La FDA accetta la lettera di intenti per qualificare la misurazione LSM tramite VCTE (FibroScan®) come primo endpoint surrogato non invasivo negli studi clinici MASH

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Questo traguardo apre la strada a FibroScan^® per la sostituzione definitiva della biopsia epatica per l'arruolamento dei pazienti e la valutazione della risposta al trattamento nello sviluppo del farmaco MASH

WESTBOROUGH, Massachusetts, 8 settembre 2025 /PRNewswire/ -- Echosens, leader nell'ambito della diagnostica epatica non invasiva, ha annunciato oggi che il Center for Drug Evaluation and Research (CDER) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, Office of New Drugs, ha accettato la lettera di intenti dell'azienda per la qualificazione della misurazione della rigidità epatica mediante elastografia transitoria controllata da vibrazioni (FibroScan^®) come endpoint surrogato con ragionevole probabilità negli studi clinici sulla steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH).

Questa è la prima volta che la FDA accetta l'avvio del processo di qualificazione di un test non invasivo come endpoint surrogato con ragionevole probabilità nello sviluppo di farmaci per la MASH, una forma progressiva e avanzata di malattia epatica steatosica che può portare a cirrosi, cancro al fegato, necessità di trapianto o decesso. In una comunicazione rilasciata dalla FDA, il dott. Frank Anania, direttore della Divisione di epatologia e nutrizione del CDER, ha affermato: "Questa proposta rappresenta un passo importante verso l'adozione di test non invasivi nello sviluppo di farmaci per la MASH".

Come affermato nella lettera di intenti, la misurazione LSM tramite VCTE (FibroScan^®) può prevedere il rischio di mortalità complessiva o di eventi correlati al fegato nei pazienti affetti da MASH. L'accettazione della lettera di intenti apre la strada alla sostituzione definitiva della biopsia epatica con FibroScan^® come endpoint primario per l'analisi provvisoria degli studi clinici sviluppati per l'approvazione accelerata dei farmaci per adulti con MASH non cirrotica.

La sostituzione delle ripetute biopsie epatiche, attualmente utilizzate per arruolare i pazienti e monitorare la risposta terapeutica, con FibroScan^® alleggerirebbe notevolmente il carico per i pazienti. Un esame FibroScan^® dura pochi minuti, è indolore e valuta il fegato in modo completo, fornendo un quadro completo della sua salute che può essere ripetuto tutte le volte che è necessario.

Arun Sanyal, professore e direttore presso lo Stravitz-Sanyal Institute for Liver Disease and Metabolic Health, Facoltà di Medicina Interna, Virginia Commonwealth University, ha affermato: "L'accettazione di questa lettera di intenti rappresenta un traguardo importante, frutto di anni di ricerca clinica e pubblicazioni, insieme agli instancabili sforzi di numerose parti interessate in tutto il settore, con importanti implicazioni per il settore e che si prevede accelererà lo sviluppo di farmaci e sarà facilmente traducibile nella pratica clinica".

Questa accettazione senza precedenti della lettera d'intenti da parte della FDA è dovuta alla validazione clinica senza pari di FibroScan e al suo utilizzo in sperimentazioni farmaceutiche chiave nello sviluppo di farmaci per il fegato, in particolare per la MASH. Riconosciuto in tutto il mondo come la soluzione non invasiva leader per la salute del fegato, FibroScan^® è supportato da oltre 5.600 pubblicazioni sottoposte a revisione paritaria, tra cui pubblicazioni fondamentali (Gawrieh et al., Journal of Hepatology, 2024, Lin et al., JAMA, 2024 e Mózes et al., Lancet Gastroenterol Hepatol, 2023), che dimostrano come le modifiche nella misurazione LSM tramite VCTE sono associate a esiti correlati al fegato. Inoltre, FibroScan^® è già il test non invasivo di riferimento per il punto di cura utilizzato da tutte le principali aziende farmaceutiche e biotecnologiche che conducono studi sulla MASH. La richiesta di Echosens alla FDA era corredata da lettere ufficiali di supporto da parte di Eli Lilly, Boehringer Ingelheim e Novo Nordisk.

Per le aziende farmaceutiche, l'accettazione di FibroScan^® come endpoint surrogato con ragionevole probabilità avrebbe il potenziale di trasformare lo sviluppo dei farmaci per la MASH migliorando il reclutamento per la sperimentazione e la fidelizzazione dei pazienti. Questo traguardo potrebbe accelerare il percorso verso lo sviluppo di nuove terapie, aiutando al contempo i ricercatori a progettare sperimentazioni più sicure, rappresentative ed efficienti. Il professor Quentin Anstee, prorettore della Facoltà di scienze mediche dell'Università di Newcastle, ha dichiarato: "L'accettazione di questa lettera di intenti da parte della FDA rappresenta un primo passo fondamentale per far sì che i test non invasivi vengano adottati come endpoint surrogati con ragionevole probabilità negli studi clinici sulla MASH. È un chiaro segnale per tutti gli sponsor farmaceutici affinché raccolgano dati affidabili sui biomarcatori non invasivi nei loro studi clinici in corso o futuri sulla MASH."

Oltre alle raccomandazioni esistenti per FibroScan^® da parte di tutte le principali linee guida e al suo posizionamento privilegiato nelle politiche dei pagatori, l'accettazione di questa lettera di intenti da parte della FDA rafforza ulteriormente la posizione di FibroScan^® come test non invasivo di riferimento per prescrivere e monitorare i trattamenti per la MASH, sia quelli già approvati che quelli futuri. Questo traguardo sottolinea inoltre la leadership e l'innovazione continua di Echosens, che ha recentemente migliorato la sua tecnologia con Guided VCTE nell'ultima generazione di dispositivi FibroScan^®, garantendo maggiore efficienza, automazione e standardizzazione per semplificare la scansione del fegato per tutti gli operatori sanitari.

Informazioni su Echosens 
Echosens, azienda all'avanguardia nel settore, ha cambiato significativamente la prassi della valutazione epatica con FibroScan^®, la soluzione non invasiva per la gestione completa della salute del fegato. FibroScan^® è riconosciuto a livello mondiale e convalidato da oltre 5.600 pubblicazioni sottoposte a revisione paritaria, tra cui quasi 220 linee guida internazionali. Echosens ha reso disponibile FibroScan^® in oltre 127 paesi, consentendo di effettuare milioni di esami del fegato in tutto il mondo. https://www.echosens.com/

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