Liminal BioSciences kondigt goedkeuring door de FDA aan voor zijn biologische vergunningsaanvraag voor Ryplazim® (plasminogeen, human-tvmh)

USA - Français

USA - Deutsch

USA - English

News provided by

Jun 07, 2021, 07:16 ET

LAVAL, QC en CAMBRIDGE, Engeland, 7 juni 2021 /PRNewswire/ -- Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) ("Liminal BioSciences" of het "bedrijf") kondigde vandaag aan dat de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) Ryplazim^® (plasminogeen, human-tvmh) ("Ryplazim^®") heeft goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met plasminogeendeficiëntie type 1 (hypoplasminogenemia) via zijn dochteronderneming, Prometic Biotherapeutics Inc., houder van de biologische vergunningsaanvraag ("BLA") voor Ryplazim^®. Met deze goedkeuring wordt Ryplazim^® de eerste door de FDA goedgekeurde therapie voor deze zeldzame genetische aandoening.

De doeltreffendheid van Ryplazim^® bij pediatrische en volwassen patiënten met plasminogeendeficiëntie type 1 werd beoordeeld in een klinische open-labelstudie met één cohort. Er werden in totaal 15 patiënten ingeschreven met een plasminogeenactiviteitsniveau bij de baseline tussen <5% en 45% van wat normaal is. Alle patiënten kregen Ryplazim^® in een dosis van 6,6 mg/kg, om de twee of vier dagen toegediend gedurende 48 weken, om minstens een individuele plasminogeenactiviteit te behalen die absoluut 10% boven de baseline ligt en om de klinische manifestatie van de ziekte te behandelen. Ryplazim^® werd goed verdragen in de klinische studie (zie "Belangrijke veiligheidsinformatie").

De doeltreffendheid werd vastgesteld op basis van de algemene graad van klinisch succes op 48 weken, gedefinieerd als 50% van de patiënten met zichtbare of andere meetbare onzichtbare laesies die minstens 50% verbetering hadden in het aantal/de grootte van de laesies of de functionaliteitsimpact vanaf de baseline. Alle patiënten met laesies aan de baseline, vertoonden minstens 50% verbetering in het aantal of de grootte van hun laesies.

"Het verkrijgen van onze eerste geneesmiddelgoedkeuring is een belangrijke mijlpaal voor Liminal en voor de patiënten, zorgverleners en artsen die ons op elke stap van de weg vergezelden bij deze belangrijke onderzoeksinspanning. We zijn verheugd dat Ryplazim^® beschikbaar wordt voor Amerikaans patiënten die lijden aan aangeboren plasminogeendeficiëntie," zei Bruce Pritchard, CEO van Liminal BioSciences. "Het krijgen van een zogenaamde Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame pediatrische ziekten heeft ook het potentieel om Limimal te voorzien van niet-verwaterende fondsen ter ondersteuning van onze aanhoudende inspanningen om onze R&D-strategie op het gebied van kleine moleculen te bevorderen en uit te breiden".

"Deze goedkeuring geeft patiënten en gezinnen die leven met plasminogeendeficiëntie type 1 een nieuwe optie om symptomen te proberen beheren", aldus de heer Patrick Sartore, Voorzitter van Liminal BioSciences. "Deze goedkeuring door de FDA vormt een belangrijke mijlpaal, met als gevolg een eerste en broodnodige therapie voor patiënten met deze zeldzame genetische ziekte."

Bij alle patiënten met plasminogeendeficiëntie zijn de plasminogeenniveaus in het plasma zichtbaar verminderd. Plasminogeen is een van nature voorkomend eiwit dat wordt gesynthetiseerd door de lever en in het bloed circuleert. Geactiveerd plasminogeen, gekend als plasmine, is een enzymatisch onderdeel van het fibrinolytisch systeem en het belangrijkste enzym dat betrokken is bij de lyse van bloedstolsels en de klaring van geëxtravaseerde fibrine.

