Skyhawk Therapeutics anuncia los resultados del ensayo clínico SKY-0515 en la enfermedad de Huntington

- Skyhawk Therapeutics anuncia los resultados provisionales de doce meses del ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 en la enfermedad de Huntington

Los resultados a los doce meses mostraron una mejora en las puntuaciones de la Escala Compuesta Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS) con respecto al valor inicial de +0,38, en comparación con una disminución esperada de -0,92 puntos en los análisis de historia natural ponderados por puntuación de propensión de pacientes sintomáticos.

Los pacientes tratados con SKY-0515 lograron reducciones del 69% de la proteína huntingtina mutante (mHTT) con la dosis de 9 mg a los doce meses.

La compañía también anuncia que la parte de Australia y Nueva Zelanda (004-ANZ) de su estudio pivotal de fase 2/3 FALCON-HD completó la inscripción seis meses antes de lo previsto con 144 pacientes inscritos, y que el estudio pivotal mundial (004-WW) de fase 2/3 FALCON-HD se ha ampliado a ocho países.

Más de 175 pacientes se han inscrito en los estudios pivotales SKY-0515 fase 1/2 y FALCON-HD.

BOSTON, 2 de junio de 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla nuevas terapias con moléculas pequeñas diseñadas para modular objetivos de ARN, ha dado a conocer hoy los resultados del análisis intermedio de doce meses de los pacientes en su ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa SKY-0515, un tratamiento en investigación para la enfermedad de Huntington (EH).

El tratamiento con SKY-0515 produjo reducciones dosis-dependientes de la proteína huntingtina mutante (mHTT) en sangre de hasta un 69%, además de reducciones de hasta un 26% en el ARNm de PMS1. La huntingtina mutante es la principal proteína responsable de la patología de la enfermedad de Huntington, mientras que PMS1 es un factor clave en la expansión de repeticiones somáticas de CAG asociada con la progresión de la enfermedad.

SKY-0515 ha demostrado una excelente exposición al sistema nervioso central y, en general, ha sido seguro y bien tolerado en todos los niveles de dosis estudiados.

A los tres, seis, nueve y doce meses, los pacientes que recibieron SKY-0515 mostraron cambios medios positivos con respecto a los valores basales de la Escala Compuesta Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS), que oscilaron entre +0,31 y +0,38. Estos hallazgos se compararon favorablemente con un empeoramiento esperado de -0,92 puntos durante doce meses según los análisis ponderados por puntuación de propensión que utilizan los conjuntos de datos de historia natural Enroll-HD y TRACK-HD. También se observaron tendencias favorables para los pacientes que recibieron SKY-0515 en todos los subcomponentes de la cUHDRS, incluidos el Índice Motor Total (TMS), la Capacidad Funcional Total (TFC), la Prueba de Modalidades de Dígitos y Símbolos (SDMT) y la Prueba de Lectura de Palabras de Stroop (SWRT).

"Los resultados de Skyhawk demuestran el extraordinario potencial de modular el empalme de ARN con una molécula pequeña, ofreciendo una terapia a pacientes de todo el mundo", afirmó Phillip Sharp, doctor en filosofía, miembro fundador del Consejo Asesor Científico de Skyhawk y premio Nobel por su innovador trabajo sobre el empalme de ARN. "La revolución del ARN continúa y me complace enormemente ver lo que Skyhawk está haciendo para impulsarla".

"La creciente diferencia entre la evolución clínica de los participantes tratados y las expectativas de la historia natural de la enfermedad a los doce meses sugiere beneficios prometedores y sostenidos para los pacientes con enfermedad de Huntington", declaró Bill Haney, cofundador y consejero delegado de Skyhawk Therapeutics. "La magnitud y la durabilidad de la reducción de los biomarcadores críticos mHTT y PMS1, así como los alentadores resultados clínicos a los doce meses en los cuatro subcomponentes críticos de la escala cUHDRS, refuerzan nuestra confianza en el mecanismo diferenciado de SKY-0515 y su potencial para un impacto terapéutico significativo en los pacientes".

"Tras haber completado la inscripción en el estudio fundamental FALCON-HD ANZ antes de lo previsto, estamos avanzando rápidamente hacia la siguiente fase de desarrollo de SKY-0515 y mantenemos nuestro compromiso de hacer todo lo posible para ofrecer una terapia oral potencialmente transformadora a la comunidad de pacientes con enfermedad de Huntington lo antes posible".

"Me siento muy alentado por estos datos continuos de seguridad y eficacia del ensayo de fase 1/2 de SKY-0515 en pacientes, incluida la mejora sostenida en la escala cUHDRS de los pacientes en comparación con el deterioro esperado de la historia natural ponderado por propensión en cada uno de los análisis preespecificados de tres, seis, nueve y doce meses", indicó Ed Wild, profesor de Neurología en el University College London. "SKY-0515 continúa reduciendo la proteína mHTT en la mayor medida demostrada en pacientes, y los datos clínicos y de biomarcadores muestran que el fármaco es bien tolerado en todas las dosis probadas".

