Clementia Pharmaceuticals abre un sitio de ensayos clínicos en Europa para un estudio de fase 2 de palovarotene

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- Clementia Pharmaceuticals abre un sitio de ensayos clínicos en Europa para un estudio de fase 2 de palovarotene en pacientes con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)

MONTREAL, 12 de enero de 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy la apertura de un nuevo sitio en París (Francia) para el ensayo clínico de fase 2 del palovarotene, el candidato de producto líder de la compañía para el tratamiento de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). FOP es una enfermedad genética gravemente discapacitadora y rara caracterizada por episodios recurrentes y dolorosos de inflamación del tejido blando (brotes) y nueva formación ósea anormal. Este proceso, conocido como osificación heterotópica (HO), se produce en los músculos, tendones y ligamentos, causando morbilidades importantes y discapacidad progresiva.

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El Hôpital Necker-Enfants Malades en París es el tercer sitio clínico abierto para el ensayo de fase 2, siendo los otros dos sitios la University of California San Francisco (UCSF) y la University of Pennsylvania en Philadelphia. El doctor Genevieve Baujat del Paris' Centre of Reference for Skeletal Dysplasia, Imagine Institut, y Necker Hôpital es el investigador jefe para el sitio en París.

"Estamos encantados de realizar este importante estudio en que estamos evaluando el palovarotene como un posible tratamiento para pacientes que viven con FOP", dijo el doctor Baujat. "Actualmente no hay tratamientos aprobados para los que viven con esta enfermedad gravemente discapacitadora que a menudo conduce a complicaciones fatales".

En estudios preclínicos, el palovarotene previno la formación ósea heterotópica en modelos de ratón de FOP. El actual ensayo clínico de fase 2 se diseñó para determinar si estos efectos pueden imitarse en pacientes con FOP.

"Seis pacientes se han recrutado en dos sitios estadounidenses", dijo Jeff Packman, director de Desarrollo de Clementia. "El sitio de ensayo clínico en París extiende el alcance de nuestro ensayo clínico de fase 2 de palovarotene, facilitando que los pacientes europeos aptos con esta enfermedad ultra-rara participen y reduciendo la carga de viaje para los pacientes".

El ensayo clínico de fase 2 de doble ciego y controlado por placebo evaluará el efecto de diferentes dosis de palovarotene en la nueva formación ósea durante y después de un brote en 24 pacientes de 15 años o más. El tratamiento se iniciará en siete (7) días desde la aparición del brote y continuará durante seis (6) semanas, con un seguimiento de otras seis (6) semanas. Las conclusiones de eficacia y seguridad incluyen conclusiones de imagen que evalúan la nueva formación ósea, medidas clínicas de la función física y resultados reportados por el paciente. Los pacientes que completan este estudio son aptos para un ensayo de extensión de etiqueta abierta durante el cual el palovarotene se administraría para brotes posteriores. La compañía espera completar el ensayo de fase 2 en 2015.

"La apertura del sitio de ensayo clínico es una buena noticia para la comunidad de pacientes europeos que están dispuestos a participar en la investigación hacia la búsqueda de una posible opción de tratamiento para esta enfermedad devastadora", dijo Antoine Lagoutte, miembro de IFOPA IPC y director de FOP France, la organización nacional de pacientes para FOP.

Para más información y respuestas a las preguntas más frecuentes, visite www.clementiapharma.com.

Acerca de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP)
La FOP es una miopatía congénita, poco común y gravemente discapacitadora caracterizada por los episodios dolorosos y recurrentes de inflamación de los tejidos blandos (brotes) que producen la nueva formación anormal de huesos en los músculos, tendones y ligamentos. Los brotes comienzan al principio de la vida y se pueden producir de forma espontánea o después de un trauma en los tejidos blandos, vacunación o infecciones por gripe. Los brotes recurrentes restringen de forma progresiva el movimiento al bloquear las articulaciones, lo que lleva a una pérdida acumulada de la función y discapacidad. La FOP está causada por una mutación de punto en el receptor ALK2/BMP de tipo I; la mutación produce un exceso de actividad del receptor. Casi todos los pacientes conocidos poseen el mismo punto de mutación y tienen malformaciones congénitas en los dedos grandes de los pies al nacer. Se cree que la FOP afecta a menos de una persona por cada millón.

Acerca del palovarotene
El palovarotene es un agonista del receptor ácido retinoico gama con licencia de Roche Pharmaceuticals, donde anteriormente evaluó a más de 800 personas, incluidos voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Se ha demostrado que el palovarotene logra bloquear la formación ósea en una variedad de modelos de ratones con FOP, y se está investigando como tratamiento potencial para la FOP.

Acerca de Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia es una compañía biofarmacéutica de propiedad privada en fase clínica centrada en el desarrollo y la comercialización de innovadoras terapias para las personas que padecen de enfermedades poco comunes. La compañía está avanzando un agonista del receptor ácido retinoico gama para hacer frente a las enfermedades de osificación heterotópica, incluida la fibrodisplasia osificante progresiva. Para obtener más información, visite www.clementiapharma.com.

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