Als deel van de verkoop van de plasmaverzamelingscentra van Liminal BioSciences in Winnipeg (Manitoba) en Amherst (New York) in mei 2021, is Liminal BioSciences een optieovereenkomst aangegaan met Kedrion S.p.A. (Kedrion), waardoor Kedrion het recht heeft om de rest van Liminal BioSciences' van plasma afgeleide therapeutische activiteiten op te kopen, waaronder ook de activiteiten rond Ryplazim^®, voor een uitoefenprijs van US $5 miljoen. Dit zou Liminal BioSciences maximum 70% van de netto-inkomsten van de verkoop van een PRV laten krijgen.

Ryplazim^® werd eerder door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en geneesmiddel voor zeldzame pediatrische ziekten voor de behandeling van aangeboren plasminogeendeficiëntie. Met deze goedkeuring heeft de FDA een PRV afgegeven aan Liminal BioSciences Inc., via zijn dochteronderneming Prometic Biotherapeutics Inc., houder van de BLA. Die PRV kan ingeruild worden om een prioritaire beoordeling te krijgen van een opeenvolgende marketingtoepassing of kan verkocht of overgedragen worden aan andere bedrijven voor hun programma's.

Belangrijke veiligheidsinformatie – Ryplazim, plasminogeen, human-tvmh.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

Bloedingen: De toediening van RYPLAZIM kan leiden tot bloeding op de plek van de laesies of kan actieve bloedingen erger maken. Stop het gebruik van RYPLAZIM, als er zich ernstige bloedingen voordoen. Monitor de patiënten tijdens en gedurende 4 uur na de infusie bij het toedienen van RYPLAZIM aan patiënten met bloedende diathese en patiënten die antistollingsmiddelen, bloedplaatjesaggregatieremmers en andere middelen nemen die de normale bloedstolling kunnen verstoren.
Weefselafbraak: Er kunnen ademhalingsproblemen als gevolg van weefselafbraak optreden bij patiënten met mucosale laesies in de tracheobronchiale boom na toediening van RYPLAZIM. Monitor de patiënten goed.
Transmissie van infectieuze agentia: RYPLAZIM is gemaakt van menselijk bloed en houdt daarom een risico in van de overdracht van infectieuze agentia, bv. virussen, het variantagens van de ziekte van Creutzfeldt-Jakob (vCJD) en, in theorie, het agens van de ziekte van Creutzfeldt-Jakob (CJD).
Overgevoeligheidsreacties: Er kunnen zich bij RYPLAZIM overgevoeligheidsreacties voordoen waaronder anafylaxie. Als er zich symptomen voordoen, stop het gebruik van RYPLAZIM en verstrek een gepaste behandeling.
Neutraliserende antilichamen: Er kunnen zich neutraliserende antilichamen ontwikkelen (remmers), hoewel deze niet waargenomen werden bij klinische studies. Als de klinische doeltreffendheid niet behouden blijft (bv. ontwikkeling van nieuwe of terugkerende laesies), bepaal dan de plasminogeenactiviteitsniveaus in het plasma.
Abnormale laboratoriumwaarden: Patiënten die RYPLAZIM krijgen, kunnen verhoogde bloedspiegels van D-dimeer hebben. D-dimeerspiegels zijn niet interpreteerbaar bij patiënten die worden gescreend op veneuze trombo-embolie (VTE).

Bijwerkingen

De meest voorkomende (incidentie ≥ 10%) bijwerkingen in klinische onderzoeken waren buikpijn, opgeblazen gevoel, misselijkheid, vermoeidheid, pijn in de extremiteiten, bloeding, constipatie, droge mond, hoofdpijn, duizeligheid, artralgie en rugpijn.

