Wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leków Obicetrapib i Obicetrapib/Ezetimibe firmy Menarini Group zostały przyjęte do rozpatrzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) w zakresie leczenia dorosłych z pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną rodzinną i nierodzinną) lub mieszaną dyslipidemią

• Jeśli zostanie zatwierdzony, obicetrapib, na licencji NewAmsterdam Pharma, będzie pierwszym dostępnym inhibitorem CETP, stosowanym jako środek wspomagający dietę, dla pacjentów z pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną rodzinną i nierodzinną) lub mieszaną dyslipidemią, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego poziomu cholesterolu LDL przy maksymalnej tolerowanej dawce statyn lub u pacjentów, którzy nie tolerują statyn lub u których statyny są przeciwwskazane.
• Obicetrapib: zgłoszenie jest poparte wynikami kluczowych badań III fazy BROOKLYN i BROADWAY, przeprowadzonych przez firmę NewAmsterdam Pharma, które wykazały statystycznie istotną różnicę w skuteczności na korzyść obicetrapibu, w skojarzeniu z terapiami obniżającymi poziom lipidów w maksymalnie tolerowanych dawkach, w porównaniu z placebo.
• Obicetrapib/Ezetimibe: zgłoszenie jest poparte wynikami kluczowego badania III fazy TANDEM, przeprowadzonego przez NewAmsterdam Pharma, wykazującego statystycznie istotną różnicę w skuteczności na korzyść obicetrapibu/ezetimibu w skojarzeniu z terapiami obniżającymi poziom lipidów w maksymalnie tolerowanych dawkach w porównaniu z poszczególnym placebo, ezetimibem w dawce 10 mg i obicetrapibem w dawce 10 mg w monoterapii.

FLORENCJA (Włochy), 3 września 2025 r. /PRNewswire/ -- Menarini Group (Menarini), prywatna międzynarodowa firma farmaceutyczna z siedzibą we Włoszech, ogłosiła dzisiaj, że EMA zweryfikowała wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla obicetrapibu, selektywnego inhibitora białka przenoszącego estry cholesterolu (CETP), oraz stałej dawki kombinacji obicetrapibu i ezetymibu jako środka wspomagającego dietę pacjentów z pierwotną hipercholesterolemią (heterozygotyczną rodzinną i nierodzinną) lub mieszaną dyslipidemią, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego poziomu tzw. złego cholesterolu LDL-C przy maksymalnej tolerowanej dawce statyn lub którzy nie tolerują statyn lub dla których statyny są przeciwwskazane. Walidacja obu wniosków potwierdza, że dokumentacja jest kompletna i uruchamia scentralizowaną procedurę oceny przez EMA.

„Choroby sercowo-naczyniowe (CVD) są główną przyczyną zgonów na całym świecie, powodując śmierć około 17,9 miliona osób rocznie. Pomimo powszechnej dostępności terapii obniżających poziom lipidów, liczba zgonów związanych z chorobami sercowo-naczyniowymi wzrosła, a pacjenci nadal przekraczają docelowe poziomy tzw. złego cholesterolu LDL-C, a tym samym nie osiągają zalecanych w wytycznych docelowych poziomów cholesterolu LDL-C.  Pacjenci i ich lekarze potrzebują dodatkowych opcji" – powiedział Elcin Barker Ergun, dyrektor generalny Menarini Group. „Obicetrapib, jeśli zostanie zatwierdzony, może stanowić skuteczną i bezpieczną opcję doustną dla pacjentów z hipercholesterolemią. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z Agencją, aby potencjalnie udostępnić tę nową terapię pacjentom, którzy jej potrzebują".

Badania III fazy BROOKLYN (NCT05425745), BROADWAY (NCT05142722) i TANDEM (NCT06005597) oceniały obicetrapib i obicetrapib/ezetimib w połączeniu z terapiami obniżającymi poziom lipidów w maksymalnie tolerowanych dawkach w porównaniu z placebo u pacjentów, którzy nie byli w stanie osiągnąć docelowego poziomu cholesterolu LDL-C przy maksymalnej tolerowanej dawce statyn, u pacjentów nietolerujących statyn lub u których statyny są przeciwwskazane. Wyniki badań BROADWAY i TANDEM opublikowano w czasopismach NEJM i The Lancet. Badanie III fazy PREVAIL dotyczące wyników sercowo-naczyniowych rozpoczęło się w marcu 2022 r. i ma na celu ocenę potencjału obicetrapibu w zmniejszaniu częstości występowania poważnych niepożądanych incydentów sercowo-naczyniowych (CV) u pacjentów z hipercholesterolemią i bardzo wysokim ryzykiem CV. Nabór pacjentów zakończył się w kwietniu 2024 r., a do badania włączono ponad 9500 pacjentów.

