Kyowa Kirin et Ultragenyx annoncent que Crysvita® (burosumab) a reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle en Europe pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X chez l'enfant

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TOKYO, LONDRES et NOVATO, Californie, February 23, 2018 /PRNewswire/ --

Crysvita est le premier traitement du XLH qui cible la cause sous-jacente de la maladie 

Crysvita a été reconnu par l'Agence européenne des médicaments comme étant une contribution exceptionnelle à la santé publique 

Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd, (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE : Ultragenyx) annoncent aujourd'hui que Crysvita (burosumab) a fait l'objet d'une décision positive de la Commission européenne accordant une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à Kyowa Kirin pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) avec indication radiographique de maladie osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents avec une ossature en croissance. Le XLH est un trouble musculosquelettique progressif chronique qui affecte les enfants et les adultes.

Il s'agit de la première approbation réglementaire pour Crysvita, un anticorps monoclonal entièrement humain anti-FGF23 qui est le premier traitement à cibler la pathophysiologie sous-jacente du XLH. L'Agence européenne des médicaments a récemment reconnu Crysvita comme étant une contribution exceptionnelle à la santé publique et une amélioration importante dans le domaine thérapeutique endocrinien.

L'autorisation de mise sur le marché européenne est valide dans les 28 pays de l'Union européenne ainsi qu'en Norvège, en Islande et au Liechtenstein. Le premier lancement commercial de Crysvita devrait avoir lieu en Allemagne au deuxième trimestre 2018, suivi d'autres pays européens.

« Les nouvelles d'aujourd'hui apportent de l'espoir aux personnes affectées, et il me semble prometteur que l'Europe ait accordé la première approbation réglementaire au monde pour Crysvita », a déclaré le Dr Tom Stratford, président-directeur général de Kyowa Kirin International. « Nous allons maintenant concentrer nos efforts sur la collaboration avec les autorités sanitaires pour garantir l'accès des patients dans tous les pays d'Europe. Nous continuerons également à travailler avec la communauté des soins de santé et des patients pour mieux comprendre le véritable vécu des personnes affectées par le XLH. Cela aidera à garantir la bonne identification des patients et un bon diagnostic et à améliorer la qualité des soins pour cette affection rare. »

« Tout au long de notre périple de découverte scientifique de 20 ans avec le XLH et burosumab, nous avons été guidés par les besoins des personnes affectées par cette maladie invalidante », a déclaré le Dr Mitsuo Satoh, cadre dirigeant et vice-président du service de recherche et de développement de Kyowa Hakko Kirin. « Nous espérons poursuivre notre entreprise scientifique dans les domaines de la néphrologie et du métabolisme osseux pour nous aider à améliorer les résultats du traitement de ces patients. »

« Le XLH est une maladie extrêmement invalidante pour les patients, et cette autorisation en Europe offre aux enfants la première option de traitement qui s'attaque à l'activité excessive du FGF23 dans le XLH », a déclaré le Dr Emil D. Kakkis, président-directeur général d'Ultragenyx. « À travers cette autorisation et notre travail dans le reste du monde, nous nous engageons à apporter Crysvita à tous les patients atteints de XLH qui pourraient bénéficier de cette thérapie. »

L'autorisation fait suite à une opinion positive adoptée le 15 décembre 2017 par le Comité européen des médicaments à usage humain, recommandant l'approbation conditionnelle de Crysvita pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) avec indication radiographique de maladie osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents avec une ossature en croissance. La recommandation du CHMP se base sur les données d'études cliniques de l'anticorps chez les patients pédiatriques atteints de XLH.

Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, une filiale en propriété exclusive de Kyowa Hakko Kirin, et Ultragenyx ont collaboré au développement et à la commercialisation de burosumab à l'échelle mondiale, en se basant sur un accord de collaboration et de licence entre Kyowa Hakko Kirin et Ultragenyx.

À propos de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)  

Le XLH est un trouble musculosquelettique progressif, chronique et rare caractérisé par une perte de phosphate rénal provoquée par une production excessive de FGF23, et est transmis en tant que trait dominant lié à l'X affectant à la fois les hommes et les femmes. Le XLH se manifeste initialement chez le nourrisson et affecte également l'adulte.

Chez l'enfant, le XLH provoque des maladies squelettiques, entraînant une malformation des extrémités inférieures et une taille réduite.

Le traitement conventionnel du XLH consiste en plusieurs doses quotidiennes de phosphate et de vitamine D active afin de contrebalancer les effets excessifs du FGF23, mais ne corrige pas la maladie sous-jacente.

