FDA zezwala firmie Direct Biologics na rozpoczęcie przełomowego badania fazy III nad zespołem ostrej niewydolności oddechowej (ARDS)

AUSTIN, Teksas, 27 kwietnia 2022 /PRNewswire/ -- Direct Biologics, firma biotechnologiczna działająca w obszarze medycyny regeneracyjnej, która korzysta z przełomowej technologii platformy pęcherzyków pozakomórkowych (EV), ogłosiła dzisiaj, że Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zezwoliła na rozpoczęcie badań klinicznych fazy III z wykorzystaniem badanego leku na bazie EV, ExoFlo, przeznaczonego do stosowania w leczeniu zespołu ostrej niewydolności oddechowej (ARDS) wynikłej wskutek COVID-19. Direct Biologics jest pierwszą i w tej chwili jedyną firmą wytwarzającą EV, która otrzymała od FDA zezwolenie na realizację badania fazy III nad lekiem w fazie badań eksperymentalnych.

Badanie fazy III będzie prowadzone w ramach pierwszego oznaczenia zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (ang. Regenerative Medicine Advanced Therapy; RMAT) przyznanego przez FDA dla terapii EV, dzięki czemu Direct Biologics staje się jedną z zaledwie 70 firm w historii FDA, które oficjalnie otrzymały oznaczenie RMAT. Podobnie jak w przypadku oznaczeń „szybkiej ścieżki" (ang. fast track) i „terapii przełomowej" (ang. breakthrough), oznaczenie RMAT jest nadawane przez FDA w celu przyspieszenia procesu zatwierdzania obiecujących leków regeneracyjnych, które wykazują zdolność do leczenia poważnych chorób zagrażających życiu. 

„Otrzymanie od FDA zezwolenia na realizację badania fazy III stanowi dla Direct Biologics kamień milowy ‒ powiedział Mark Adams, współzałożyciel i dyrektor generalny. - W połączeniu z oznaczeniem RMAT sprawia to, że znaleźliśmy się na przyspieszonej ścieżce komercjalizacji potencjalnie ratującego życie leku ExoFlo. Badanie fazy III pn. >>Wygasić COVID-19<< (Extinguish Covid-19) jest międzynarodowym, wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym, randomizowanym i kontrolowanym placebo badaniem fazy III. Naszym celem jest włączenie do badania pacjentów z ARDS leczonych w szpitalach w Stanach Zjednoczonych, Hiszpanii, Indiach, Jordanii, Egipcie, Libanie i RPA oraz wykazanie znacznego zmniejszenia śmiertelności po zastosowaniu ExoFlo w porównaniu z leczeniem standardowym. Jako pionier w dziedzinie medycyny regeneracyjnej, firma Direct Biologics zmienia przyszłość medycyny".

„Niezależnie od tego, czy COVID-19 posiada status pandemii czy endemii, zapotrzebowanie na skuteczną terapię ARDS pozostaje wciąż niezaspokojone. Osoby powyżej 65 roku życia i osoby z chorobami współistniejącymi, w przypadku zakażenia wirusem SARS-CoV-2, będą zawsze narażone na ciężki przebieg choroby i wystąpienie ARDS ‒ powiedział Joe Schmidt, współzałożyciel i prezes firmy. - Nasze badanie fazy II dowiodło, że ExoFlo może zmniejszyć ryzyko zgonów u hospitalizowanych pacjentów z ARDS, wykazując duże bezpieczeństwo i obiecujące zmniejszenie śmiertelności w ciągu 60 dni. Otrzymanie od FDA zezwolenia na rozpoczęcie badania fazy III jest znacznym osiągnięciem, ponieważ nie istnieje obecnie żadna znana metoda leczenia ARDS. Lekarze i pacjenci na całym świecie od dawna czekali na rozwiązanie tego problemu".

„Udział w opracowywaniu leku ExoFlo to zaszczyt ‒ powiedział dr Vik Sengupta, dyrektor ds. medycznych. - Rosnąca liczba danych klinicznych wskazuje, że ExoFlo jest lekiem dającym nadzieję w leczeniu choroby, w przypadku której standard opieki od kilkudziesięciu lat nie uległ poprawie. Nadzieję tę najlepiej obrazują historie pacjentów, którzy otrzymali ExoFlo w ramach leczenia. W zeszłym tygodniu kobieta z Virginii mogła ponownie zobaczyć swoje dzieci po dwóch miesiącach spędzonych pod mechanicznym respiratorem wskutek rozwinięcia się ARDS jako powikłanie po COVID-19. Podejmując ostatnią próbę uratowania życia pacjentki, lekarze z oddziału intensywnej terapii złożyli wniosek w sprawie zastosowania leczenia >>ostatniej szansy<< przy użyciu niezarejestrowanego leku ExoFlo, po którym kobieta cudownie ozdrowiała. Są miliony pacjentów w podobnej sytuacji, którzy nigdy nie wyjdą ze szpitala. Pragniemy to zmienić, ustanawiając ExoFlo złotym standardem w leczeniu ARDS i udostępniając go pacjentom hospitalizowanym na całym świecie".

Direct Biologics

Firma Direct Biologics z siedzibą w Austin w stanie Teksas jest wiodącym na rynku innowatorem i producentem cGMP produktów z zakresu medycyny regeneracyjnej. Flagowy produkt firmy, ExoFlo, zawiera tysiące sygnałów w postaci białek regulatorowych, mikroRNA i informacyjnego RNA, które są odpowiedzialne za komunikację międzykomórkową.  ExoFlo wykorzystuje naturalne właściwości lecznicze mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) bez konieczności dodawania samych komórek macierzystych. Więcej informacji skierowanych do lekarzy można znaleźć na stronie clinicaltrials.gov. Więcej informacji na temat firmy Direct Biologics i medycyny regeneracyjnej można znaleźć na stronie directbiologics.com.