La FDA accorde la désignation Fast Track à AJ201, une thérapie inédite pour la maladie de Kenndy

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TAIPEI, 24 octobre 2025 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE : 7754) annonce aujourd'hui que l'Agence des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à AJ201, un traitement inédit pour l'atrophie musculaire spinale et bulbaire (SBMA, également connue sous le nom de maladie de Kennedy).

« L'obtention de la désignation Fast Track pour AJ201 marque une étape importante pour AnnJi », déclare Dr Wendy Huang, CEO et présidente du conseil d'administration d'AnnJi. « Parallèlement aux désignations de médicaments orphelins accordées par la FDA américaine et l'EMA, cette reconnaissance renforce le potentiel d'AJ201 à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de SBMA. Soutenus par un solide portefeuille de brevets internationaux, nous restons déterminés à faire progresser AJ201 en phase 3 de développement et à travailler en étroite collaboration avec la FDA afin d'offrir potentiellement le premier traitement approuvé pour la SBMA depuis plus de vingt ans. »

À propos de la SBMA et de l'AJ201

La SBMA, ou maladie de Kennedy, est une maladie neuromusculaire rare, héréditaire et liée au chromosome X, causée par l'expansion de la répétition CAG dans le gène du récepteur des androgènes (AR). La protéine AR mutante qui en résulte contribue à la dégénérescence des muscles et des neurones par des mécanismes impliquant la toxicité cellulaire, le stress oxydatif et la neuroinflammation. La SBMA touche environ 1 homme sur 40 000 dans le monde et il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA.

AJ201, également connu sous le nom de JM17, est un nouveau composé expérimental qui a montré un potentiel de réduction de la toxicité de l'AR mutant et d'amélioration de la fonction motrice dans des modèles précliniques de SBMA. Au niveau moléculaire, il favorise la dégradation de la protéine mAR pathogène, induit l'expression d'enzymes antioxydantes, de sous-unités du protéasome et de protéines de choc thermique, autant d'éléments susceptibles de ralentir la progression de la maladie (Bott et al., 2016).

À propos d'AnnJi Pharmaceutical

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE : 7754) est une société de développement de médicaments au stade clinique qui se concentre sur la mise au point de petites molécules innovantes (substances chimiques nouvelles). La société s'attache à répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la neurologie, de la dermatologie et des maladies immuno-inflammatoires, y compris des maladies rares telles que la maladie de Kennedy (SBMA) et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).

AnnJi s'engage à concevoir des traitements innovants qui améliorent la qualité de vie des patients souffrant de maladies chroniques négligées. Nous nous concentrons sur le développement de candidats-médicaments de qualité, différenciés et innovants, en collaboration avec nos partenaires pharmaceutiques mondiaux. Une fois la validation de principe obtenue lors des essais cliniques de phase II, nous souhaitons concéder des licences sur nos produits en vue d'un codéveloppement et d'une commercialisation plus poussés, dans le but de les distribuer sur les marchés mondiaux et de générer une croissance durable pour l'entreprise.

Contact :

Anne Yu ; [email protected]