L'Agence européenne des médicaments (EMA) accorde la désignation de médicament orphelin au traitement dérivé du plasma de Kedrion contre l'acéruloplasminémie congénitale, une maladie génétique rare du métabolisme du fer
Cette désignation marque une étape importante pour les patients et réaffirme l'engagement de Kedrion à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le domaine des maladies rares et ultra-rares
CASTELVECCHIO PASCOLI, Italie, 27 novembre 2025 /PRNewswire/ -- Kedrion annonce que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son traitement expérimental contre l'acéruloplasminémie congénitale (ACP), une maladie génétique rare du métabolisme du fer.
L'acéruloplasminémie est une maladie autosomique récessive causée par des mutations du gène CP, entraînant un déficit ou une absence de céruloplasmine, une protéine plasmatique essentielle au transport du fer. En l'absence de traitement, le fer s'accumule dans le cerveau, le foie et le pancréas, provoquant de graves symptômes neurologiques, du diabète, de l'anémie et une dégénérescence rétinienne. Source : Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818
La décision de l'EMA souligne le rôle de Kedrion en tant qu'innovateur scientifique dans le domaine des maladies rares et ultra-rares. En étant pionnier dans le développement de thérapies à partir d'intermédiaires de fractionnement du plasma inutilisés, Kedrion transforme les déchets de plasma industriel en nouveaux traitements potentiels. Cette approche permet non seulement d'optimiser l'utilisation d'une ressource précieuse, mais aussi de promouvoir la durabilité dans l'innovation biopharmaceutique.
Andrea Caricasole, directeur de la R&D et de l'innovation chez Kedrion, déclare : « Cette désignation reçue de l'EMA, qui fait suite à la récente désignation de médicament orphelin accordée par la FDA, est une nouvelle validation de notre approche axée sur la science pour l'innovation dans le domaine des maladies rares et ultra-rares. En concrétisant le potentiel thérapeutique de cette protéine, nous visons à lutter contre l'acéruloplasminémie, une maladie neurodégénérative très rare et dévastatrice pour laquelle il n'existe pas d'options efficaces. Pour les patients atteints de cette maladie orpheline, qui n'ont actuellement pas de médicament approuvé, l'obtention de cette désignation représente un véritable pas en avant vers la disponibilité future d'une nouvelle thérapie. Notre travail démontre comment la recherche de pointe et les pratiques durables peuvent converger pour fournir des solutions qui comptent ».
Cette étape est le résultat de efforts de collaboration avec des partenaires académiques et cliniques et est soutenue par le ministère italien pour les Entreprises et le Made in Italy (MIMIT) via le projet de recherche « NATURAL », qui vise à encourager la recherche de nouvelles thérapies en exploitant les intermédiaires de fractionnement du plasma inutilisés.
Cette réussite s'appuie sur deux publications scientifiques récentes à fort impact qui reflètent la vision qui sous-tend l'approche de Kedrion. Nature Communications Biology (2024) a démontré la faisabilité de la purification de la céruloplasmine à partir d'intermédiaires de fractionnement plasmatique inutilisés et son efficacité thérapeutique dans des modèles précliniques d'acéruloplasminémie. En complément, Lancet eBioMedicine (2025) a fourni des informations fonctionnelles sur les variantes faux-sens du gène de la céruloplasmine et a évalué la prévalence de l'acéruloplasminémie dans le monde réel en utilisant des données au niveau de la population. L'ensemble de ces études renforce le potentiel clinique, la volonté de compréhension scientifique et l'urgence de développer des thérapies ciblées pour cette maladie ultra-rare.
Kedrion continuera à faire progresser ce traitement de l'acéruloplasminémie vers le développement clinique en Europe, dans le but de permettre un accès rapide aux patients qui n'ont actuellement pas d'options thérapeutiques efficaces.
À propos de Kedrion Biopharma
Kedrion Biopharma collecte et fractionne le plasma sanguin afin de produire et de distribuer des thérapies dérivées du plasma pour des maladies rares, ultra-rares et incapacitantes telles que les troubles de la coagulation et les troubles neurologiques, les immunodéficiences et la sensibilisation au rhésus. Nous employons environ 5 200 personnes dans le monde et notre réseau industriel comprend des centres de collecte de plasma aux États-Unis et en République tchèque, ainsi que des sites de production dans cinq pays. Nous nous engageons à créer un monde où la science et les soins ne connaissent pas de frontières, en nous associant à la communauté médico-scientifique, aux institutions, aux groupes de défense des patients et aux organismes de recherche afin de favoriser l'innovation et d'améliorer les soins. Chaque connexion que nous établissons a un impact sur une personne, quelque part.
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