La Fondazione Telethon anuncia la opinión positiva del CHMP sobre Waskyra™
La Fondazione Telethon anuncia la opinión positiva del CHMP sobre Waskyra™, una terapia génica para el tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)
ROMA, 14 de noviembre de 2025 /PRNewswire/ -- La Fondazione Telethon anuncia la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), recomendando la autorización de comercialización en la Unión Europea de Waskyra™, una terapia génica ex vivo para el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), una inmunodeficiencia primaria rara y potencialmente mortal.
Fondazione Telethon es la primera organización sin ánimo de lucro que ha liderado con éxito todo el proceso, desde la investigación de laboratorio hasta la aprobación regulatoria, colaborando con socios de la industria cuando ha sido posible para llevar las terapias génicas desde su descubrimiento hasta los pacientes.
Desarrollada a lo largo de décadas de investigación en el Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Génica (SR-Tiget) de Milán, la terapia representa un importante logro científico y clínico, que ofrece una nueva esperanza a los pacientes afectados por esta afección.
"Este hito demuestra que la investigación académica, guiada por un profundo sentido de responsabilidad hacia los pacientes y realizada con los más altos estándares de la industria, puede cambiar verdaderamente la historia natural de las enfermedades raras", afirmó Ilaria Villa, directora general de la Fondazione Telethon. "Nos enorgullece que el trabajo iniciado en nuestros laboratorios esté llegando ahora a los pacientes europeos, reafirmando el valor de un modelo de investigación que une la ciencia y la atención médica".
"Hacer que las terapias sean realmente accesibles es fundamental para ofrecer a las familias una oportunidad real de tratamiento", añadió el doctor Alessandro Aiuti, subdirector de investigación clínica de SR-Tiget, jefe de inmunohematología pediátrica del IRCCS Ospedale San Raffaele y catedrático de pediatría de la Università Vita-Salute San Raffaele. "El verdadero significado de la ciencia reside en el impacto que tiene en la vida de las personas".
La terapia estará disponible para los pacientes en el IRCCS Ospedale San Raffaele, un centro de excelencia reconocido en terapia génica para esta y otras enfermedades, donde se llevó a cabo la fase de ensayo clínico.
La solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para la misma terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS, por sus siglas en inglés) sigue en revisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).
La Fondazione Telethon continuará colaborando con las autoridades reguladoras para que las terapias estén disponibles para todos los pacientes elegibles.
Acerca del síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)
El síndrome de Wiskott-Aldrich es un trastorno sanguíneo genético poco frecuente que causa inmunodeficiencia y trombocitopenia, debido a mutaciones en el gen WAS. La enfermedad se manifiesta desde la primera infancia con infecciones recurrentes y persistentes, episodios de sangrado, eccema y un mayor riesgo de desarrollar enfermedades autoinmunitarias y linfomas.
Afecta casi exclusivamente a varones, con una incidencia estimada de 1 por cada 250 000 nacimientos de varones vivos. Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapias de apoyo dirigidas a controlar y prevenir las manifestaciones clínicas. La única opción potencialmente curativa es el trasplante de células madre hematopoyéticas, para el cual no siempre se dispone de un donante compatible y que no está exento de riesgos.
Acerca de la terapia génica Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel) para el síndrome de Wiskott-Aldrich
Waskyra consiste en una única administración de células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen del síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Una vez corregido el gen, las células madre se reinfunden al paciente, quien previamente recibe quimioterapia para preparar la médula ósea. Se ha demostrado que Waskyra reduce la frecuencia de hemorragias graves y moderadas, así como de infecciones graves, en pacientes con WAS en comparación con el periodo previo al tratamiento. En los casos en que no es posible el trasplante de un donante familiar compatible, la terapia génica representa una opción terapéutica potencial para los pacientes elegibles, cuya seguridad y eficacia han sido evaluadas.
Acerca de Fondazione Telethon
La Fondazione Telethon es una organización biomédica italiana sin ánimo de lucro dedicada al avance de la investigación sobre enfermedades genéticas raras y complejas. Durante más de 35 años, ha apoyado investigaciones científicas de alto impacto orientadas al desarrollo de tratamientos innovadores y a la mejora de la calidad de vida de las personas afectadas por estas enfermedades.
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