Informatie over patiëntbegeleiding

Zeg de patiënt en/of zorgverlener dat ze de door de FDA goedgekeurde bijsluiter moeten lezen.
Raad patiënten en/of zorgverleners aan om te stoppen met RYPLAZIM en onmiddellijk contact op te nemen met hun arts als er tekenen of symptomen van een mogelijke overgevoeligheidsreactie optreden, zoals netelroos, gegeneraliseerde urticaria, angio-oedeem, beklemd gevoel op de borst, piepende ademhaling, tachycardie en hypotensie
Informeer patiënten dat er tijdens RYPLAZIM-therapie bloedingen van actieve mucosale ziektegerelateerde laesies en verergering van actieve bloedingen die niet gerelateerd zijn aan die laesies, kunnen optreden. Afhankelijk van de laesieplaatsen kan dit zich manifesteren als gastro-intestinale bloeding, bloedspuwing, epistaxis, vaginale bloeding of hematurie. Voordat de behandeling met RYPLAZIM wordt gestart, moet worden bevestigd dat laesies of wonden waarvan wordt vermoed dat ze de oorzaak zijn van recente bloedingen, genezen zijn. RYPLAZIM kan bloedingen verlengen of verergeren bij patiënten met bloedende diathese en/of die antistollingsmiddelen of plaatjesaggregatieremmers nemen. Als een patiënt ernstige bloedingen krijgt, haal er dan spoedeisende hulp bij en staak het gebruik van RYPLAZIM onmiddellijk.
Informeer patiënten dat er weefselafbraak op mucosale plaatsen kan optreden bij het starten van de RYPLAZIM-therapie, naarmate de laesies verdwijnen. Patiënten met respiratoire laesie lopen risico op respiratoire stoornissen De initiële behandeling met RYPLAZIM moet worden uitgevoerd in een klinische setting met nauwlettende monitoring. Patiënten met laesies in het gastro-intestinaal en urogenitaal stelsel kunnen weefselafbraak ervaren die pijn, mucosale bloeding of passage van weefsel kan veroorzaken met betrekking tot die orgaanstelsels. Patiënten moeten aanhoudende pijn in de onderbuik, zij of bekken melden aan hun arts, als deze niet weggaat.
Informeer patiënten en/of zorgverleners dat RYPLAZIM gemaakt is van menselijk plasma en infectieuze agentia kan bevatten die ziekte kunnen veroorzaken (bv. virussen, de variant van de ziekte van Creutzfeldt-Jakob [vCJD] en, in theorie, het CJD-agens). Leg uit dat het risico dat RYPLAZIM een infectieus agens kan overbrengen, verminderd is door de plasmadonoren te screenen, door gedoneerd plasma te testen op bepaalde virusinfecties en door bepaalde virussen tijdens de productie te inactiveren of verwijderen. Informeer patiënten en/of zorgverleners om symptomen die hen aangaan te melden.
Informeer patiënten en/of zorgverleners dat er tijdens de behandeling antilichamen kunnen ontstaan die RYPLAZIM minder effectief maken.
Informeer vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of zwanger kunnen worden dat de mogelijke effecten van RYPLAZIM op zwangerschap en borstvoeding onbekend zijn. Ze moeten hun arts op de hoogte stellen als ze zwanger worden of van plan zijn te worden, of als ze van plan zijn borstvoeding te geven.
Zelftoediening: zorg ervoor dat de patiënt/verzorger gedetailleerde instructies en training heeft gekregen en heeft aangetoond dat hij/zij RYPLAZIM veilig en onafhankelijk kan toedienen.

Neem contact op met Prometic op +1(800) 735-4086 en [email protected] of de FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch .

Over Liminal BioSciences Inc.

Liminal BioSciences is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van nieuwe behandelingen voor patiënten die lijden aan ziekten met een onvervulde, medische behoefte, voornamelijk gerelateerd aan fibrose, waaronder aandoeningen aan de ademhaling, lever en nieren. Het belangrijkste kandidaat-product voor kleine moleculen van Liminal BioSciences, fezagepras (PBI-4050), werd vanaf december 2020 geëvalueerd in een klinische fase 1-studie in het VK om meervoudig oplopende doses te evalueren bij gezonde vrijwilligers, bij dagelijkse blootstellingen aan doses die hoger zijn dan de doses die geëvalueerd zijn in onze eerdere voltooide klinische fase 2-studies. Na een eerste beoordeling van de tussentijdse fase 1-studiegegevens heeft het bedrijf besloten zijn plannen stop te zetten om fezagepras over te laten gaan naar een klinische fase 2-studie bij IPF en een fase 1a/2b-studie bij hypertriglyceridemie, aangezien het de impact van het PK-gegevensprofiel evalueert waargenomen in de lopende studie.

