Kyowa Kirin und Ultragenyx geben bekannt, dass Crysvita® (Burosumab) eine bedingte Zulassung in Europa zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie erhält
TOKIO, LONDON und NOVATO, Kalifornien, February 23, 2018 /PRNewswire/ --
Crysvita ist die erste Behandlung für XLH, die auf die ursächliche Erkrankung abzielt
Crysvita von der Europäischen Arzneimittelagentur als herausragender Beitrag für die öffentliche Gesundheit anerkannt
Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd, (Kyowa Hakko Kirin), Kyowa Kirin International PLC (Kyowa Kirin International) und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) gaben heute bekannt, dass die Europäische Kommission positiv über Crysvita (Burosumab) entschieden und Kyowa Kirin eine bedingte Zulassung zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsendem Skelett erteilt hat. XLH ist eine seltene, chronische und fortschreitende muskuloskelettale Erkrankung bei Kindern und Erwachsenen.
Dies ist die erste regulatorische Zulassung weltweit für Crysvita, ein vollständig humaner monoklonaler Anti-FGF23-Antikörper und die erste Behandlung, die auf die zugrunde liegende Pathophysiologie von HLS abzielt. Die Europäische Arzneimittelagentur hat Crysvita als einen außerordentlichen Beitrag zur öffentlichen Gesundheit und eine bedeutende Verbesserung im therapeutischen Bereich der Endokrinologie gewürdigt.
Die europäische Marktzulassung gilt in den 28 Ländern der Europäischen Union sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein. Die erste Markteinführung von Crysvita soll im zweiten Quartal 2018 in Deutschland erfolgen, gefolgt von weiteren europäischen Ländern.
"Die heutige Nachricht lässt Menschen mit XLH in Europa hoffen und es ist aufregend, dass die erste globale regulatorische Zulassung für Crysvita in Europa erfolgt ist", so Dr. Tom Stratford, Präsident und Geschäftsführer von Kyowa Kirin International. "Wir werden unsere Bemühungen jetzt auf die Zusammenarbeit mit Gesundheitsbehörden ausrichten, damit die Behandlung Patienten in europäischen Ländern zur Verfügung steht. Wir werden ferner unsere Arbeit mit Gesundheitsorganisationen und Patientengemeinschaften fortsetzen, um mehr über die praktischen Erfahrungen von Menschen mit XLH zu erfahren. Dies wird dazu beitragen, Patienten richtig zu diagnostizieren und die Regelversorgung dieser seltenen Erkrankung zu verbessern."
"Unsere wissenschaftliche Forschung zu XLH und Burosumab in den letzten 20 Jahren wurde von den Bedürfnissen der Menschen mit dieser kräftezehrenden Krankheit geleitet", sagte Mitsuo Satoh (Ph. D.), Geschäftsführer, Vizepräsident und Leiter der F&E-Abteilung von Kyowa Hakko Kirin. "Wir werden selbstverständlich unsere wissenschaftlichen Anstrengungen im Bereich Nephrologie und Knochenstoffwechsel fortsetzen, um die Behandlung für diese Patienten weiter zu verbessern."
"XLH ist für Patienten äußerst kräftezehrend und diese Zulassung in Europa bietet Kindern die erste Behandlungsmöglichkeit der übermäßigen FGF23-Aktivität bei XLH", erklärt Dr. med. Emil D. Kakkis, (Ph. D.), Geschäftsführer und Präsident von Ultragenyx. "Mit dieser Zulassung und unserer Arbeit in anderen Teilen der Welt haben wir uns zum Ziel gesetzt, dass Crysvita für alle Patienten mit XLH erhältlich ist, die von der Behandlung profitieren könnten."
Die Zulassung folgt der positiven Stellungnahme des Europäischen Ausschusses für Humanarzneimittel am 15. Dezember 2017 mit der Empfehlung einer bedingten Zulassung von Crysvita für die Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) mit radiologischem Nachweis der Knochenerkrankung bei Kindern ab 1 Jahr und Jugendlichen mit noch wachsendem Skelett. Die CHMP-Empfehlung beruht auf den Daten aus klinischen Studien zum Antikörper bei Kindern mit XLH.
