Mit RiboPepSTAR™ geht Ribo über die Leber hinaus - und ermöglicht so den gezielten Transport von siRNA in verschiedene Organe
SUZHOU, China, und MÖLNDAL, Schweden, 20. März 2026 /PRNewswire/ -- Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. („Ribo" oder „das Unternehmen", Börsenkürzel an der Hongkonger Börse: 6938) war eingeladen worden, am 19. März auf der RNA Leaders Europe Conference in Wien, Österreich, einer der führenden Konferenzen zum Thema Oligonukleotide, einen Vortrag zu halten.
Nach dem Erfolg von RiboGalSTAR™, das sieben klinische Programme und bedeutende globale Partnerschaften im Wert von über 6 Milliarden US-Dollar unterstützt hat, treibt Ribo nun seine Plattformen für die extrahepatische Verabreichung und für mehrere Zielmoleküle voran. Die firmeneigene RiboPepSTAR™-Technologie ermöglicht die präzise Verabreichung von siRNA an wichtige Organe außerhalb der Leber und liefert vielversprechende präklinische Daten für verschiedene Gewebe.
Ausrichtung auf die Nieren
Präklinische Studien mit RiboPepSTAR™ zeigen eine selektive Aufnahme in proximalen Tubuluszellen in verschiedenen Modellen, und es wurde ein Knockdown (KD) des Zielgens von bis zu 80 % erreicht, von Nagetieren bis hin zu nicht-menschlichen Primaten (NHPs). Der physiologische Proof of Concept wurde in mehreren Krankheitsmodellen, wie dem Typ-2-Diabetes-Modell, weiter validiert und zeigte eine robuste, nieren-spezifische Reduktion zielgenauer Biomarker. Ribos erstes auf die Niere abzielendes Medikament ist in die IND-vorbereitende Phase eingetreten.
Ausrichtung auf das Herz
Ein auf das Herz abzielendes Konjugat führte in einem Mausmodell zu einem anhaltenden Knockdown im Herzen. In den Muskeln wurden minimale Effekte beobachtet, während die Aktivität in Leber und Niere vernachlässigbar war, was eine starke Herzspezifität bestätigt.
Ausrichtung auf das Fettgewebe
Bei nicht-menschlichen Primaten ermöglichte die aktuelle Verabreichung ein wirksames und selektives Adipose-Targeting mit einem 96-prozentigen Knockdown.
Zusammengenommen unterstreichen diese Ergebnisse das Potenzial von RiboPepSTAR™, siRNA-basierte Therapien für Nieren-, Herz- und Stoffwechselerkrankungen zu erschließen.
Parallel dazu treibt Ribo seine Multi-Target-siRNA-Plattform voran, die es ermöglicht, mit einem einzigen Molekül zwei oder mehr Gene gleichzeitig zu silenzieren. Die Dual-Target-siRNAs von Ribo erreichen Knockdown-Werte, die mit denen von Single-Target-Molekülen vergleichbar sind, und ermöglichen so eine synergistische Modulation von Signalwegen sowie einen verbesserten therapeutischen Nutzen mit einem einzigen Wirkstoff.
Die proprietären Plattformen von Ribo für die extrahepatische und Multi-Target-Verabreichung eröffnen den Weg zu erstklassigen Therapien in einem breiten Spektrum von Krankheitsbereichen – ganz im Sinne des Engagements von Ribo, Patienten weltweit siRNA-Medikamente der nächsten Generation zur Verfügung zu stellen.
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