Paradigm Therapeutics, Inc. anuncia inclusión del primer paciente en el ensayo de fase 3 de SD-101 (Zorblesia™)

-  Paradigm Therapeutics, Inc. anuncia la inclusión del primer paciente en el ensayo de fase 3 de SD-101 (Zorblesia™) para la epidermólisis bullosa

SD-101 (Zorblesia™) es la primera terapia tópica en desarrollo para tratar heridas y lesiones en toda la superficie cutánea en pacientes con tres subtipos principales de epidermólisis bullosa

MOUNT PLEASANT, S.C., 22 de octubre de 2026 /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics, Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades raras, ha dado a conocer hoy que se ha inscrito al primer paciente en su ensayo clínico de fase 3 (SD-007) que evalúa SD-101 (Zorblesia™), una crema tópica en investigación para el tratamiento de heridas crónicas y lesiones cutáneas asociadas con la epidermólisis bullosa (EB).

La EB es un trastorno genético poco común que está caracterizado por una piel frágil que se ampolla y se desgarra con facilidad, normalmente desde el nacimiento o durante la primera infancia. Esta afección puede causar heridas crónicas, dolor, picazón, infecciones y cicatrices, lo que supone una carga considerable para los pacientes y sus familias.

El estudio SD-007 es un ensayo multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que ha sido diseñado con el fin de poder evaluar la eficacia y la seguridad de SD-101 en pacientes con EB simple (EBS), EB distrófica recesiva (RDEB) y EB de la unión (JEB). El estudio evaluará el cierre de heridas crónicas específicas, los cambios en la superficie corporal afectada por heridas y lesiones, y la mejoría de la picazón.

Está previsto llevar a cabo el reclutamiento de aproximadamente 80 pacientes de entre 28 días y 12 años de edad en 17 centros clínicos de 14 países, que abarcan Norteamérica, Sudamérica, Europa, Asia y Australia. Los participantes aplicarán diariamente la crema SD-101 o el comparador del estudio en todo el cuerpo durante dos meses, según el protocolo del estudio. Los pacientes que completen el estudio SD-007 podrán participar en un estudio posterior, el SD-008, lo que les va a proporcionar la oportunidad de continuar el tratamiento.

Puede encontrar información adicional sobre el estudio SD-007 en www.paradigmtherapeutics.com.

«Las personas que padecen EB pueden experimentar ampollas en la piel, heridas crónicas, dolor y picazón persistentes, infecciones y cicatrices», afirmó Robert Ryan, Ph.D., director general y consejero delegado de Paradigm Therapeutics. «Las opciones de tratamiento disponibles tienen limitaciones importantes, y sigue existiendo una necesidad significativa de terapias diseñadas para hacer frente a la afectación cutánea generalizada asociada con la EB. Pensamos que SD-101 tiene el potencial de ofrecer un enfoque diferente al dirigirse a las heridas y lesiones en la superficie de la piel en pacientes con EB simple, EB distrófica recesiva y EB de la unión».

El doctor Ryan añadió: «El inicio de este estudio de fase 3 representa un hito importante en el desarrollo de SD-101 (Zorblesia™). Los resultados de nuestros estudios clínicos de fase II y fase III, ya finalizados, respaldan la evaluación continua de su aplicación diaria en todo el cuerpo, incluyendo su potencial para promover el cierre de heridas específicas y reducir la superficie cutánea afectada por las lesiones. Nos comprometemos a completar el programa de desarrollo y a impulsar la posible aprobación normativa de SD-101, con la finalidad de poder ampliar las opciones de tratamiento para los pacientes y sus familias afectados por esta enfermedad debilitante. Asimismo, estamos colaborando con posibles socios para apoyar el futuro desarrollo y la disponibilidad global de esta terapia».

«Para Eshelman Ventures es un honor el hecho de poder invertir en Paradigm Therapeutics y apoyar el desarrollo de SD-101 como un posible nuevo tratamiento para la epidermólisis bullosa», declaró el doctor Fred Eshelman de Eshelman Ventures, LLC. «Los importantes desafíos diarios que enfrentan las personas con EB y sus familias ponen de manifiesto la urgente necesidad de contar con más opciones de tratamiento. Nos enorgullece apoyar los esfuerzos de Paradigm para impulsar este programa y contribuir a mejorar la vida de los pacientes afectados por esta devastadora enfermedad».

