Therachon erhält den Orphan-Drug-Status der US FDA für Apraglutide zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms
Zweiter Orphan-Drug-Status für Apraglutid, ein synthetisches GLP-2-Analogon der nächsten Generation mit dem potenziell besten Wirkungsprofil seiner Klasse vergeben
BASEL, Schweiz, 16. Januar 2019 /PRNewswire/ -- Die Therachon AG („Therachon"), ein klinisch forschendes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für schwerwiegende seltene Erkrankungen konzentriert, gab heute bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Orphan-Drug-Status für Apraglutid zur Behandlung des Kurzdarmsyndroms (KDS) erteilt hat.
„Wir freuen uns, diesen Status in den USA zu erhalten und diese potenziell in ihrer Klasse beste Behandlungsoption für Menschen in den USA, die an Kurzdarmsyndrom leiden, zugänglich zu machen", sagte Dr. med. Luca Santarelli, Chief Executive Officer von Therachon. „Wir sehen dies als einen weiteren wichtigen Meilenstein in unserem Bestreben, den derzeitigen Versorgungsstandard für Patienten mit Kurzdarmsyndrom zu verbessern."
In den USA wird der Orphan-Drug-Status den Studientherapien verliehen, die für seltene Erkrankungen und Gesundheitsstörungen vorgesehen sind, von denen weniger als 200.000 Menschen betroffen sind oder die mehr als 200.000 Menschen betreffen, aber nicht die Kosten für die Entwicklung und Vermarktung eines Medikaments abdecken können. Forschungstherapien mit Orphan-Drug-Status qualifizieren sich für eine Reihe von Optionen zur Förderung der klinischen Entwicklung.
Apraglutide hat den Orphan-Drug-Status auch von der Europäischen Kommission erhalten.
Informationen zu Therachon
Therachon ist ein globales, klinisch forschendes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten für schwere seltene Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen unterhält Programme für seltene Erkrankungen mit ausreichend bekannten biologischen Grundursachen, darunter sowohl das Kurzdarmsyndrom als auch die Achondroplasie. Therachon hat es sich zur Aufgabe gemacht, das Leben von Patienten zu verbessern, die mit schweren seltenen Erkrankungen leben müssen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.therachon.com.
Informationen zum Kurzdarmsyndrom
Das Kurzdarmsyndrom (KDS) entsteht durch eine ausgedehnte Darmresektion aufgrund von chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED), akuten Ereignissen (z. B. mesenterialem Infarkt) oder angeborenen Anomalien. Beim KDS handelt es sich um eine schwere, chronische Erkrankung, die mit einem reduzierten oder vollständigen Verlust der Darmfunktion einhergeht, der als „Darmversagen" bezeichnet wird. Darmversagen durch KDS kann lebensbedrohlich sein, die Erkrankung führt auch zu Malabsorption und Unterernährung. Betroffene Personen sind auf die tägliche parenterale Ernährung angewiesen, die in der Regel 10 und 15 Stunden pro Tag in Anspruch nimmt. Parenterale Ernährung ist mit Infektionen, Blutgerinnseln und schlechter Lebensqualität verbunden. Schätzungsweise leiden 20.000-40.000 Patienten in den USA und Europa an KDS.
Informationen zu Apraglutide
Beim Apraglutide (FE 203799) handelt es sich um ein synthetisches GLP-2-Analogon der nächsten Generation, das einer umfassenden präklinischen Analyse und Optimierung unterzogen wurde. Das Medikament hat bereits erfolgreich klinische Phase-1-Studien mit einer einzigen aufsteigenden Dosierung und mehreren aufsteigenden Dosierungen an gesunden Probanden absolviert. Es konnte dabei ein überlegenes pharmakokinetisches Profil mit einer Halbwertszeit von 30 Stunden nachweisen, das ein einfach anzuwendendes Dosierungsschema mit wöchentlicher Einnahme ermöglicht. Apraglutide wird derzeit in zwei klinischen Phase-2-Studien für KDS untersucht.
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