Ribo obtiene la designación de fármaco huérfano de la EMA para el siRNA terapéutico RBD1016

USA - español

• USA - English
• USA - English
• APAC - English
• APAC - Traditional Chinese

-Ribo obtiene la designación de fármaco huérfano de la EMA para el siRNA terapéutico RBD1016 para la infección por el virus de la hepatitis delta (VHD)

BEIJING y GOTHEMBURGO, Suecia, 24 de octubre de 2025 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. y Ribocure Pharmaceuticals AB (Ribo), anunciaron hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a RBD1016 para el tratamiento de la infección por el Virus de la Hepatitis D (VHD).

La designación ODD de la EMA se asigna a terapias en investigación para enfermedades raras potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea. Esta designación ODD ofrece importantes incentivos regulatorios y comerciales, lo que permite una progresión más rápida de la enfermedad en los pacientes. La plataforma Ribos siRNA, con su plataforma patentada de GalNAc, RiboGalSTART™, se ha validado actualmente en varios estudios clínicos. RBD1016 es uno de estos programas, donde el candidato a fármaco de siRNA está diseñado para silenciar selectivamente factores virales clave implicados en la infección por VHD. La eficacia de RBD1016 se está evaluando actualmente en el desarrollo clínico global de Fase II.
"Esta designación constituye un hito regulatorio significativo que potencia el desarrollo y el potencial comercial de RBD1016", afirmó el Dr. Li-Ming Gan, coconsejero delegado y director global de I+D de Ribo. "Valida nuestra estrategia de abordar enfermedades graves con una alta demanda insatisfecha mediante tecnología innovadora de interferencia de ARN. Estamos impulsando esta prometedora terapia a través del desarrollo clínico, con el objetivo de ofrecer un nuevo tratamiento a los pacientes afectados por esta rara enfermedad. Y lo más importante, representa una esperanza para los pacientes con VHD que carecen de opciones de tratamiento efectivas."

Acerca del Virus de la Hepatitis D (VHD)
El VHD es la forma más grave de hepatitis viral y se presenta únicamente en personas coinfectadas con el virus de la hepatitis B (VHB). El VHD acelera la progresión de la enfermedad hepática, aumentando significativamente el riesgo de cirrosis, insuficiencia hepática y carcinoma hepatocelular. Se estima que entre 12 y 20 millones de personas en todo el mundo se ven afectadas por el VHD, y las opciones terapéuticas disponibles actualmente son limitadas.

A pesar de su gravedad, el VHD sigue estando infradiagnosticado y desatendido. El desarrollo de terapias dirigidas como RBD1016 ofrece un futuro prometedor para pacientes y profesionales sanitarios que buscan opciones de tratamiento más eficaces y duraderas.

Acerca de Ribo

Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. es pionera en el avance de la tecnología de ARNi y la industrialización de fármacos oligonucleótidos en China, ha establecido una plataforma terapéutica de oligonucleótidos que integra verticalmente el conjunto completo de tecnologías y ha construido una capacidad de desarrollo de fármacos integrada a nivel mundial y una rica línea de producción de siRNA.

Ribocure Pharmaceuticals AB es el centro internacional de I+D de Ribo, con sede en Gotemburgo, Suecia.

Para más información, visite www.ribolia.com & www.ribocure.com.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/2804420/logo_Ribolia_Logo.jpg