Acerca del desarrollo clínico de SD-101 (Zorblesia™)

SD-101 (Zorblesia™) es una crema tópica en fase de investigación, diseñada para su aplicación diaria sobre la piel. Su formulación puede almacenarse a temperatura ambiente y no requiere manipulación clínica especializada, lo que facilita su uso práctico tanto para pacientes como para cuidadores.

SD-101 se ha evaluado en estudios clínicos de fase II y fase III ya finalizados, en los que participaron un total de 217 pacientes pediátricos y adultos con EB simplex, EB distrófica recesiva o EB de unión, incluyendo lactantes muy pequeños. En estos estudios, SD-101 se aplicó diariamente en todo el cuerpo durante tres meses. El programa de desarrollo clínico evaluó el cierre de heridas, los cambios en la extensión de la afectación cutánea y la seguridad.

Basándose en los resultados de estos estudios, Paradigm está llevando a cabo el ensayo SD-007 con el objetivo de llevar a cabo la evaluación con una mayor profundidad la eficacia y seguridad de SD-101. Los pacientes que completen el SD-007 podrían ser seleccionados para continuar el tratamiento en el SD-008.

SD-101 ha recibido las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano. Estas designaciones son un respaldo para el desarrollo de tratamientos para afecciones graves o raras, pero no constituyen una autorización de comercialización. Tras la aprobación normativa, Paradigm podrá recibir un Vale de Revisión Prioritaria (VRP).

Paradigm ha seleccionado a Kapadi, una organización de investigación clínica (CRO), para que gestione el estudio global de Fase 3.

Acerca de la Epidermólisis Bullosa (EB)

La epidermólisis bullosa es un grupo de trastornos genéticos raros que se caracterizan por tener una piel excepcionalmente frágil que se ampolla y se desgarra ante la fricción o el traumatismo leve. Los síntomas suelen comenzar al nacer o en la primera infancia y pueden persistir durante toda la vida del paciente.

Según el subtipo y la gravedad, la epidermólisis bullosa (EB) puede causar ampollas extensas en la piel, heridas abiertas, dolor, picazón, infecciones, cicatrices y otras complicaciones graves. La enfermedad puede afectar de forma muy considerable a la movilidad, las actividades diarias y la calidad de vida de los pacientes y sus familias. Las formas graves pueden ser potencialmente mortales.

A pesar de que las opciones de tratamiento han avanzado, persisten aún importantes necesidades médicas no cubiertas, en concreto en todo lo que respecta a terapias diseñadas para tratar heridas y lesiones generalizadas en la superficie de la piel y para atender a pacientes con diversos subtipos de EB.

Acerca de Paradigm Therapeutics, Inc.

Paradigm Therapeutics, Inc. es una compañía biofarmacéutica privada en etapa clínica, centrada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras con importantes necesidades médicas no cubiertas. El programa principal de la compañía, SD-101 (Zorblesia™), es una terapia tópica en investigación que se está desarrollando para tratar las manifestaciones cutáneas de la epidermólisis bullosa. Tras la finalización de los estudios clínicos de fase II y fase III, Paradigm está impulsando un programa de desarrollo clínico para evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad de SD-101.

Acerca de Kapadi

Kapadi es una CRO global especializada en el desarrollo clínico de terapias oncológicas, celulares y génicas. Contando con presencia en Norteamérica, Europa, Asia y Australia, Kapadi ayuda a las empresas biofarmacéuticas a acelerar programas clínicos complejos a través de la experiencia científica, excelencia normativa y operaciones basadas en tecnología.

Acerca de Eshelman Ventures, LLC

Eshelman Ventures, LLC es un fondo de inversión fundado por medio del doctor Fred Eshelman que se centra en empresas innovadoras de atención médica, ciencias de la vida y biofarmacéuticas con el potencial de transformar la atención al paciente y abordar necesidades médicas graves no satisfechas.

Declaraciones prospectivas

Salvo la información histórica aquí contenida, los asuntos tratados en este comunicado de prensa son declaraciones prospectivas que implican riesgos e incertidumbres, incluyendo: nuestra dependencia de terceros para el desarrollo, la aprobación normativa y la comercialización exitosa de nuestros productos, el riesgo inherente de fracaso en el desarrollo de candidatos a productos basados en nuevas tecnologías, los riesgos asociados con los costes de los esfuerzos de desarrollo clínico, además de otros riesgos. Los resultados reales pueden diferir de forma considerable de los proyectados. Estas declaraciones prospectivas representan nuestra opinión a la fecha de este comunicado. Paradigm declina cualquier intención u obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.

Contacto para medios y de la compañía

Doctor Robert Ryan

Consejero delegado

[email protected] 

(919)-274-0703