Viralgen s'associe à Elaaj Bio afin de faire progresser le programme de thérapie génique pour le trouble du déficit en CDKL5
Cette collaboration s'appuie sur l'expertise en matière de fabrication d'AAV pour développer un programme de thérapie génique au stade préclinique destiné au traitement d'une maladie neurologique pédiatrique rare.
SAN SEBASTIÁN, Espagne et LONDRES, 5 mai 2026 /PRNewswire/ -- Viralgen, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de premier plan spécialisée dans les thérapies géniques par virus adéno-associé recombinant (rAAV), a annoncé aujourd'hui un partenariat avec Elaaj Bio, une société de biotechnologie axée sur le développement de traitements transformateurs pour le trouble du déficit en CDKL5 (CDD). Elaaj Bio est une filiale à 100 % de la Fondation Loulou, une fondation privée à but non lucratif qui se consacre au développement et à la recherche de thérapies pour le trouble du déficit en CDKL5. Cette collaboration, qui vise à faire progresser une thérapie génique pour CDKL5 expérimentale, réunit des compétences complémentaires en matière de développement et de fabrication de vecteurs de virus adéno-associés (AAV), afin de soutenir l'avancement du programme vers le stade de développement clinique.
Dans le cadre de cette collaboration, Viralgen mettra à profit son expertise en matière de fabrication de vecteurs AAV pour soutenir les principales activités de développement, notamment le développement et l'optimisation des processus, la fabrication à plusieurs échelles, la caractérisation analytique et le contrôle de la qualité. Des travaux de développement initiaux ont été menés à bien, démontrant la faisabilité technique de l'approche de fabrication, et les activités en cours se concentrent sur la mise à l'échelle du processus, y compris la préparation de lots à plus grande échelle.
« Des collaborations comme celle-ci sont essentielles pour mener à bien les programmes complexes de thérapie génique, en particulier dans les maladies pédiatriques rares où le besoin de nouvelles thérapies et d'innovations reste élevé », a déclaré Jimmy Vanhove, directeur général de Viralgen. « En travaillant avec Elaaj Bio et la Fondation Loulou, nous unissons nos forces complémentaires en matière de développement et de fabrication en vue d'accélérer la progression d'ELJ-101 au stade clinique »
Le trouble du déficit en CDKL5 (CDD) est une encéphalopathie épileptique et du développement rare et grave causée par des altérations du gène CDKL5. Cette maladie se caractérise par des crises d'épilepsie précoces et des troubles neurodéveloppementaux importants, ce qui a un impact profond sur les personnes touchées et leur famille. Le
programme de thérapie génique expérimentale est en cours de développement pour cibler la cause génétique sous-jacente de la maladie.
« Elaaj Bio et la Fondation Loulou poursuivent une mission : tout ce que nous faisons est axé sur la recherche de traitements pour le trouble du déficit en CDKL5 », a déclaré Russ Addis, responsable de la stratégie de développement et de la médecine génétique à la Fondation Loulou. « L'équipe de Viralgen s'est embarquée dans cette mission et nous avons bon espoir que cette collaboration aboutira à une thérapie génique efficace qui traitera la cause sous-jacente du déficit en CDKL5 ».
Les équipes prévoient de lancer le premier essai clinique de ce programme, l'ELJ-101, au début de l'année 2027. Actuellement. les efforts se concentrent sur la mise à l'échelle des processus de fabrication afin de soutenir le développement clinique futur.
À propos de Viralgen :
Viralgen est une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) de premier plan, spécialisée exclusivement dans les thérapies géniques basées sur le virus adéno-associé (AAV). Fondée en 2017 en tant que filiale d'AskBio, Inc. au sein du groupe Bayer AG, Viralgen fournit un soutien de bout en bout, du développement précoce à la fabrication commerciale à grande échelle. En s'appuyant sur sa lignée cellulaire en suspension Pro10™ propriétaire et sa plateforme de fabrication Aava™, Viralgen assure une production évolutive à haut rendement, à la pointe de l'industrie, pour tous les sérotypes d'AAV. Située à Saint-Sébastien, en Espagne, ses installations de pointe comprennent trois suites cGMP d'une capacité de 2 000 litres chacune, certifiées par l'AEMPS/EMA, et intègre des services tels que la production de plasmides, l'optimisation des processus, le remplissage-finition et les tests de contrôle qualité en interne. Avec plus de 1 500 lots d'AAV produits, Viralgen fournit des solutions fiables et efficaces qui permettent d'apporter aux patients des thérapies géniques qui changent leur vie, avec plus de rapidité et de cohérence. Pour en savoir plus, consultez le site viralgen.com et suivez-nous sur LinkedIn.
À propos d'Elaaj Bio et de la Fondation Loulou :
Elaaj Bio est une filiale à 100 % de la Fondation Loulou, une fondation privée britannique à but non lucratif qui se consacre à l'avancement de la recherche sur la compréhension et le développement de thérapies pour le trouble du déficit en CDKL5. La Fondation finance des projets de recherche dans des universités et des instituts de premier ordre aux États-Unis et en Europe, avec un
total de 31 projets distincts dans 41 laboratoires de 30 institutions différentes, permettant
ainsi à plus de 120 scientifiques de mener des recherches approfondies.
La Fondation Loulou accueille également le Forum CDKL5, la conférence annuelle devenue réunion phare pour la science fondamentale et clinique des troubles du déficit en CDKL5. Pour en savoir plus, consultez les sites http://www.louloufoundation.org et http://www.elaajbio.com.
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives concernant le développement d'un programme de thérapie génique expérimentale. Ces déclarations sont soumises à des risques et à des incertitudes, notamment en ce qui concerne la recherche et le développement, la fabrication et les procédures réglementaires. La thérapie expérimentale décrite dans le présent document n'a pas été approuvée par la Food and Drug Administration des États-Unis ni par tout autre organisme de réglementation.
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