De van plasma afgeleide therapeutische activiteiten van het bedrijf, met inbegrip van de activiteiten rond Ryplazim^® (plasminogeen) ("Ryplazim^®") worden geëxploiteerd via zijn dochterondernemingen, Prometic Bioproduction Inc., de van plasma afgeleide therapeutische productiefaciliteit van het bedrijf, en Prometic Biotherapeutics Inc., houder van de biologische vergunningsaanvraag ("BLA") voor Ryplazim^®.

Liminal BioSciences heeft actieve bedrijfsactiviteiten in Canada en het Verenigd Koninkrijk.

Toekomstgerichte verklaring

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de doelstellingen, strategieën en activiteiten van Liminal BioSciences die risico's en onzekerheden inhouden. Toekomstgerichte informatie omvat uitspraken betreffende o.a. uitspraken met betrekking tot: de mogelijke uitoefening van de optie gehouden door Kedrion om de Ryplazim^®-activiteiten van Liminal BioSciences te kopen; de ontvangst van de opbrengst van de verkoop van een PRV; het gebruik van de opbrengst van een dergelijke transactie; het potentieel van onze productkandidaten en de ontwikkeling van R&D-programma's en de timing van de start of de aard van preklinische en klinische onderzoeken.

Deze verklaringen zijn "toekomstgericht", omdat ze zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen over de markten waarin we actief zijn en op verschillende schattingen en veronderstellingen. Werkelijke gebeurtenissen of resultaten kunnen wezenlijk verschillen van diegene die in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht, als bekende of onbekende risico's van invloed zijn op ons bedrijf, of als onze schattingen of veronderstellingen onnauwkeurig blijken te zijn. Tot de factoren die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de hierin beschreven of verwachte resultaten, behoren onder meer, maar zijn niet beperkt tot, risico's die verband houden met: de potentiële uitoefening van de optie; het vermogen van het bedrijf om te verdienen aan de PRV of om kandidaat-producten te ontwikkelen, produceren en succesvol te commercialiseren, indien ooit; de impact van de COVID-19-pandemie op de bedrijfsactiviteiten, klinische ontwikkeling, regelgevende activiteiten en financiële en andere zakelijke impact; de beschikbaarheid van fondsen en middelen om R&D-projecten na te streven, de succesvolle en tijdige voltooiing van klinische proeven, het vermogen van Liminal BioSciences om te profiteren van zakelijke of financieringskansen in de farmaceutische industrie; onzekerheden die in het algemeen verband houden met onderzoek en ontwikkeling, klinische proeven en gerelateerde regelgevende beoordelingen en goedkeuringen en algemene veranderingen in economische omstandigheden. U vindt een meer gedetailleerde beoordeling van deze risico's, onzekerheden en andere risico's die ertoe zouden kunnen leiden dat werkelijke gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van onze huidige verwachtingen in de deponeringen die het bedrijf doet bij de US Securities and Exchange Commission en de deponeringen en rapporten bij de Canadese Securities Commissions, inclusief in het jaarverslag op formulier 20-F voor het jaar dat eindigde op 31 december 2020 en toekomstige aanvragen en rapporten van tijd tot tijd door het bedrijf. Dergelijke risico's kunnen worden versterkt door de COVID-19-pandemie en de mogelijke impact ervan op de activiteiten van Liminal BioSciences en de wereldeconomie. Als gevolg hiervan kunnen we niet garanderen dat toekomstgerichte verklaringen werkelijkheid zullen worden. Bestaande en potentiële investeerders worden gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen en schattingen, die alleen gelden op de datum die op dit document vermeld staat. Wij aanvaarden geen verplichting om enige toekomstgerichte verklaring in dit persbericht bij te werken, zelfs niet als er nieuwe informatie beschikbaar komt, als gevolg van toekomstige gebeurtenissen of om enige andere reden, tenzij vereist door de toepasselijke wet- en regelgeving op het gebied van effecten.

Contactpersoon voor zakelijke aangelegenheden: Shrinal Inamdar, Manager, Investor Relations and Communications, [email protected], +1 450.781.0115; Contactpersoon voor de media: Kaitlin Gallagher, [email protected], +1 212.253.8881.