À propos de Crysvita  

Crysvita (burosumab) est un anticorps IgG monoclonal recombinant entièrement humain, découvert par Kyowa Hakko Kirin, contre le facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23). Le FGF23 est une hormone qui réduit les niveaux sériques de phosphore et de vitamine D active en régulant l'excrétion de phosphate et la production de vitamine D active par le rein. Crysvita est en cours de développement pour le traitement du XLH et de l'ostéomalacie oncogénique (OO), des maladies caractérisées par des niveaux excessifs de FGF23. La perte de phosphate dans le XLH et l'OO est provoquée par des niveaux et une activité excessifs du FGF23. Crystiva est conçu pour se lier et ainsi inhiber l'activité biologique du FGF23. En bloquant le FGF23 excessif chez les patients atteins de XLH et d'OO, Crysvita vise à accroître la réabsorption de phosphate par le rein et la production de vitamine D, ce qui améliore l'absorption intestinale de phosphate et de calcium.

Aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) examine actuellement la demande de licence de produit biologique pour Crysvita afin de traiter les patients pédiatriques et adultes atteints de XLH, et a donné le 17 avril 2018 comme date d'action, conformément à la loi Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Un programme clinique étudiant Crysvita chez les patients pédiatriques et adultes atteints de XLH est en cours. Crysvita est également développé pour l'OO, une maladie caractérisée par des tumeurs généralement bénignes qui produisent des niveaux excessifs de FGF23, pouvant provoquer une ostéomalacie grave, des fractures, des douleurs osseuses et musculaires, ainsi qu'une faiblesse musculaire.

À propos de Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. est une société de sciences de la vie axée sur la recherche, qui se concentre particulièrement sur les biotechnologies. Dans les domaines thérapeutiques fondamentaux de l'oncologie, de la néphrologie et de l'immunologie/allergologie, Kyowa Hakko Kirin s'appuie sur des biotechnologies de pointe centrées sur des technologies d'anticorps pour découvrir en permanence de nouveaux médicaments innovants et les commercialiser à l'échelle mondiale. Ainsi, la société s'efforce de concrétiser sa vision de devenir une entreprise pharmaceutique spécialisée mondiale basée au Japon qui contribue à la santé et au bien-être des personnes dans le monde entier.

Kyowa Kirin International PLC est une filiale en propriété exclusive de Kyowa Hakko Kirin et une société pharmaceutique spécialisée connaissant une croissance rapide qui est engagée dans le développement et la commercialisation de médicaments sur ordonnance pour le traitement de besoins thérapeutiques insatisfaits en Europe et aux États-Unis. Le siège de Kyowa Kirin International est basé en Écosse.

Pour en savoir plus sur la société, rendez-vous sur le site : http://www.kyowa-kirin.com.

À propos d'Ultragenyx  

Ultragenyx est une société biopharmaceutique engagée dans la mise sur le marché de produits novateurs pour le traitement de maladies rares et ultra-rares, avec un intérêt particulier pour les maladies génétiques graves et invalidantes. Créée en 2010, la société a rapidement établi un portefeuille divers de produits candidats ayant le potentiel de traiter des maladies pour lesquelles le besoin médical insatisfait est élevé, la biologie de traitement est claire et il n'existe aucune thérapie approuvée.

La société est dirigée par une équipe de direction expérimentée dans le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques ciblant les maladies rares. La stratégie d'Ultragenyx est axée sur le développement de médicaments efficaces en termes de temps et de coût, avec pour objectif de fournir des thérapies sûres et performantes aux patients qui sont dans la plus grande urgence.

Pour tout complément d'information sur Ultragenyx, veuillez consulter le site Internet de la société à l'adresse http://www.ultragenyx.com.

Énoncés prospectifs  

À l'exception des informations de nature historique contenues dans les présentes, les sujets exposés dans le présent communiqué de presse, y compris les énoncés relatifs aux attentes d'Ultragenyx concernant de futures interactions avec les autorités réglementaires, les échéances et la réussite potentielle des soumissions pour les approbations réglementaires, les indications potentielles pour ses produits candidats et les plans pour ses programmes et études cliniques, constituent des énoncés prospectifs au sens des dispositions d'exonération de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs impliquent des risques et des incertitudes importants susceptibles d'entraîner une différence sensible entre nos programmes de développement clinique, résultats, performances ou accomplissements futurs et ceux exprimés ou sous-entendus par ces énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres, les incertitudes inhérentes au processus de développement clinique de médicaments, comme le processus d'approbation réglementaire, les échéances des soumissions réglementaires et autres sujets susceptibles d'affecter la suffisance de liquidités existantes, d'équivalents de liquidités et d'investissements à court terme pour financer les opérations et la disponibilité ou le potentiel commercial de nos médicaments candidats. Ultragenyx n'assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser quelconque énoncé prospectif. Pour une description plus approfondie des risques et incertitudes susceptibles d'entraîner une différence entre les résultats réels et ceux exprimés dans ces énoncés prospectifs, ainsi que des risques liés aux activités d'Ultragenyx en général, veuillez vous reporter au Rapport trimestriel d'Ultragenyx sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission le 3 novembre 2017, et à ses rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission.