Viralgen geht Partnerschaft mit Elaaj Bio ein, um das Gentherapieprogramm für die CDKL5-Defizienz-Erkrankung voranzutreiben
Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird das Know-how in der AAV-Herstellung genutzt, um ein Gentherapieprogramm im präklinischen Stadium für eine seltene neurologische Erkrankung bei Kindern voranzutreiben.
SAN SEBASTIÁN, Spanien, und LONDON, 5. Mai 2026 /PRNewswire/ -- Viralgen, ein führendes Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO), das sich auf Gentherapien mit rekombinanten adeno-assoziierten Viren (rAAV) spezialisiert hat, gab heute eine Partnerschaft mit Elaaj Bio bekannt, einem Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung bahnbrechender Therapien für das CDKL5-Defizienz-Syndrom (CDD) konzentriert. Elaaj Bio ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Loulou Foundation, einer privaten gemeinnützigen Stiftung, die sich der Entwicklung und Erforschung von Therapeutika für CDD widmet. Die Zusammenarbeit, deren Ziel die Weiterentwicklung einer experimentellen CDKL5-Gentherapie ist, vereint komplementäres Fachwissen in den Bereichen Entwicklung und Herstellung von Adeno-assoziierten Virusvektoren (AAV), um die Weiterführung des Programms bis hin zur klinischen Entwicklung zu unterstützen.
Im Rahmen der Zusammenarbeit wird Viralgen sein Fachwissen in der Herstellung von AAV-Vektoren einbringen, um wichtige Entwicklungsaktivitäten zu unterstützen, darunter Prozessentwicklung und -optimierung, Herstellung in verschiedenen Maßstäben sowie analytische Charakterisierung und Qualitätskontrolle. Die ersten Entwicklungsarbeiten wurden erfolgreich abgeschlossen und haben die technische Machbarkeit des Herstellungsansatzes bewiesen; die laufenden Aktivitäten konzentrieren sich auf die Prozessskalierung, einschließlich der Herstellung von Chargen in größerem Maßstab.
„Kooperationen wie diese sind unerlässlich, um komplexe Gentherapieprogramme voranzubringen, insbesondere bei seltenen pädiatrischen Erkrankungen, bei denen der Bedarf an neuen Therapien und Innovationen nach wie vor hoch ist", sagte Jimmy Vanhove, Chief Executive Officer bei Viralgen. „Durch die Zusammenarbeit mit Elaaj Bio und der Loulou Foundation bündeln wir komplementäre Stärken in Entwicklung und Herstellung, um die klinische Entwicklung von ELJ-101 zu beschleunigen."
Die CDKL5-Defizienz-Erkrankung (CDD) ist eine seltene und schwere entwicklungsbedingte und epileptische Enzephalopathie, die durch Veränderungen im CDKL5-Gen verursacht wird. Die Erkrankung ist durch früh auftretende Anfälle und erhebliche neurologische Entwicklungsstörungen gekennzeichnet, was tiefgreifende Auswirkungen auf die Betroffenen und ihre Familien hat. Das
in der Erprobung befindliche Gentherapieprogramm wird entwickelt, um die zugrunde liegende genetische Ursache der Erkrankung anzugehen.
„Elaaj Bio und die Loulou Foundation sind missionsorientiert: Alles, was wir tun, konzentriert sich darauf, Behandlungsmöglichkeiten für CDD zu finden", sagte Russ Addis, Leiter der Pipeline-Strategie und Leiter der Genetischen Medizin bei der Loulou Foundation. „Das Team von Viralgen hat sich diese Mission zu eigen gemacht; wir setzen große Hoffnungen darauf, dass diese Zusammenarbeit zu einer wirksamen Gentherapie führen wird, die die zugrunde liegende Ursache des CDKL5-Mangels behandelt."
Die Teams planen, die erste klinische Studie für dieses Programm, ELJ-101, Anfang 2027 zu starten. Derzeit konzentrieren sich die Bemühungen auf die Skalierung der Herstellungsprozesse, um die zukünftige klinische Entwicklung zu unterstützen.
Informationen zu Viralgen:
Viralgen ist eine führende Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisation (CDMO), die sich ausschließlich auf Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) spezialisiert hat. Viralgen wurde 2017 als Tochtergesellschaft von AskBio, Inc. innerhalb des Bayer AG-Konzerns gegründet und bietet End-to-End-Unterstützung von der frühen Entwicklung bis zur großtechnischen Herstellung. Mit der firmeneigenen Pro10™-Suspensionszelllinie und der Aava™-Herstellungsplattform erreicht Viralgen eine branchenführende, hochproduktive und skalierbare Herstellung für alle AAV-Serotypen. Die hochmoderne Anlage in San Sebastián, Spanien, verfügt über drei von der AEMPS/EMA zertifizierte cGMP-Anlagen mit einer Kapazität von jeweils 2.000 Litern und bietet Dienstleistungen wie Plasmidproduktion, Prozessoptimierung, Abfüllung und hauseigene Qualitätskontrollen. Mit über 1.500 produzierten AAV-Chargen bietet Viralgen zuverlässige, effiziente Lösungen, um Patientinnen und Patienten lebensverändernde Gentherapien schneller und konsistenter zur Verfügung zu stellen. Weitere Informationen finden Sie unter viralgen.com; folgen Sie uns auch auf LinkedIn.
Informationen zu Elaaj Bio und der Loulou Foundation:
Elaaj Bio ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Loulou Foundation, einer privaten, gemeinnützigen Stiftung mit Sitz in Großbritannien, die sich der Förderung der Forschung zum Verständnis und zur Entwicklung von Therapeutika für CDKL5-Mangelerkrankungen widmet. Die Stiftung finanziert Forschungsprojekte an führenden Universitäten und Instituten in den USA und Europa, mit
bislang insgesamt 31 einzelnen Projekten in 41 Labors an 30 verschiedenen Einrichtungen, wodurch die
gezielte Forschung von über 120 Wissenschaftlern ermöglicht wird.
Die Loulou Foundation veranstaltet zudem das CDKL5-Forum, die jährliche Konferenz, die sich zum wichtigsten Treffen für die Grundlagen- und klinische Forschung im Bereich des CDKL5-Mangels entwickelt hat. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.louloufoundation.org und http://www.elaajbio.com.
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen zur Entwicklung eines in der Erprobung befindlichen Gentherapieprogramms. Diese Aussagen unterliegen Risiken und Unsicherheiten, einschließlich solcher, die mit Forschungs- und Entwicklungs-, Herstellungs- und Zulassungsverfahren zusammenhängen. Die hierin beschriebene in der Erprobung befindliche Therapie wurde weder von der US-amerikanischen Food and Drug Administration noch von einer anderen Zulassungsbehörde genehmigt.
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