Ribo obtient de l'EMA la désignation de médicament orphelin pour le pARNi thérapeutique RBD1016 contre l'infection par le virus de l'hépatite Delta (VHD)

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PÉKIN et GÖTEBORG, Suède, 26 octobre 2025 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co. et Ribocure Pharmaceuticals AB (Ribo), annoncent aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au RBD1016 pour le traitement de l'infection par le virus de l'hépatite D (VHD).

L'ODD de l'EMA est attribué aux thérapies expérimentales pour les maladies rares mortelles ou chroniquement débilitantes qui ne touchent pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. Le statut d'ODD offre à d'importantes incitations réglementaires et commerciales, permettant ainsi une progression plus rapide vers la mise à disposition pour les patients. La plateforme de pARNi avec la plateforme propriétaire GalNAc RiboGalSTAR^TM de Ribo a été validée par diverses études cliniques. RBD1016 est l'un de ces programmes, dans lequel le candidat médicament pARBi est conçu pour réduire au silence de manière sélective les facteurs viraux clés impliqués dans l'infection par le VHD. L'efficacité du RBD1016 est actuellement évaluée dans le cadre d'un développement clinique mondial de phase II.
« Cette désignation est une étape réglementaire importante qui renforce le potentiel de développement et de mise sur le marché du RBD1016 », déclare le Dr Li-Ming Gan, Co-CEO et responsable mondial de la R&D chez Ribo. « Elle valide notre stratégie consistant à cibler des maladies graves dont les besoins ne sont pas satisfaits grâce à la technologie innovante de l'interférence ARN. Nous faisons progresser cette thérapie prometteuse par le biais du développement clinique, dans le but de fournir un nouveau traitement aux patients atteints de cette maladie rare. Plus important encore, elle représente un espoir pour les patients atteints de VHD qui ne disposent pas d'options thérapeutiques efficaces. »

À propos du virus de l'hépatite D (VHD)
Le VHD est la forme la plus grave d'hépatite virale et n'apparaît que chez les personnes co-infectées par le virus de l'hépatite B (VHB). Le VHD accélère la progression de la maladie hépatique, augmentant de manière significative le risque de cirrhose, d'insuffisance hépatique et de carcinome hépatocellulaire. On estime que 12 à 20 millions de personnes dans le monde sont touchées par le VHD, et que les options thérapeutiques disponibles sont limitées.

Malgré sa gravité, le VHD reste sous-diagnostiquée et mal desservie. Le développement de thérapies ciblées comme le RBD1016 offre une voie prometteuse pour les patients et les cliniciens à la recherche d'options thérapeutiques plus efficaces et durables.

À propos de Ribo

Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. est un pionnier de l'avancement de la technologie ARNi et de l'industrialisation des médicaments à base d'oligonucléotides en Chine, a déployé une plateforme thérapeutique à base d'oligonucléotides qui intègre verticalement l'ensemble des technologies et a construit une capacité de développement de médicaments intégrée au niveau mondial ainsi qu'un riche pipeline de pARNi.

Ribocure Pharmaceuticals AB est le centre international de R&D de Ribo établi à Göteborg, en Suède.

Pour plus d'informations, veuillez consulter www.ribolia.com et www.ribocure.com.

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