Kyowa Hakko Kirin, Kyowa Kirin International, eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin, und Ultragenyx arbeiten gemäß einer gegenseitigen Lizenzvereinbarung weltweit gemeinsam an der Entwicklung und Marktzulassung von Burosumab.
Informationen zur X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH)
XLH ist eine seltene, chronisch progressive Muskel-Skelett-Erkrankung, die durch einen übermäßigen Abbau von Phosphat in den Nieren infolge einer Überproduktion von FGF23 gekennzeichnet ist. Die Krankheit wird in Verbindung mit dem X-Chromosom dominant sowohl an Jungen als auch an Mädchen vererbt. XLH tritt in erster Linie bei Säuglingen auf, die Krankheit kann aber auch Erwachsene treffen.
Bei Kindern verursacht XLH eine Skeletterkrankung, die zu Deformierungen der unteren Gliedmaßen führt und die Körpergröße verringert.
Die konventionelle Behandlung von XLH besteht aus mehreren täglichen Dosen von Phosphat und aktivem Vitamin D, um den Auswirkungen des FGF23-Überschusses entgegenzuwirken, was jedoch nicht die zugrunde liegende Erkrankung korrigiert.
Informationen zu Crysvita
Crysvita (Burosumab) ist ein rekombinanter, vollständig humaner monoklonaler IgG1-Antikörper gegen das phosphaturische Hormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), der von Kyowa Hakko Kirin entdeckt wurde. FGF23 ist ein Hormon, das die Serumspiegel von Phosphor und aktivem Vitamin D verringert, indem es die Phosphat-Ausscheidung und die Produktion von aktivem Vitamin-D durch die Nieren reguliert. Crysvita wird zur Behandlung von XLH und der tumorinduzierten Osteomalazie (TIO) entwickelt. Beides sind Krankheiten, die durch einen erhöhten FGF23-Spiegel gekennzeichnet sind. Der übermäßige Abbau von Phosphat bei XLH und TIO wird durch die übermäßige Höhe und Aktivität von FGF23 verursacht. Der Wirkmechanismus von Crysvita ziel darauf ab, FGF23 zu binden und damit seine biologische Aktivität zu hemmen. Durch die Blockierung von überschüssigem FGF23 bei Patienten mit XLH und TIO soll Crysvita die erneute Absorption von Phosphat aus der Niere sowie die Produktion von Vitamin D erhöhen, das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium durch den Darm unterstützt.
In den Vereinigten Staaten überprüft die US Food and Drug Administration (FDA) zurzeit den Antrag auf eine biologische Lizenz (Biologics License Application) für Crysvita zur Behandlung von pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit XLH und hat einen Handlungstermin nach dem Gesetz über Nutzungsgebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel (Prescrition Drug User Fee Act, PDUFA) für den 17. April 2018 festgesetzt.
Ein klinisches Programm zum Studium von Burosumab bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit XLH ist im Gange. Crysvita wird auch für TIO entwickelt, eine Krankheit, die durch meist gutartige Tumore gekennzeichnet ist und bei der ebenfalls in überhöhtem Maße FGF23 produziert wird, was zu schwerer Osteomalazie, Brüchen, Knochen- und Muskelschmerzen sowie Muskelschwäche führen kann.
Informationen zu Kyowa Kirin
Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd. ist ein forschungsbasiertes Life-Science-Unternehmen mit besonderen Stärken in der Biotechnologie. In den therapeutischen Kernbereichen Onkologie, Nephrologie und Immunologie/Allergie nutzt Kyowa Hakko Kirin modernste Biotechnologien, die sich vor allem auf Antikörpertechnologien stützen, um kontinuierlich innovative neue Medikamente zu entdecken und zu entwickeln und diese Medikamente weltweit zu vermarkten. Auf diese Weise arbeitet das Unternehmen an der Verwirklichung seiner Vision, ein in Japan ansässiges, weltweit tätiges, hochspezialisiertes Pharmaunternehmen zu werden, das zur Gesundheit und zum Wohlbefinden der Menschen auf der ganzen Welt beiträgt.
