Pharming anuncia que FDA dos EUA aceitou o pedido de análise prioritária de sua Solicitação de Novo Medicamento para Leniolisibe
A FDA atribuiu a data de 29 de março de 2023 como o objetivo de PDUFA para o envio da Solicitação de Novo Medicamento (NDA) com base em dados de extensão randomizados e de longo prazo para o Leniolisibe como um tratamento para APDS, uma rara imunodeficiência primária
LEIDEN, Holanda, 29 de setembro de 2022 /PRNewswire/ -- O Pharming Group N.V. ("Pharming" ou "a Empresa") (Euronext Amsterdam: PHARM) (NASDAQ: PHAR) anuncia que a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou para análise prioritária a sua Solicitação de Novo Medicamento (NDA) para o Leniolisibe, um inibidor oral e seletivo de fosfoinositídeo 3-quinase delta (PI3Kδ), para tratar a rara síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase d ativada (APDS) do grupo de distúrbios de imunodeficiência primária em adultos e adolescentes com idade igual ou superior a 12 anos nos EUA. A FDA atribuiu uma data objetivo , 29 de março de 2023, da Lei da Taxa do Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) alinhada com uma classificação de Análise Prioritária.
Enviada pela Pharming em 29 de julho de 2022, a NDA foi respaldada por dados positivos de um estudo de Fase II/III do Leniolisibe, que atingiu os desfechos coprimários de redução no tamanho do nodo linfático e correção da imunodeficiência na população-alvo. Esses resultados demonstraram a eficácia do Leniolisibe sobre o placebo com uma redução estatisticamente significativa das lesões de linfodenopatia (p=0,006) em relação ao valor basal dos participantes e normalização da disfunção imunológica, evidenciada por uma proporção aumentada de células B virgens em relação ao valor basal (P<0,002). Esses resultados indicam uma redução nos marcadores de doenças associadas à APDS, cujas marcas clínicas incluem significativa linfoproliferação e disfunção imunológica, bem como aumento do risco de linfoma. Além disso, os dados de segurança do estudo mostraram que o Leniolisibe foi bem tolerado pelos participantes. Como parte da aplicação, foram apresentados os dados de um estudo clínico de extensão, aberto e longo prazo, incluindo 38 pacientes com APDS que foram tratados com Leniolisibe por um período de tempo mediano de 102 semanas.
Anurag Relan, MD, MPH, diretor médico da Pharming, comentou:
"A aceitação da FDA para análise prioritária da Nova Solicitação de Medicamento para o Leniolisibe da Pharming é um marco que demonstra nosso compromisso de abordar as necessidades não atendidas de pacientes com doenças raras. Com a análise da FDA, o Leniolisibe avança na via regulatória como um potencial tratamento alvo modificador de doença para APDS em adultos e adolescentes com 12 anos de idade ou mais nos EUA, que atualmente dependem de terapias de suporte, como antibióticos e terapia de reposição de imunoglobulina. Esperamos continuar o trabalho em estreita colaboração com a FDA, bem como com autoridades regulatórias em todo o mundo, para disponibilizar o Leniolisibe para imunologistas, hematologistas e seus pacientes com APDS."
Sobre a síndrome de fosfoinositídeo 3- quinaseδ (APDS)
A APDS é uma imunodeficiência primária rara que afeta aproximadamente 1 a 2 pessoas por milhão. É causada por variantes de um dos dois genes, PIK3CD ou PIK3R1, que regulam a maturação das glóbulos brancos do sangue. As variantes desses genes levam à hiperatividade do caminho de PI3Kδ (fosfoinositídeo 3-quinase delta).1,2 A sinalização equilibrada no caminho do PI3Kδ é essencial para a função imunológica. Quando esse caminho está hiperativo, as células imunológicas não amadurecem, nem funcionam corretamente, resultando em imunodeficiência e desregulação.1.3 A APDS é caracterizada por infecções sinopulmonares graves e recorrentes, linfoproliferação, autoimunidade e enteropatia.4,5 Como esses sintomas podem ser associados a uma variedade de condições, incluindo outras imunodeficiências primárias, as pessoas com APDS são frequentemente diagnosticadas erroneamente e sofrem um atraso médio de sete anos no diagnóstico.6 Como a APDS é uma doença progressiva, esse atraso pode levar ao acúmulo de danos ao longo do tempo, incluindo danos pulmonares permanentes e linfoma.4-7 A única maneira de diagnosticar definitivamente essa doença é por meio de testes genéticos.
Sobre o Leniolisibe
O Leniolisibe é um inibidor de pequenas moléculas da isoforma delta da subunidade catalítica 110 kDa da classe IA PI3K com atividades imunomoduladoras e potencialmente antineoplásicas. O Leniolisibe inibe a produção de fosfatidilinositol-3-4-5-trisfosfato (PIP3). A PIP3 atua como um importante mensageiro celular que ativa a AKT (via PDK1) e regula uma infinidade de funções celulares tais como proliferação, diferenciação, produção de citocinas, sobrevivência celular, angiogênese e metabolismo. Diferentemente de PI3Kα e PI3Kβ que são expressos de modo generalizado, o PI3Kẟ e o PI3Kγ são expressos principalmente em células de origem hematopoiética. O papel central do PI3Kẟ na regulagem de inúmeras funções celulares do sistema imunológico adaptativo (células B e, em menor medida, células T) bem como o sistema imunológico inato (neutrófilos, mastócitos e macrófagos) indica fortemente que o PI3Kẟ é um alvo terapêutico válido e potencialmente eficaz para várias doenças imunológicas. Até o momento, o Leniolisibe foi bem tolerado durante o primeiro estudo de Fase I em indivíduos saudáveis e no estudo de capacitação de registro de Fase II/III.
Sobre o Pharming Group N.V.
O Pharming Group N.V. (Euronet Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) é uma empresa biofarmacêutica global dedicada a transformar a vida de pacientes com doenças raras, debilitantes e potencialmente fatais. A Pharming está comercializando e desenvolvendo um portfólio inovador de terapias de reposição proteica e medicamentos de precisão, incluindo pequenas moléculas, produtos biológicos e terapias genéticas que estão desde o estágio inicial até o estágio final de desenvolvimento. A Pharming está sediada em Leiden, na Holanda, e tem funcionários em todo o mundo que atendem pacientes em mais de 30 mercados na América do Norte, Europa, Oriente Médio, África e Ásia-Pacífico.
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Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, inclusive com relação ao prazo e ao progresso dos estudos pré-clínicos da Pharming e aos estudos clínicos de seus candidatos a produtos, perspectivas clínicas e comerciais da Pharming, capacidade da Pharming de superar os desafios impostos pela pandemia da COVID-19 à condução de seus negócios e às expectativas da Pharming em relação às suas necessidades projetadas de capital de giro e recursos de caixa, cujas declarações estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando ao escopo, progresso e expansão dos estudos clínicos da Pharming e ramificações dos custos associados aos mesmos; e desenvolvimentos clínicos, científicos, regulamentares e técnicos. À luz desses riscos e incertezas, e outros riscos e incertezas descritos no relatório anual de 2021 da Pharming e do relatório anual do Formulário 20-F para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2021 arquivado junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, os eventos e circunstâncias discutidos nessas declarações prospectivas podem não ocorrer, e os resultados reais da Pharming podem diferir concretamente e adversamente daqueles antecipados ou implícitos. Todas as declarações prospectivas são referentes à data deste comunicado à imprensa e são baseadas em informações disponíveis para a Pharming na data deste comunicado.
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Referências
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- Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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FONTE Pharming Group N.V.
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