Paradigm Therapeutics, Inc. gibt bekannt, dass der erste Patient in die Phase-3-Studie zu SD-101 (Zorblesia™) bei Epidermolysis bullosa aufgenommen wurde

SD-101 (Zorblesia™) ist die erste topische Therapie, die zur Behandlung von Wunden und Läsionen auf der gesamten Hautoberfläche bei Patienten mit den drei wichtigsten Subtypen der Epidermolysis bullosa entwickelt wird

MOUNT PLEASANT, S.C., 23. Oktober 2026 /PRNewswire/ -- Paradigm Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für seltene Erkrankungen konzentriert, gab heute bekannt, dass der erste Patient in seine klinische Phase-3-Studie (SD-007) aufgenommen wurde, in der SD-101 (Zorblesia™) untersucht wird – eine in der Erprobung befindliche topische Creme zur Behandlung chronischer Wunden und Hautläsionen im Zusammenhang mit Epidermolysis bullosa (EB).

EB ist eine seltene genetisch bedingte Erkrankung, die durch empfindliche Haut gekennzeichnet ist, die leicht Blasen bildet und reißt; die Symptome treten häufig bereits bei der Geburt oder in der frühen Kindheit auf. Die Erkrankung kann chronische Wunden, Schmerzen, Juckreiz, Infektionen und Narbenbildung verursachen und stellt eine erhebliche Belastung für die Betroffenen und ihre Familien dar.

Die SD-007-Studie ist eine multizentrische, prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, die darauf ausgelegt ist, die Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101 bei Patienten mit EB simplex (EBS), rezessiver dystrophischer EB (RDEB) und junktionaler EB (JEB) zu bewerten. Im Rahmen der Studie werden der Heilungsfortschritt ausgewählter chronischer Zielwunden, Veränderungen der von Wunden und Läsionen betroffenen Körperoberfläche sowie Verbesserungen hinsichtlich des Juckreizes untersucht.

Es ist geplant, rund 80 Patienten im Alter von 28 Tagen bis 12 Jahren an 17 klinischen Standorten in 14 Ländern Nordamerikas, Südamerikas, Europas, Asiens und Australiens in die Studie aufzunehmen. Die Teilnehmer werden gemäß Studienprotokoll zwei Monate lang täglich die SD-101-Creme oder das Vergleichspräparat auf den gesamten Körper auftragen. Patienten, die die Studie SD-007 abschließen, sind berechtigt, an einer nachfolgenden Studie, SD-008, teilzunehmen, was ihnen die Möglichkeit einer fortgesetzten Behandlung bietet.

Weitere Informationen zur SD-007-Studie finden Sie unter www.paradigmtherapeutics.com.

„Menschen, die mit EB leben, können unter Hautblasenbildung, chronischen Wunden, anhaltenden Schmerzen und Juckreiz, Infektionen sowie Narbenbildung" Robert Ryan, Ph.D., President und CEO von Paradigm Therapeutics. „Die derzeit verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten weisen erhebliche Einschränkungen auf, und es besteht nach wie vor ein erheblicher ungedeckter Bedarf an Therapien, die speziell auf die weitreichenden Hautveränderungen im Zusammenhang mit EB ausgerichtet sind. Wir sind davon überzeugt, dass SD-101 das Potenzial hat, einen neuen Ansatz zu bieten, indem es gezielt Wunden und Läsionen auf der gesamten Hautoberfläche bei Patienten mit EB simplex, rezessiver dystrophischer EB und junktionaler EB behandelt."

Dr. Ryan fügte hinzu: „Der Beginn dieser Phase-3-Studie ist ein wichtiger Meilenstein in der Entwicklung von SD-101 (Zorblesia™). Die Ergebnisse unserer abgeschlossenen klinischen Studien der Phasen II und III sprechen für eine fortgesetzte Untersuchung der täglichen Ganzkörperanwendung, einschließlich ihres Potenzials, den Heilungsprozess der Zielwunden zu fördern und die Gesamtfläche der von Läsionen betroffenen Haut zu verringern. Wir sind entschlossen, das Entwicklungsprogramm abzuschließen und SD-101 auf den Weg zur möglichen behördlichen Zulassung zu bringen, mit dem Ziel, die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und Familien, die von dieser schwerwiegenden Erkrankung betroffen sind, zu erweitern. Zudem arbeiten wir mit potenziellen Partnern zusammen, um die zukünftige weltweite Entwicklung und Verfügbarkeit der Therapie zu unterstützen."

„Eshelman Ventures fühlt sich geehrt, in Paradigm Therapeutics zu investieren und die Weiterentwicklung von SD-101 als potenzielle neue Therapie für Epidermolysis bullosa zu unterstützen", erklärte Dr. Fred Eshelman von Eshelman Ventures, LLC. „Die erheblichen täglichen Herausforderungen, denen Menschen mit EB und ihre Familien gegenüberstehen, unterstreichen den dringenden Bedarf an zusätzlichen Behandlungsmöglichkeiten. Wir sind stolz darauf, die Bemühungen von Paradigm zur Weiterentwicklung dieses Programms zu unterstützen und daran mitzuwirken, die Lebensqualität der von dieser verheerenden Erkrankung betroffenen Patienten zu verbessern."

