Kyowa Kirin y Ultragenyx anuncian que Crysvita® podrá comercializarse en Europa

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TOKIO, LONDRES y NOVATO, California, February 23, 2018 /PRNewswire/ --

- Kyowa Kirin y Ultragenyx anuncian que Crysvita® (burosumab) recibe la autorización de comercialización condicional en Europa para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al X en niños  

Crysvita es el primer tratamiento para XLH que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad  

Crysvita reconocida por la Agencia Europea del Medicamento como una contribución destacada a la salud pública  

Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd, (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) y Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) han anunciado hoy que Crysvita (burosumab) ha recibido una decisión positiva de la Comisión Europea concediéndole una autorización de comercialización condicional a Kyowa Kirin para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al X (XLH) con evidencia radiográfica de enfermedad ósea en niños de un año de edad o mayores y adolescentes con esqueletos en crecimiento. La XLH es un desorden musculoesqueletal progresivo crónico raro que afecta a niños y adultos.

Esta es la primera aprobación reguladora globalmente para Crysvita, un anticuerpo monoclonal totalmente humano anti-FGF23 que es el primer tratamiento para dirigirse a la patofisiología subyacente de XLH. La Agencia Europea del Medicamento reconoció recientemente a Crysvita como una contribución destacada a la salud pública y una mejora significativa en el campo terapéutico de la endocrinología.

La autorización de comercialización europea es válida en los 28 países de la Unión Europea y en Noruega, Islandia y Liechtenstein. El primer lanzamiento comercial de Crysvita tendrá lugar en Alemania en el segundo trimestre de 2018, seguido por otros países europeos.

"La noticia de hoy aporta esperanza a las personas afectadas por XLH en Europa, y es emocionante que Europa sea la primera aprobación reguladora global para Crysvita", afirmó el doctor Tom Stratford, director general y consejero delegado de Kyowa Kirin International. "Ahora centraremos nuestros esfuerzos en trabajar con las autoridades sanitarias para asegurar el acceso del paciente en los países europeos. También seguiremos nuestro trabajo con la comunidad sanitaria y de pacientes para seguir desarrollando nuestro conocimiento de la experiencia real de las personas afectadas por XLH. Esto ayudará a asegurar una adecuada identificación y diagnóstico del paciente y mejorará los estándares de atención para esta rara enfermedad".

"A lo largo de 20 años de descubrimientos científicos con XLH y burosumab, hemos sido guiados por las necesidades de las personas afectadas por esta condición debilitadora", explicó Mitsuo Satoh, Ph.D., director ejecutivo, vicepresidente y director de la división de I+D de Kyowa Hakko Kirin. "Esperamos continuar nuestros esfuerzos científicos en nefrología y metabolismo óseo para ayudar a mejorar los resultados para estos pacientes".

"XLH es extremadamente debilitadora para pacientes y esta autorización en Europa ofrece a los niños la primera opción de tratamiento que abordar un exceso de actividad de FGF23 en XLH", comentó Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., consejero delegado y director general de Ultragenyx. "A través de esta autorización y de nuestro trabajo a través del resto del mundo, estamos comprometidos a proporcionar Crysvita a todos los pacientes con XLH que puedan beneficiarse de la terapia".

La autorización sigue a una opinión positiva adoptada el 15 de diciembre de 2017 por medio del European Committee for Medicinal Products for Human Use en relación a la aprobación condicional recomendada de Crysvita para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al X (XLH) con evidencia radiográfica de la enfermedad ósea en niños de 1 año y mayores y en adolescentes con esqueletos en edad de crecimiento. La recomendación del CHMP se basa en los datos de los ensayos clínicos del anticuerpo para XLH pediátrico.

Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, una filial de propiedad completa de Kyowa Hakko Kirin, y Ultragenyx, han colaborado en el desarrollo y comercialización de burosumab a nivel global, basándose en la colaboración y acuerdo de licencia entre Kyowa Hakko Kirin y Ultragenyx.

Acerca de la hipofosfatemia ligada al X (XLH)  

XLH es una enfermedad musculoesqueletal rara, progresiva y crónica caracterizada por el desgaste renal fosfatasa causado por el exceso de producción FGF23, siendo heredado por un rasgo dominante ligado al X que afecta a los hombres y a las mujeres. XLH se ve primero en los niños, afectando además a los adultos.

En los niños, XLH causa enfermedad esqueletal, lo que lleva a una deformidad en las extremidades inferiores y a la disminución de la altura.

El tratamiento convencional de XLH consiste en múltiples dosis de fosfato y vitamina D activa para contrarrestar el exceso de los efectos de FGF23, pero no corrige la enfermedad subyacente.

