Pharming gibt die ersten kommerziellen Lieferungen von Joenja® (Leniolisib) an Patienten in den USA bekannt.

USA - Deutsch

• USA - Français
• USA - English
• USA - English
• USA - español

LEIDEN, Niederlande, 11. April 2023 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. („Pharming") (Euronext Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) gibt die ersten kommerziellen Lieferungen von Joenja® (Leniolisib) an Patienten in den USA bekannt. Joenja®, ein oraler, selektiver PI3Kδ-Inhibitor, ist die erste und einzige in den USA zugelassene Behandlung für das Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta (PI3Kδ) Syndrome (APDS), eine seltene und fortschreitende primäre Immundefizienz bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren.

Gemäß der exklusiven Lizenzvereinbarung von Pharming mit Novartis für Leniolisib aus dem Jahr 2019 löst der erste kommerzielle Verkauf von Joenja® eine Meilensteinzahlung von Pharming an Novartis in Höhe von 10 Millionen US-Dollar aus.

Stephen Toor, Chief Commercial Officer von Pharming, kommentierte:

„Wir freuen uns, bekannt geben zu können, dass die ersten Joenja®-Lieferungen an Patienten mit Kostenerstattung etwa zwei Wochen nach derFDA-Zulassung erfolgt sind und damit ein wichtiger Meilenstein für Patienten mit APDS erreicht wurde. Wir freuen uns darauf Joenja ® in den USA als erste und einzige zugelassene Behandlung für Patienten mit APDS weitläufig verfügbar zu machen."

Informationen zum Activated Phosphoinositide 3-Kinase δ Syndrome (APDS) 

APDS ist eine seltene primäre Immundefizienz, die 2013 erstmals beschrieben wurde. APDS wird durch Varianten in einem von zwei identifizierten Genen verursacht, die als PIK3CD oder PIK3R1 bekannt sind und für die Entwicklung und Funktion von Immunzellen im Körper entscheidend sind. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3Kδ-Signalwegs (Phosphoinositid-3-Kinase-Delta), wodurch Immunzellen nicht reifen und nicht richtig funktionieren, was zu Immundefizienz und Dysregulation führt. ^1,2,3 APDS ist durch eine Vielzahl von Symptomen gekennzeichnet, darunter schwere, wiederkehrende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie.^4,5 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen, einschließlich anderer primärer Immundefekte, in Verbindung gebracht werden können, wird berichtet, dass Menschen mit APDS häufig fehldiagnostiziert werden und die richtige Diagnose im Durchschnitt erst nach sieben Jahren gestellt wird.⁶ Da es sich bei APDS um eine fortschreitende Krankheit handelt, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Akkumulation von Schäden führen, einschließlich dauerhafter Lungenschäden und Lymphomen.^4-7 Eine endgültige Diagnose kann durch einen Gentest gestellt werden. APDS betrifft weltweit etwa 1 bis 2 Menschen pro Million. 

Informationen zu Joenja® (Leniolisib)

Joenja® (Leniolisib) ist ein oraler niedermolekularer Phosphoinositid-3-Kinase Delta (PI3Kẟ) -Inhibitor, der in den USA als erste und einzige gezielte Behandlung des Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta (PI3Kδ) Syndrome (APDS) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zugelassen ist. Joenja® hemmt die Produktion von Phosphatidylinositol-3-4-5-Trisphosphat, das als wichtiger zellulärer Botenstoff dient und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Die Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase II/III haben die klinische Wirksamkeit von Joenja® in den co-primären Endpunkten gezeigt; sie belegen eine statistisch signifikante Auswirkung auf die Immundysregulation und die Normalisierung des Immunphänotyps bei diesen Patienten, und vorläufige Open-Label-Verlängerungsdaten haben die Sicherheit und Verträglichkeit der langfristigen Verabreichung von Joenja® bestätigt. ⁸ Leniolisib wird derzeit von der Europäischen Arzneimittelbehörde geprüft, und es ist geplant, weitere Zulassungen in Großbritannien, Kanada, Australien und Japan anzustreben. Leniolisib wird auch in einer klinischen Phase-III-Studie bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren mit APDS untersucht, eine weitere Studie bei Kindern im Alter von 1 bis 6 Jahren mit APDS ist geplant.  Weitere Informationen zu Joenja® finden Sie auf: Joenja.com

Informationen zur Pharming Group N.V.

Die Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Patienten mit seltenen, lähmenden und lebensbedrohlichen Krankheiten zu verbessern. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsarzneimitteln, einschließlich kleiner Moleküle, Biologika und Gentherapien, die sich im frühen bis späten Entwicklungsstadium befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt Mitarbeiter auf der ganzen Welt, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum betreuen.

Weitere Informationen finden Sie auf www.pharming.com und auf LinkedIn.

 Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen über zukünftige Erwartungen, die auf den gegenwärtigen Erwartungen und Annahmen des Managements beruhen und bekannte und unbekannte Risiken und Unsicherheiten beinhalten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Ereignisse erheblich von den in diesen Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sind durch die Verwendung von Begriffen und Formulierungen wie „beabsichtigen", „Ambition", „antizipieren", „glauben", „könnten", „schätzen", „erwarten", „Ziele", „vorhaben'', „Meilensteine'', „Zielvorgaben'', „Perspektive'', „Ziele'', „Ausblick'', „planen'', „wahrscheinlich'', „hochrechnen'', „Risiken'', „ansetzen'', „anstreben'', „sollten'', „anvisieren'', „werden'' und ähnliche Begriffe und Formulierungen zu erkennen. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen über den Zeitplan und den Fortschritt von Pharmings präklinischen Studien und klinischen Versuchen mit seinen Produktkandidaten, Pharmings klinische und kommerzielle Aussichten und Pharmings Erwartungen hinsichtlich seines voraussichtlichen Betriebskapitalbedarfs und seiner liquiden Mittel, wobei diese Aussagen einer Reihe von Risiken, Ungewissheiten und Annahmen unterliegen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Umfang, den Fortschritt und die Ausweitung von Pharmings klinischen Versuchen und die Auswirkungen auf deren Kosten sowie auf klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. In Anbetracht dieser Risiken und Ungewissheiten sowie anderer Risiken und Ungewissheiten, die im Jahresbericht 2021 von Pharming und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2021 zu Ende gegangene Jahr beschrieben sind, die bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht wurden, könnten die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen Ereignisse und Umstände nicht eintreten. Die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und nachteilig von den in diesen Aussagen erwarteten oder implizierten abweichen. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen werden in ihrer Gesamtheit ausdrücklich durch die in diesem Abschnitt enthaltenen oder erwähnten Vorsichtshinweise eingeschränkt. Die Leser sollten sich nicht in unangemessener Weise auf zukunftsgerichtete Aussagen verlassen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich nur auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf Informationen, die Pharming zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Pharming übernimmt keine Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung.

Insider-Informationen 

Diese Pressemitteilung bezieht sich auf die Veröffentlichung von Informationen, die als Insider-Informationen im Sinne von Artikel 7(1) der EU Market Abuse Regulation zu qualifizieren sind oder qualifiziert sein könnten.  

Referenzen 

1.  Lucas CL, et al. Nat. Immunol. 2014;15(1):88-97.
2.  Elkaim E. et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
3.  Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
4.  Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
5.  Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
6.  Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
7.  Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
8.  RAO VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983.  

Weitere öffentliche Informationen erhalten Sie auf Anfrage von: 

Pharming Group, Leiden, Niederlande
Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications
Tel.: +1 (908) 705 1696

Heather Robertson, Investor Relations & Corporate Communications Manager
E-Mail-Adresse: [email protected]

FTI Consulting, London, Vereinigtes Königreich
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
Tel.: +44 203 727 1000

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Niederlande
Leon Melens
Tel.: +44 31 6 53 81 64 27
E-Mail-Adresse: [email protected]

US PR 
Ethan Metelenis
E-Mail-Adresse: [email protected]
Tel.: +1 (917) 882 9038

EU PR 
Claire Dobbs
E-Mail-Adresse: claire.dobbs@solarishea 
lth.com Tel.: +44 7864 640093

Logo: https://mma.prnewswire.com/media/2003587/Pharming_Group_Logo.jpg