigm Therapeutics, Inc.は本日、表皮水疱症（EB）に伴う慢性創傷および皮膚病変の治療を目的とした治験中の局所用クリームSD-101（Zorblesia™）を評価する第3相臨床試験（SD-007）に最初の患者が登録されたことを発表しました。

EBは、皮膚が非常にもろく、水疱や裂傷が生じやすいことを特徴とするまれな遺伝性疾患で、多くの場合、出生時または幼少期に発症します。この疾患は、慢性創傷、痛み、かゆみ、感染症、瘢痕などを引き起こし、患者とその家族に大きな負担をもたらす可能性があります。

SD-007試験は、単純型表皮水疱症（EBS）、劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）、および接合部型表皮水疱症（JEB）の患者におけるSD-101の有効性と安全性を評価するために設計された、多施設共同、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。本試験では、選択した慢性標的創傷の閉鎖、創傷や病変が及ぶ体表面積の変化、およびかゆみの改善を評価します。

北米、南米、欧州、アジア、オーストラリアの14か国17施設で、生後28日から12歳までの患者約80人を登録する予定です。参加者は、治験実施計画書に従い、SD-101クリームまたは比較対照薬を2か月間、毎日全身に塗布します。SD-007試験を完了した患者は、後続のSD-008試験に参加できるようになり、治療継続の機会が得られます。

SD-007試験に関する追加情報は、www.paradigmtherapeutics.comでご覧いただけます。

Paradigm Therapeuticsの社長兼最高経営責任者Robert Ryan, Ph.D.は、次のように述べました。「EBとともに生きる人々は、皮膚の水疱形成、慢性創傷、持続する痛みやかゆみ、感染症、瘢痕などを経験することがあります。現在利用できる治療選択肢には大きな限界があり、EBに伴う広範な皮膚病変に対処する治療法には、依然として大きな未充足医療ニーズがあります。SD-101は、単純型表皮水疱症、劣性栄養障害型表皮水疱症、および接合部型表皮水疱症の患者において、皮膚表面全体の創傷や病変を標的とすることで、異なるアプローチとなる可能性があると考えています。」

Ryan博士はさらに次のように述べました。「この第3相試験の開始は、SD-101（Zorblesia™）の開発における重要な節目です。完了した第II相および第III相臨床試験の結果は、標的創傷の閉鎖を促進し、病変の影響を受ける皮膚の総面積を縮小できる可能性など、毎日の全身塗布を引き続き評価することを支持しています。私たちは、この深刻な疾患の影響を受ける患者とその家族の治療選択肢を拡大することを目標に、開発プログラムを完了し、SD-101の承認取得に向けて開発を進めることに尽力しています。また、この治療法の将来のグローバル開発と提供を支援するため、潜在的なパートナーとも協力しています。」

Eshelman Ventures, LLCのFred Eshelman博士は、次のように述べました。「Eshelman Venturesは、Paradigm Therapeuticsに投資し、表皮水疱症の新たな治療法となる可能性があるSD-101の開発を支援できることを光栄に思います。EBとともに生きる人々とその家族が日々直面する重大な困難は、追加の治療選択肢が緊急に必要であることを浮き彫りにしています。私たちは、Paradigmによるこのプログラム推進の取り組みを支援し、この深刻な疾患の影響を受ける患者の生活改善を目指す活動に貢献できることを誇りに思います。」

SD-101（Zorblesia™）の臨床開発について

SD-101（Zorblesia™）は、皮膚表面全体に毎日塗布することを想定した治験中の局所用クリームです。この製剤は室温で保管でき、特別な臨床的取り扱いを必要としないため、患者や介護者による実際の使用を容易にする可能性があります。

SD-101は、ごく低月齢の乳児を含む、単純型表皮水疱症、劣性栄養障害型表皮水疱症、または接合部型表皮水疱症の小児および成人患者計217人を対象とした、完了済みの第II相および第III相臨床試験で評価されています。これらの試験では、SD-101を3か月間、毎日全身に塗布しました。臨床開発プログラムでは、創傷閉鎖、皮膚病変の範囲の変化、および安全性を評価しました。

これらの試験結果に基づき、ParadigmはSD-101の有効性と安全性をさらに評価するため、SD-007試験を実施しています。SD-007を完了した患者は、SD-008で治療を継続できる可能性があります。

SD-101は、希少小児疾患指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。これらの指定は、重篤な疾患や希少疾患の治療法の開発を支援するものですが、販売承認を意味するものではありません。規制当局の承認を取得した場合、Paradigmは優先審査バウチャー（PRV）の受給資格を得ることになります。

Paradigmは、グローバル第3相試験の管理を支援する臨床研究受託機関（CRO）としてKapadiを選定しました。

表皮水疱症（EB）について

表皮水疱症は、わずかな摩擦や外傷でも水疱や裂傷が生じるほど皮膚が極めてもろいことを特徴とする、まれな遺伝性疾患群です。症状は出生時または幼少期に始まることが多く、生涯にわたって続くことがあります。

病型や重症度によっては、EBは広範な水疱形成、開放創、痛み、かゆみ、感染症、瘢痕、その他の重篤な合併症を引き起こす可能性があります。この疾患は、患者とその家族の移動能力、日常活動、生活の質に大きな影響を及ぼす可能性があります。重症型では生命を脅かすことがあります。

治療選択肢は進歩してきましたが、特に皮膚表面に広範に及ぶ創傷や病変に対処し、複数のEB病型の患者を対象とする治療法については、依然として大きな未充足医療ニーズが残っています。

Paradigm Therapeutics, Inc.について

Paradigm Therapeutics, Inc.は、大きな未充足医療ニーズがある希少疾患向けの革新的治療法の開発に注力する、非公開の臨床開発段階バイオ医薬品企業です。同社の主力プログラムであるSD-101（Zorblesia™）は、表皮水疱症の皮膚症状に対処するために開発されている治験中の局所療法です。第II相および第III相臨床試験の完了を受け、ParadigmはSD-101の有効性と安全性をさらに評価するための臨床開発プログラムを進めています。

Kapadiについて

Kapadiは、腫瘍学および細胞・遺伝子治療の臨床開発に注力するグローバルCROです。北米、欧州、アジア、オーストラリアに拠点を置くKapadiは、科学的専門知識、優れた規制対応、テクノロジーを活用した業務運営を通じて、バイオ医薬品企業による複雑な臨床プログラムの迅速な推進を支援しています。

Eshelman Ventures, LLCについて

Eshelman Ventures, LLCは、Fred Eshelman博士が設立した投資ファンドで、患者ケアを変革し、深刻な未充足医療ニーズに対応する可能性を持つ革新的なヘルスケア、ライフサイエンス、バイオ医薬品企業に投資しています。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースに含まれる過去の情報を除き、本プレスリリースで述べられている事項は、以下を含むリスクおよび不確実性を伴う将来の見通しに関する記述です。当社製品の開発、規制当局の承認および商業化の成功を第三者に依存していること、新技術に基づく製品候補の開発に内在する失敗リスク、臨床開発活動の費用に関連するリスク、その他のリスク。実際の結果は、予想された結果と大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、本リリースの日付時点における当社の判断を示すものです。Paradigmは、これらの将来の見通しに関する記述を更新する意図または義務を一切負いません。

メディアおよび企業お問い合わせ先

Robert Ryan博士

最高経営責任者

[email protected]

(919)-274-0703

SOURCE Paradigm Therapeutics, Inc.