FDA erteilt Fast-Track-Status für AJ201, eine bahnbrechende Therapie für die Kennedy-Krankheit

USA - Deutsch

• USA - español
• USA - English
• Japan - Japanese
• APAC - English
• USA - English

TAIPEI, 23. Oktober 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food & Drug Administration) AJ201, dem ersten Medikament seiner Klasse zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit), den Fast-Track-Status zuerkannt hat.

„Der Fast-Track-Status für AJ201 ist ein bedeutender Meilenstein für AnnJi", sagte Dr. Wendy Huang, CEO und Vorstandsvorsitzende von AnnJi. „Zusammen mit dem Orphan-Drug-Status, der sowohl von der US-amerikanischen FDA als auch von der EMA erteilt wurde, unterstreicht diese Anerkennung das Potenzial von AJ201, die ungedeckten Bedürfnisse von Patienten mit SBMA zu erfüllen. Gestützt auf ein starkes globales Patentportfolio sind wir weiterhin entschlossen, AJ201 in die Phase-3-Entwicklung zu bringen und eng mit der FDA zusammenzuarbeiten, um möglicherweise die erste zugelassene Behandlung für SBMA seit mehr als zwei Jahrzehnten auf den Markt zu bringen."

Informationen zu SBMA und AJ201

SBMA oder die Kennedy-Krankheit ist eine seltene, X-chromosomal vererbte neuromuskuläre Störung, die durch eine CAG-Repeat-Expansion im Androgenrezeptor-Gen (AR) verursacht wird. Das daraus resultierende mutierte AR-Protein trägt durch Mechanismen wie Zelltoxizität, oxidativer Stress und Neuroinflammation zur Degeneration von Muskeln und Neuronen bei. SBMA betrifft ~1 von 40.000 Männern weltweit und es gibt derzeit keine von der FDA zugelassene Behandlung.

AJ201, auch bekannt als JM17, ist ein neuartiges Prüfpräparat, das in präklinischen SBMA-Modellen das Potenzial gezeigt hat, die Toxizität der AR-Mutation zu verringern und die motorischen Funktionen zu verbessern. Auf molekularer Ebene fördert es den Abbau des pathogenen mAR-Proteins und induziert die Expression von antioxidativen Enzymen, Proteasom-Untereinheiten und Hitzeschockproteinen, die alle das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen können (Bott et al., 2016).

Informationen zu AnnJi Pharmaceutical

AnnJi Pharmaceutical Co. Ltd. (TWSE: 7754) ist ein Unternehmen, das in der klinischen Phase der Arzneimittelentwicklung tätig ist und sich auf die Entwicklung innovativer kleiner Moleküle (NCEs) konzentriert. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, den hohen ungedeckten medizinischen Bedarf in den Bereichen Neurologie, Dermatologie sowie entzündliche Immunkrankheiten, einschließlich seltener Krankheiten wie der Kennedy-Krankheit (SBMA) und der idiopathischen Lungenfibrose (IPF), zu decken.

AnnJi setzt sich für die Entwicklung innovativer Therapien ein, welche die Lebensqualität von Patienten mit vernachlässigten chronischen Krankheiten verbessern. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung hochwertiger, differenzierter sowie innovativer Arzneimittelkandidaten und arbeiten mit Pharmapartnern in der ganzen Welt zusammen. Nach Erreichen des Wirksamkeitsnachweises in klinischen Studien der Phase II beabsichtigen wir, unsere Produkte für die weitere gemeinsame Entwicklung und Vermarktung zu lizenzieren, mit dem Ziel, sie auf die globalen Märkte zu bringen und ein nachhaltiges Wachstum für das Unternehmen zu fördern.

Kontakt:

Anne Yu; [email protected]