W czerwcu 2022 r. grupa Menarini uzyskała prawa do obicetrapibu i obicetrapibu/ezetimibu w Europie, Wielkiej Brytanii i Szwajcarii od firmy New Amsterdam Pharma, która przeprowadziła i pomyślnie zakończyła kluczowe badania BROOKLIN, BROADWAY i TANDEM. Na podstawie pozytywnych wyników badań III fazy firma Menarini złożyła do EMA dwa wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obicetrapibu i obicetrapibu/ezetimidu.

Obicetrapib

Obicetrapib jest doustnym inhibitorem CETP nowej generacji, przyjmowanym w małej dawce raz dziennie, w fazie rozwoju, przeznaczonym do obniżania poziomu tzw. złego cholesterolu (LDL-C) i zapobiegania poważnym niepożądanym incydentom sercowo-naczyniowym. Ponad 100 milionów ludzi na całym świecie nie osiąga docelowych poziomów LDL-C pomimo obecnie dostępnych standardowych metod leczenia. W kluczowych badaniach III fazy BROOKLYN, BROADWAY^[1] i TANDEM^[2] zaobserwowano, że obicetrapib, stosowany w monoterapii lub w terapii skojarzonej z ezetymibem, statystycznie istotnie obniża poziom LDL-C i ma dobry profil bezpieczeństwa.

Menarini 

Grupa Menarini jest wiodącą międzynarodową firmą farmaceutyczną i diagnostyczną, której obroty przekraczają 4,5 miliarda dolarów i która zatrudnia ponad 17 000 pracowników. Menarini koncentruje się na podstawowej i specjalistycznej opiece zdrowotnej, onkologii i zdrowiu konsumentów, oferując produkty z zakresu kardiologii, onkologii, pulmonologii, gastroenterologii, chorób zakaźnych, diabetologii, stanów zapalnych i analgezji, które zaspokajają potrzeby w obszarach terapeutycznych o wysokim zapotrzebowaniu. Dzięki 18 zakładom produkcyjnym i 9 ośrodkom badawczo-rozwojowym produkty Menarini są dostępne w 140 krajach na całym świecie. Więcej informacji można znaleźć na stronie internetowej www.menarini.com.

NewAmsterdam Pharma

 NewAmsterdam Pharma (Nasdaq: NAMS) to firma biotechnologiczna zajmująca się produkcją leków, której misją jest poprawa opieki nad pacjentami cierpiącymi na choroby metaboliczne, w przypadku których obecnie zatwierdzone terapie są niewystarczające lub źle tolerowane, dążąc w ten sposób do zaspokojenia istotnej, niezaspokojonej potrzeby w zakresie bezpiecznej, dobrze tolerowanej i dogodnej terapii obniżającej poziom LDL. Więcej informacji można znaleźć na stronie: www.newamsterdampharma.com.

1. S.J. Nicholls i in. Safety and Efficacy of Obicetrapib in Patients at High Cardiovascular Risk. [Bezpieczeństwo i skuteczność obicetrapibu u pacjentów z wysokim ryzykiem wystąpienia chorób sercowo-naczyniowych.]  NEJM, 7 maja 2025 r.
2. Ashish Sarraju i in.  Fixed-dose combination of obicetrapib and ezetimibe for LDL cholesterol reduction (TANDEM): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. [Terapia skojarzona z zastosowaniem obicetrapibu i ezetymibu w stałych dawkach dla obniżenia poziomu cholesterolu LDL (TANDEM): próba kliniczna III fazy, randomizowana, prowadzona metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowana za pomocą placebo.] The Lancet  7 maja, 2025 

Logo: https://mma.prnewswire.com/media/2296569/Menarini_Industrie_Farmaceutiche_Riunite_Logo.jpg