Apertura Gene Therapy und Viralgen kündigen strategische Zusammenarbeit zur Herstellung von TfR1 CapX an, einem Kapsid der nächsten Generation für Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen des zentralen Nervensystems
NEW YORK und SAN SEBASTIÁN, Spanien, 17. März 2026 /PRNewswire/ -- Apertura Gene Therapy, ein Biotechnologieunternehmen, das AAV-Kapside der nächsten Generation für die Verabreichung von genetischen Medikamenten entwickelt, und Viralgen, ein führendes Auftragsentwicklungs- und -herstellungsunternehmen (CDMO), das sich auf Gentherapien in Verbindung mit rekombinanten Adeno-assoziierten Viren (rAAV) spezialisiert hat, gaben heute eine strategische Produktionskooperation zur Unterstützung von Gentherapieprogrammen mit Aperturas TfR1 CapX bekannt, einem neuartigen AAV-Kapsid, das auf den menschlichen Transferrin-Rezeptor 1 (hTfR1) abzielt, um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden.
Durch diese Zusammenarbeit können Lizenznehmer von Apertura das TfR1 CapX-Plasmid über die integrierte AAV-Herstellungsplattform von Viralgen effizient nutzen, indem sie dessen technisches Know-how einsetzen. Ziel dieser Zusammenarbeit ist es, das Scale-up-Verfahren zu erleichtern und einen nahtlosen Übergang von der Forschung zur klinischen Entwicklung zu gewährleisten.
„Wir gehen davon aus, dass mehrere Partner von Apertura in diesem und im nächsten Jahr Programme mit TfR1 CapX in die klinische Phase einführen werden, und die Zusammenarbeit mit Viralgen soll die Entwicklung neuartiger Therapien mit TfR1 CapX erleichtern", sagte Diego Garzón, Ph.D., Chief Business Officer bei Apertura.
TfR1 CapX ist ein intravenös (IV) verabreichtes AAV-Capsid, das sich an humanes TfR1 bindet, die Blut-Hirn-Schranke überwindet und bei niedriger Dosierung Gewebe im zentralen Nervensystem (ZNS) breitflächig transduziert. TfR1 CapX hat sich im Vergleich zu anderen Geweben als selektiv für das ZNS erwiesen, mit einer robusten Transduktion von Neuronen und Astrozyten in verschiedenen Hirnregionen, wie in umfangreichen präklinischen Tests gezeigt wurde, die von mehreren Gruppen unabhängig voneinander durchgeführt wurden.
„Wir glauben, dass ein gut charakterisierter Produktionsrahmen es ermöglicht, Gentherapieprogramme effizienter in die klinische Entwicklung zu bringen und die Entwicklung effektiverer und skalierbarer Gentherapien zu unterstützen", sagte Jimmy Vanhove, Chief Executive Officer bei Viralgen.
Viralgen hat die Produktion von TfR1 CapX hochgefahren und ist bereit, Forschungs- und klinische Entwicklungsprogramme zu unterstützen. Das etablierte Herstellungsverfahren für die AAV-Plattform wurde bereits in mehr als 1.500 Chargen erfolgreich eingesetzt.
Viralgen bietet CMC-Dienstleistungen, einschließlich wesentlicher Ausgangsmaterialien wie die Erstellung einer Master Cell Bank (MCB) und die Bereitstellung von Plasmiden als Teil seiner integrierten AAV-Herstellungsdienste. Derzeit werden diese Möglichkeiten genutzt, um MCBs und Plasmide für die TfR1 CapX-Partnerschaft zu erzeugen.
„Durch diese Zusammenarbeit können die Lizenznehmer von Apertura von einer effizienten und schnellen Lieferung von TfR1 CapX-Plasmid profitieren, um die klinische Produktion von Gentherapien in der Erprobung mit einem skalierbaren und etablierten Herstellungsprozess zu unterstützen", sagte Dr. Jorge Santiago-Ortiz, Vice President of CMC and Regulatory Affairs bei Apertura. „Die Zusammenarbeit ist so strukturiert, dass sie die Planung der klinischen Herstellung und die Zusammenarbeit mit den Behörden unterstützt, während Apertura seine Gentherapieprogramme vorantreibt."
Informationen zu Viralgen
Viralgen ist eine führende Auftragsentwicklungs- und Produktionsorganisation (CDMO), die sich ausschließlich auf Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) spezialisiert hat. Viralgen wurde 2017 als Tochtergesellschaft von AskBio, Inc. innerhalb des Bayer AG-Konzerns gegründet und bietet End-to-End-Unterstützung von der frühen Entwicklung bis zur großtechnischen Herstellung. Mit der firmeneigenen Pro10™-Suspensionszelllinie und der Aava™-Herstellungsplattform erreicht Viralgen eine branchenführende, hochproduktive und skalierbare Herstellung für alle AAV-Serotypen. Die hochmoderne Anlage im spanischen San Sebastian verfügt über drei cGMP-Suiten mit einer Kapazität von jeweils 2.000 Litern, die von der AEMPS/EMA zertifiziert sind, und bietet Dienstleistungen wie Plasmidproduktion, Prozessoptimierung, Abfüllung und interne QC-Tests. Mit über 1.500 produzierten AAV-Chargen bietet Viralgen zuverlässige, effiziente Lösungen, um Patientinnen und Patienten lebensverändernde Gentherapien schneller und konsistenter zur Verfügung zu stellen. Weitere Informationen finden Sie unter viralgen.com; folgen Sie uns auch auf LinkedIn.
Informationen zu Apertura Gene Therapy
Apertura Gene Therapy entwickelt genetische Arzneimittel und AAV-Kapsiden der nächsten Generation, die an für den Menschen relevante Rezeptoren angreifen, um eine wirksamere und selektivere Genübertragung zu ermöglichen. Das führende Capsid des Unternehmens, TfR1 CapX, nutzt den menschlichen Transferrinrezeptor 1, um eine intravenöse Verabreichung an Gehirn und Rückenmark zu ermöglichen. Dieser etablierte Transportmechanismus hat sich in der klinischen Praxis bei pädiatrischen und geriatrischen Patientinnen und Patienten bewährt, was sein Potenzial zur Behandlung schwerer neurologischer und genetischer Erkrankungen erweitert. Apertura hat seine Capside der nächsten Generation an mehrere Partner lizenziert, deren Programme voraussichtlich noch in diesem und im nächsten Jahr in die klinische Erprobung gehen werden. Apertura Gene Therapy wurde 2021 auf der Grundlage der Technologie des Broad Institute gegründet und wird von der Deerfield Management Company unterstützt. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in New York City. Weitere Informationen finden Sie unter aperturagtx.com; folgen Sie uns auch auf LinkedIn.
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