"La capacidad de SKY-0515 para reducir tanto la mHTT como la PMS1 parece ser una combinación potente para el tratamiento de la enfermedad de Huntington a través de dos de sus mecanismos patogénicos principales", añadió Wild. "Estos resultados del ensayo de fase 1/2, que se validarán en el programa pivotal FALCON-HD de fase 2/3 en curso, generan expectativas de un impacto terapéutico significativo para las personas que viven con la enfermedad de Huntington en todo el mundo, para quienes un tratamiento oral para reducir la huntingtina como SKY-0515 será verdaderamente transformador".

 "Los resultados que anunciamos hoy del ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515, que ahora incluye datos de pacientes que previamente recibieron placebo, no solo son alentadores para los pacientes con la enfermedad de Huntington, sus familias y la generosa comunidad clínica que los atiende, sino que también ponen de manifiesto el potencial de la plataforma patentada SKYSTAR® de Skyhawk para generar medicamentos potencialmente revolucionarios que los pacientes pueden tomar diariamente en casa, para personas que padecen enfermedades neurológicas y otras enfermedades incapacitantes", añadió Sergey Pauskin, cofundador y director de I+D de Skyhawk. "Dado que los fármacos candidatos de Skyhawk contra diversas enfermedades neurológicas complejas están avanzando satisfactoriamente en los estudios con animales hacia los ensayos en humanos, las posibilidades que ofrece la plataforma de moléculas pequeñas de Skyhawk son muy prometedoras".

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo raro, hereditario y, en última instancia, mortal, que afecta a más de 40.000 personas sintomáticas en Estados Unidos y a cientos de miles en todo el mundo. Actualmente no existen terapias aprobadas que hayan demostrado ralentizar o detener la progresión de la enfermedad.

SKY-0515 es un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña, de administración oral y en fase de investigación, desarrollado mediante la plataforma patentada SKYSTAR® de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir las proteínas mHTT y PMS1.

El estudio pivotal mundial de fase 2/3 FALCON-HD-004-WW ya está en marcha en ocho países.

Los estudios pivotales de fase 1/2 y FALCON-HD de SKY-0515 ya han reclutado a más de 175 pacientes.

Skyhawk prevé impulsar el desarrollo clínico de terapias novedosas adicionales dirigidas a enfermedades neurológicas raras para las que no existe un tratamiento modificador de la enfermedad aprobado, para finales de 2027.

Acerca del estudio clínico de fase 1/2 de SKY-0515

El ensayo clínico de fase 1/2 de SKY-0515 es un estudio en humanos, el primero de su tipo, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de SKY-0515 en voluntarios sanos y pacientes con enfermedad de Huntington (EH) en etapa temprana.

El ensayo consta de tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La parte C es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos que evalúa dos niveles de dosis de SKY-0515 en pacientes con enfermedad de Huntington en etapa temprana (HD-ISS Etapa 1, Etapa 2 o Etapa 3 leve) durante 84 días, seguido de un período de extensión ciego de doce meses durante el cual todos los participantes reciben tratamiento activo en una dosis baja o alta.

Las evaluaciones del estudio incluyen mediciones de la proteína HTT mutante, el ARNm de PMS1 y cUHDRS. La inscripción en el estudio de fase 1/2 ha finalizado.

Acerca del programa fundamental FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW) de las fases 2 y 3

El programa fundamental FALCON-HD (NCT06873334 and NCT07378644) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de determinación de dosis que evalúa la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de SKY-0515.

El estudio FALCON-HD 004-ANZ inscribió a 144 participantes con enfermedad de Huntington en estadio 2 y en fase inicial del estadio 3 en centros de Australia y Nueva Zelanda, y la inscripción ya ha finalizado. El estudio FALCON-HD 004-WW planea inscribir a 400 participantes con enfermedad de Huntington en estadio 2 y en fase inicial del estadio 3 en más de 40 centros en todo el mundo y está reclutando activamente.

Los pacientes elegibles recibirán SKY-0515 por vía oral una vez al día en una de tres dosis diferentes o placebo. El estudio está diseñado para evaluar la capacidad de SKY-0515 para modular el empalme del ARN y reducir las proteínas mHTT y PMS1 implicadas en la patología de la enfermedad de Huntington.

Encontrará información adicional sobre FALCON-HD, incluidos los centros participantes y los criterios de elegibilidad, en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.

Acerca de Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics es una empresa de biotecnología en fase clínica que utiliza su plataforma patentada SKYSTAR® para descubrir y desarrollar terapias moduladoras de ARN de molécula pequeña para las enfermedades más difíciles de tratar del mundo. Para más información, visite www.skyhawktx.com.

Contacto de Skyhawk
Maura McCarthy
Directora de Desarrollo Corporativo  
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