La FDA otorga la designación de vía rápida para AJ201

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- La FDA otorga la designación de vía rápida para AJ201, una terapia de primera clase para la enfermedad de Kenndy

TAIPEI, 23 de octubre de 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de vía rápida para AJ201, el primero en su clase para la terapia para la atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA, también conocida como enfermedad de Kennedy).

"Recibir la designación de vía rápida para AJ201 marca un hito importante para AnnJi", afirmó la doctora Wendy Huang, consejera delegada y presidenta del consejo de administración de AnnJi. "Junto con las designaciones de medicamento huérfano otorgadas tanto por la FDA estadounidense como por la EMA, este reconocimiento refuerza el potencial de AJ201 para abordar las necesidades no cubiertas de los pacientes con SBMA. Con el respaldo de una sólida cartera global de patentes, mantenemos nuestro compromiso de avanzar con AJ201 hacia la fase 3 de desarrollo y de colaborar estrechamente con la FDA para ofrecer potencialmente el primer tratamiento aprobado para SBMA en más de dos décadas".

Acerca de SBMA y AJ201

La SBMA, o enfermedad de Kennedy, es un trastorno neuromuscular hereditario poco frecuente ligado al cromosoma X, causado por la expansión de repeticiones CAG en el gen del receptor de andrógenos (RA). La proteína RA mutante resultante contribuye a la degeneración muscular y neuronal mediante mecanismos que involucran toxicidad celular, estrés oxidativo y neuroinflamación. La SBMA afecta a aproximadamente 1 de cada 40.000 hombres en todo el mundo y actualmente no cuenta con un tratamiento aprobado por la FDA.

AJ201, también conocido como JM17, es un nuevo compuesto en investigación que ha demostrado potencial para reducir la toxicidad del AR mutante y mejorar la función motora en modelos preclínicos de SBMA. A nivel molecular, promueve la degradación de la proteína mAR patógena, induce la expresión de enzimas antioxidantes, subunidades del proteasoma y proteínas de choque térmico, todo lo cual puede ralentizar la progresión de la enfermedad (Bott et al., 2016).

Acerca de AnnJi Pharmaceutical

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE: 7754) es una empresa de desarrollo de fármacos en fase clínica centrada en el desarrollo de moléculas pequeñas innovadoras (NCE). La empresa se dedica a abordar importantes necesidades médicas no cubiertas en los campos de la neurología, la dermatología y las enfermedades inmunoinflamatorias, incluyendo enfermedades raras como la enfermedad de Kennedy (SBMA) y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).

AnnJi se compromete a desarrollar terapias innovadoras que mejoren la calidad de vida de los pacientes que padecen enfermedades crónicas desatendidas. Nos centramos en el desarrollo de fármacos candidatos de alta calidad, diferenciados e innovadores, y en la colaboración con socios farmacéuticos globales. Tras lograr la prueba de concepto en los ensayos clínicos de fase II, nuestro objetivo es licenciar nuestros productos para su posterior desarrollo conjunto y comercialización, con el objetivo de llevarlos a los mercados globales e impulsar el crecimiento sostenible de la empresa.

Contacto:

Anne Yu; [email protected]