Acerca de Crysvita  

Crysvita (burosumab) es un anticuerpo monoclonal recombinante completamente humano IgG1, descubierto por Kyowa Hakko Kirin, frente al factor de crecimiento de fibroblastos de hormona fosfatúrica 23 (FGF23). FGF23 es una hormona que reduce los niveles de suero del fósforo y la vitamina D active al regular la excreción de fosfato y producción de la vitamina D activa por medio del riñón. Crysvita se ha desarrollado para tratar XLH y la osteomalacia inducida por tumor (TIO), enfermedades caracterizadas por los niveles excesivos de FGF23. El desgaste de fosfato de XLH y TIO lo causan los niveles excesivos y actividad de. Crystiva se ha diseñado para vincularse e inhibir la actividad biológica de FGF23. Al bloquear el exceso de FGF23 en los pacientes con XLH y TIO, Crysvita busca aumentar la reabsorción de fosfato del riñón, aumentando la producción de vitamina D, que mejora la absorción intestinal del fosfato y el calcio.

En Estados Unidos, la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) está actualmente revisando la Biologics License Application para Crysvita de cara al tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con XLH, estableciendo la fecha de acción para la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) el 17 de abril de 2018.

Está en marcha un programa clínico que estudia Crysvita en adultos y pacientes pediátricos con XLH. Se está desarrollando también Crysvita para TIO, una enfermedad caracterizada por los tumores benignos habituales que produce niveles excesivos de FGF23, y que puede llevar a osteomalacia severa, fracturas, dolor óseo y muscular y debilidad muscular.

Acerca de Kyowa Kirin  

Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. es una empresa basada en investigación de ciencias de la vida, con especial fortaleza en biotecnologías. En las áreas terapéuticas de inmunología/alergia, nefrología y oncología, Kyowa Hakko Kirin aprovecha la biotecnología de vanguardia centrada en tecnologías de anticuerpos, para descubrir continuamente nuevos medicamentos innovadores y desarrollar y comercializar los medicamentos en todo el mundo. De esta manera, la compañía está trabajando para hacer realidad su visión de convertirse en una compañía farmacéutica de especialidad mundial basada en Japón que contribuye a la salud y el bienestar de personas de todo el mundo.

Kyowa Kirin International PLC es una filial de Kyowa Hakko Kirin y es una compañía farmacéutica de especialidad de rápido crecimiento dedicada al desarrollo y comercialización de medicamentos para el tratamiento de necesidades terapéuticas no cubiertas en Europa y Estados Unidos. Kyowa Kirin International tiene su sede en Escocia.

Puede aprender más sobre la empresa en: http://www.kyowa-kirin.com.

Acerca de Ultragenyx  

Ultragenyx es una compañía biofarmacéutica comprometida con llevar a los pacientes nuevos productos para el tratamiento de enfermedades raras y ultra raras, con un enfoque en enfermedades genéticas graves y debilitadoras. Fundada en 2010, la compañía ha creado rápidamente una diversa cartera de productos candidatos con el potencial de abordar enfermedades para las que la necesidad médica no cubierta es alta, la biología para el tratamiento está clara y para la que no hay terapias aprobadas.

La compañía está dirigida por un equipo directivo experimentado en el desarrollo y comercialización de terapéuticos de enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se predica con el desarrollo del fármaco a tiempo y con un coste contenido, con el objetivo de ofrecer tratamientos seguros y efectivos a pacientes con la máxima urgencia.

Para más información sobre Ultragenyx, visite el sitio web de la compañía en http://www.ultragenyx.com.

Declaraciones prospectivas 

Excepto por la información histórica contenida en este comunicado, los temas establecidos en este comunicado de prensa, incluyendo las declaraciones relacionadas con las expectativas de Ultragenyx relacionadas con las interacciones normativas futuras, el tiempo potencial y el éxito de las cumplimentaciones de las aprobaciones normativas, indicaciones potenciales de sus productos candidatos y planes para sus programas clínicos y estudios clínicos, son declaraciones de futuro dentro del significado de las provisiones de "disposición de ley" de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Estas declaraciones de futuro implican riesgos e incertidumbres sustanciales que pueden hacer que los programas de desarrollo clínicos, resultados futuros, rendimiento o logros difieran de forma significativa de los expresados o implicados por estas declaraciones de futuro. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las incertidumbres inherentes en los procesos de desarrollo de fármacos clínicos, como los procesos de aprobación normativa, el tiempo de los documentos normativos y otros temas que pueden afectar de forma suficiente a los activos existentes, equivalentes de activos e inversiones a corto plazo de las operaciones de fondos y la disponibilidad o potencial comercial de nuestros fármacos candidatos. Ultragenyx no tiene obligación de actualizar o revisar ninguna de las declaraciones de futuro. Si desea una descripción mayor de los riesgos e incertidumbres que pueden hacer que los resultados reales difieran de los expresados en las declaraciones de futuro, además de los riesgos relacionados con los negocios de Ultragenyx en general, consulte el Informe Trimestral de Ultragenyx en el Formulario10-Q cumplimentado con la Comisión de Bolsa y Valores del 3 de noviembre de 2017, además de sus informes periódicos posteriores cumplimentados con la Comisión de Bolsa y Valores.