Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Orphan Drug Designation für das aus Plasma gewonnene Medikament von Kedrion zur Behandlung der kongenitalen Aceruloplasminämie, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels
Diese Einstufung stellt einen bedeutenden Meilenstein für die Patienten dar und bekräftigt Kedrions Engagement, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen und extrem seltenen Krankheiten zu decken
CASTELVECCHIO PASCOLI, Italien, 27. November 2025 /PRNewswire/ -- Kedrion gibt bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die Orphan Drug Designation (ODD) für sein in der Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der kongenitalen Aceruloplasminämie (ACP) erteilt hat, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels.
Aceruloplasminämie ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im CP-Gen verursacht wird und zu einem Mangel oder Fehlen von Ceruloplasmin führt, einem wichtigen Plasmaprotein, das für den Eisentransport unerlässlich ist. Ohne Behandlung sammelt sich Eisen im Gehirn, in der Leber und in der Bauchspeicheldrüse an und verursacht schwere neurologische Symptome, Diabetes, Anämie und Netzhautdegeneration. Quelle: Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818
Die Entscheidung der EMA unterstreicht die Rolle von Kedrion als wissenschaftlich orientierter Innovator im Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch seine Pionierarbeit bei der Entwicklung von Therapien aus ungenutzten Zwischenprodukten der Plasmafraktionierung verwandelt Kedrion industrielle Plasmaabfälle in potenzielle neue Behandlungsmethoden. Dieser Ansatz optimiert nicht nur die Nutzung einer wertvollen Ressource, sondern fördert auch die Nachhaltigkeit in der biopharmazeutischen Innovation.
Andrea Caricasole, Leitung Forschung, Entwicklung und Innovation bei Kedrion, erklärte: „Diese Einstufung durch die EMA, die auf die kürzlich erfolgte Einstufung als Orphan Drug durch die FDA folgt, ist eine weitere Bestätigung unseres wissenschaftlich fundierten Ansatzes für Innovationen im Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch die Erschließung des therapeutischen Potenzials dieses Proteins wollen wir Aceruloplasminämie bekämpfen, eine schwerwiegende, äußerst seltene neurodegenerative Erkrankung, für die es bislang keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Für Patienten dieser seltenen Erkrankung, für die es derzeit kein zugelassenes Medikament gibt, stellt dieser Meilenstein einen konkreten Schritt in Richtung der zukünftigen Verfügbarkeit einer neuen Therapie dar. Unsere Arbeit zeigt, wie fortschrittliche Forschung und nachhaltige Praktiken zusammenwirken können, um bedeutende Lösungen zu entwickeln."
Dieser Meilenstein ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit mit Partnern aus Wissenschaft und Klinik und wird vom italienischen Ministerium für Unternehmen und Made in Italy (MIMIT) durch das Forschungsprojekt „NATURAL" unterstützt, dessen Ziel es ist, die Forschung nach neuen Therapien durch die Nutzung ungenutzter Zwischenprodukte der Plasmafraktionierung zu fördern.
Diese Errungenschaft baut auf zwei aktuellen wissenschaftlichen Publikationen mit großer Wirkung auf, die die Vision hinter dem Ansatz von Kedrion widerspiegeln. Nature Communications Biology (2024) demonstrierte die Machbarkeit der Reinigung von Ceruloplasmin aus ungenutzten Plasmafraktionierungszwischenprodukten und dessen therapeutische Wirksamkeit in präklinischen Modellen der Aceruloplasminämie. Ergänzend dazu lieferte Lancet eBioMedicine (2025) funktionelle Einblicke in Missense-Varianten des Ceruloplasmin-Gens und bewertete die tatsächliche Prävalenz von Aceruloplasminämie anhand von Bevölkerungsdaten. Zusammen untermauern diese Studien das klinische Potenzial, den starken Drang nach wissenschaftlichen Erkenntnissen und die Dringlichkeit der Entwicklung gezielter Therapien für diese äußerst seltene Erkrankung.
Kedrion wird die klinische Entwicklung dieser Therapie für Aceruloplasminämie in Europa weiter vorantreiben, mit dem Ziel, Patienten, denen derzeit keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen, einen zeitnahen Zugang zu ermöglichen.
Informationen zu Kedrion Biopharma
Kedrion Biopharma sammelt und fraktioniert Blutplasma, um aus Plasma gewonnene Therapien für seltene, extrem seltene und schwerwiegende Erkrankungen wie Gerinnungs- und neurologische Störungen, Immundefekte und Rh-Sensibilisierung herzustellen und zu vertreiben. Wir beschäftigen weltweit rund 5.200 Mitarbeiter und unser industrielles Netzwerk umfasst Plasmasammelzentren in den Vereinigten Staaten und in der Tschechischen Republik sowie Produktionsstätten in fünf Ländern. Wir setzen uns für die Schaffung einer Welt ein, in der Wissenschaft und Versorgung keine Grenzen kennen, und arbeiten mit der medizinisch-wissenschaftlichen Gemeinschaft, Institutionen, Patientenvertretungsgruppen und Forschungseinrichtungen zusammen, um Innovationen zu fördern und die Versorgung zu verbessern. Jede Verbindung, die wir herstellen, hat Auswirkungen auf jemanden, irgendwo.
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