Kyowa Kirin International PLC ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Kyowa Hakko Kirin und ein schnell wachsendes pharmazeutisches Unternehmen, das sich mit der Entwicklung und Vermarktung von verschreibungspflichtigen Medikamenten für die Behandlung von bisher ungedeckten therapeutischen Bedürfnissen in Europa und den Vereinigten Staaten beschäftigt. Kyowa Kirin International hat seinen Hauptgeschäftssitz in Schottland.
Weitere Informationen zum Unternehmen finden Sie unter: http://www.kyowa-kirin.com.
Informationen zu Ultragenyx
Ultragenyx ist ein Biopharma-Unternehmen, das sich die Aufgabe gestellt hat, neuartige Produkte für die Behandlung von seltenen und sehr seltenen Krankheiten mit einem Schwerpunkt auf schweren, kräftezehrenden Erbkrankheiten auf den Markt zu bringen. Das Unternehmen wurde im Jahr 2010 gegründet und hat rasch ein vielfältiges Portfolio an Produktkandidaten aufgebaut, wobei es sich mit Krankheiten beschäftigt, für die ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, bei denen die biologische Grundlage für eine Behandlung eindeutig feststeht und für die es bisher keine zugelassenen Therapien gibt.
Das Unternehmen wird von einem Managementteam geleitet, das Erfahrung mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapeutika für seltene Krankheiten hat. Die Strategie von Ultragenyx ist auf eine Zeit und Kosten sparende Arzneimittelentwicklung ausgerichtet, mit dem Ziel der Bereitstellung sicherer und wirksamer Therapien für Patienten, die äußerst dringend benötigt werden.
Weitere Informationen zu Ultragenyx finden Sie auf der Website des Unternehmens unter http://www.ultragenyx.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Mit Ausnahme der hier enthaltenen historischen Informationen gelten die in dieser Pressemitteilung gemachten Aussagen, einschließlich der Aussagen zu den Erwartungen von Ultragenyx in Bezug auf zukünftige regulatorische Interaktionen, den potenziellen Zeitpunkt und den Erfolg der Anträge auf die behördlichen Genehmigungen, mögliche Indikationen für die Produktkandidaten und Pläne für seine klinischen Programme und klinische Studien, als zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der "Safe-Harbor"-Bestimmungen nach dem Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen schließen wesentliche Risiken und Unwägbarkeiten mit ein, die dazu führen können, dass unsere klinischen Entwicklungsprogramme, künftigen Ergebnisse, Leistungen oder Errungenschaften erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Solche Risiken und Unsicherheiten beinhalten unter anderem die Unsicherheiten, die mit dem Entwicklungsprozess von klinischen Arzneimitteln verbunden sind, wie zum Beispiel die behördlichen Genehmigungsverfahren, der Zeitpunkt der Einreichung der Zulassungsanträge und andere Belange, die das Ausreichen der verfügbaren Barmittel, geldwerter Mittel und kurzfristiger Investitionen beeinträchtigen könnten, um die Verfügbarkeit oder das kommerzielle Potenzial unserer Arzneimittelkandidaten zu finanzieren. Ultragenyx verpflichtet sich nicht zu Aktualisierungen oder Überarbeitungen von zukunftsgerichteten Aussagen. Weitere Beschreibungen der Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten unterscheiden, sowie der Risiken im Zusammenhang mit der Tätigkeit von Ultragenyx im Allgemeinen finden Sie im Quartalsbericht von Ultragenyx auf Formular 10-Q, das am 3. November 2017 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde, und in den anschließenden periodischen Berichten des Unternehmens, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden.
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