Clementia Pharmaceuticals eröffnet klinische Prüfstelle in Europa für Phase-2-Studie von Palovarotene bei Patienten mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)

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MONTREAL, 12. Januar 2015 /PRNewswire/ -- Clementia Pharmaceuticals, Inc. gab heute bekannt, im Rahmen der klinischen Phase-2-Studie von Palovarotene eine neue Prüfstelle im französischen Paris zu eröffnen. Bei Palovarotene handelt es sich um den führenden Produktkandidaten des Unternehmens zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP). FOP ist eine seltene, stark beeinträchtigende Erbkrankheit, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Schwellungen des Weichgewebes (Schüben) sowie abnormer Knochenbildung gekennzeichnet ist. Dieser als heterotope Ossifikation (HO) bekannte Vorgang tritt in Muskeln, Sehnen und Bändern auf und führt zu signifikanter Morbidität und zunehmender Behinderung.

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Neben der University of California San Francisco (UCSF) und der University of Pennsylvania in Philadelphia ist das Pariser Hôpital Necker – Enfants Malades die insgesamt dritte klinische Prüfstelle der Phase-2-Studie. Dr. Genevieve Baujat, die im Pariser Referenzzentrum für Skelettdysplasie des Imagine Institut und im Necker Hôpital tätig ist, wird als Prüfärztin für den Standort Paris zuständig sein.

„Wir sind sehr zufrieden, diese bedeutende Studie durchzuführen, um die Eignung von Palovarotene als mögliche Behandlungsoption für FOP-Patienten zu bewerten", so Dr. Baujat. „Bisher stehen Menschen, die an dieser stark beeinträchtigenden Krankheit leiden, die in vielen Fällen zu tödlichen Komplikationen führen kann, keinerlei zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung."

Präklinische Studien haben gezeigt, dass Palovarotene die heterotope Knochenbildung bei FOP-Mausmodellen verhindern konnte. Anhand der laufenden klinischen Phase-2-Studie soll nun ermittelt werden, ob diese Wirkung bei FOP-Patienten reproduziert werden kann.

„An den beiden US-Standorten beteiligen sich bereits sechs Patienten an dieser Studie", so Jeff Packman, der Chief Development Officer von Clementia. „Durch die klinische Prüfstelle in Paris gestaltet sich unsere klinische Phase-2-Studie von Palovarotene noch umfangreicher. So wird geeigneten europäischen Patienten, die an dieser überaus seltenen Erkrankung leiden, die Teilnahme an der Studie erleichtert und der Reiseaufwand für Patienten reduziert."

Die placebokontrollierte klinische Doppelblindstudie der Phase 2 zielt auf die Bewertung der Wirksamkeit von Palovarotene in unterschiedlicher Dosierung zur Behandlung von Knochenbildung während und nach einem Krankheitsschub bei 24 Patienten im Alter von mindestens 15 Jahren ab. Die Behandlung beginnt innerhalb von sieben (7) Tagen nach Einsetzen des Schubs und wird sechs (6) Wochen lang fortgesetzt. Im Anschluss werden Patienten weitere sechs (6) Wochen lang beobachtet. Bei der endgültigen Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit werden neben Bildaufnahmen zur Beurteilung der Knochenbildung auch klinische Messwerte der physischen Funktion und Einschätzungen von Patienten berücksichtigt. Patienten, die an dieser Studie teilgenommen haben, sind zur Teilnahme an einer Open-Label-Erweiterungsstudie berechtigt, in deren Rahmen Palovarotene zur Behandlung anschließender Krankheitsschübe verabreicht wird. Das Unternehmen geht davon aus, die Phase-2-Studie im Jahr 2015 abzuschließen.

„Die Eröffnung der klinischen Prüfstelle ist eine großartige Neuigkeit für europäische Patienten, die sich gern an Forschungsmaßnahmen beteiligen würden, um eine mögliche Option zur Behandlung dieser verheerenden Krankheit zu finden", so Antoine Lagoutte, ein Mitglied der IFOPA IPC und Funktionär von FOP France, der nationalen FOP-Patientenorganisation.

Nähere Informationen und Antworten auf häufig gestellte Fragen finden Sie unter www.clementiapharma.com.

Informationen zu Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)
FOP ist eine seltene und stark beeinträchtigende angeborene Form der Myopathie, die von schmerzhaften, wiederkehrenden Schwellungen des Weichgewebes (Schüben) gekennzeichnet ist, die zu abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen und Bändern führen. Die Krankheitsschübe beginnen im frühen Alter, können aber auch spontan oder nach Verletzungen des Weichgewebes, Impfungen oder Grippeinfektionen auftreten. Wiederkehrende Schübe schränken die Gelenkbewegung zunehmend ein und führen so zu kumulativem Funktionsverlust und Behinderung. Verursacht wird FOP durch eine Punktmutation des ALK2/BMP-Typ I-Rezeptors, die in einer Überaktivität des Rezeptors resultiert. Praktisch alle bekannten Patienten weisen dieselbe Punktmutation auf und kommen mit Verformungen der großen Zehen zur Welt. Man geht davon aus, dass FOP bei weniger als einem Individuum von einer Million Menschen auftritt.

Informationen zu Palovarotene
Palovarotene ist ein Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der von Roche Pharmaceuticals lizenziert wird. Dort wurde er bereits an über 800 Probanden getestet, darunter an gesunden Freiwilligen und Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung. Palovarotene blockierte bei zahlreichen Versuchen an FOP-Mausmodellen die Knochenbildung und wird derzeit als mögliche Option zur Behandlung von FOP untersucht.

Informationen zu Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia ist ein klinisch-biopharmazeutisches Unternehmen in Privatbesitz, das sich der Entwicklung und Vermarktung von innovativen Therapien für Menschen mit seltenen Erkrankungen widmet. Das Unternehmen entwickelt einen neuartigen Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten zur Behandlung von Erkrankungen mit heterotoper Ossifikation, darunter Fibrodysplasia ossificans progressiva. Nähere Informationen erhalten Sie auf www.clementiapharma.com.

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