Informationen zur klinischen Entwicklung von SD-101 (Zorblesia™)

SD-101 (Zorblesia™) ist eine in der Erprobung befindliche topische Creme, die für die tägliche Anwendung auf der gesamten Hautoberfläche vorgesehen ist. Das Präparat kann bei Raumtemperatur gelagert werden und erfordert keine spezielle klinische Handhabung, was den praktischen Einsatz bei Patienten und Pflegekräften erleichtern könnte.

SD-101 wurde in abgeschlossenen klinischen Studien der Phasen II und III an insgesamt 217 pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit EB simplex, rezessiver dystrophischer EB oder junktionaler EB untersucht, darunter auch sehr kleine Säuglinge. In diesen Studien wurde SD-101 drei Monate lang täglich am gesamten Körper angewendet. Im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms wurden der Wundverschluss, Veränderungen des Ausmaßes der Hautbeteiligung sowie die Sicherheit untersucht.

Auf der Grundlage der Ergebnisse dieser Studien führt Paradigm derzeit die Studie SD-007 durch, um die Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101 weiter zu untersuchen. Patienten, die die Studie SD-007 abschließen, kommen möglicherweise für eine Fortsetzung der Behandlung in der Studie SD-008 in Frage.

SD-101 wurde als seltene pädiatrische Erkrankung eingestuft und als Orphan-Arzneimittel ausgewiesen. Diese Bezeichnungen unterstützen die Entwicklung von Behandlungen für schwere oder seltene Erkrankungen, stellen aber keine Marktzulassung dar. Nach der behördlichen Zulassung wird Paradigm die Voraussetzungen für den Erhalt eines Priority Review Voucher (PRV) erfüllen.

Paradigm hat Kapadi, eine Organisation für klinische Forschung (CRO), ausgewählt, um die Durchführung der weltweiten Phase-3-Studie zu unterstützen.

Informationen zu Epidermolysis bullosa (EB)

Epidermolysis bullosa ist eine Gruppe seltener genetisch bedingter Erkrankungen, die durch eine außergewöhnlich empfindliche Haut gekennzeichnet sind, die bereits bei geringfügiger Reibung oder geringfügigen Verletzungen Blasen bildet und reißt. Die Symptome treten häufig bereits bei der Geburt oder in der frühen Kindheit auf und können ein Leben lang bestehen bleiben.

Je nach Subtyp und Schweregrad kann EB zu ausgedehnten Hautblasen, offenen Wunden, Schmerzen, Juckreiz, Infektionen, Narbenbildung und anderen schwerwiegenden Komplikationen führen. Die Krankheit kann die Mobilität, die Aktivitäten des täglichen Lebens und die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien erheblich beeinträchtigen. Schwere Formen können lebensbedrohlich sein.

Obwohl sich die Behandlungsmöglichkeiten weiterentwickelt haben, bestehen nach wie vor erhebliche ungedeckte medizinische Bedürfnisse, insbesondere hinsichtlich Therapien, die auf großflächige Wunden und Läsionen über die gesamte Hautoberfläche hinweg ausgerichtet sind und Patienten mit verschiedenen EB-Subtypen zugutekommen.

Informationen zu Paradigm Therapeutics, Inc.

Paradigm Therapeutics, Inc. ist ein privat geführtes biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien für seltene Erkrankungen mit erheblichem ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Leitprogramm des Unternehmens, SD-101 (Zorblesia™), ist eine in der Erprobung befindliche topische Therapie, die zur Behandlung der Hautsymptome der Epidermolysis bullosa entwickelt wird. Nach Abschluss der klinischen Studien der Phase II und Phase III treibt Paradigm ein klinisches Entwicklungsprogramm voran, um die Wirksamkeit und Sicherheit von SD-101 weiter zu evaluieren.

Informationen zu Kapadi

Kapadi ist ein globales Auftragsforschungsinstitut (CRO) mit Schwerpunkt auf der klinischen Entwicklung von Onkologie sowie Zell- und Gentherapien. Mit Niederlassungen in Nordamerika, Europa, Asien und Australien unterstützt Kapadi Biopharma-Auftraggeber dabei, komplexe klinische Programme durch wissenschaftliche Expertise, herausragende Kompetenz in regulatorischen Belangen und technologiegestützte Abläufe zu beschleunigen.

Informationen zu Eshelman Ventures, LLC

Eshelman Ventures, LLC ist ein von Dr. Fred Eshelman gegründeter Investmentfonds, der sich auf innovative Unternehmen aus den Bereichen Gesundheitswesen, Biowissenschaften und Biopharmazie konzentriert, die das Potenzial besitzen, die Patientenversorgung zu revolutionieren und schwerwiegende, bislang ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu decken.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Mit Ausnahme der Angaben zu vergangenen Ereignissen handelt es sich bei den in dieser Pressemitteilung behandelten Sachverhalten um zukunftsgerichtete Aussagen, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind, darunter: unsere Abhängigkeit von Dritten bei der Entwicklung, behördlichen Zulassung und erfolgreichen Vermarktung unserer Produkte, das mit der Entwicklung von Produktkandidaten auf Grundlage neuer Technologien verbundene grundsätzliche Risiko eines Scheiterns, Risiken im Zusammenhang mit den Kosten der klinischen Entwicklung sowie weitere Risiken. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von den prognostizierten abweichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen geben unsere Einschätzung zum Zeitpunkt der Veröffentlichung wieder. Paradigm lehnt jede Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Medien und Unternehmen Kontakt

Dr. Robert Ryan

Chief Executive Officer

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(919)-274-0703