ESTEVE et U.A.B. font progresser leur programme d'élaboration d'un traitement du syndrome de Sanfilippo de type A

BARCELONA, Espagne, March 11, 2014 /PRNewswire/ --

  • Ce programme de thérapie génique est mené dans le cadre d'un partenariat public-privé conclu entre ESTEVE et l'équipe de recherche du Dr Fàtima Bosch au Centre de biotechnologie et de thérapie génique de l'Université autonome de Barcelone (UAB)

  • ESTEVE annonce la signature d'accords avec REGENX et GÉNÉTHON qui lui permettront de lancer ses essais cliniques de phase 1 et 2 en 2015
  • Le syndrome de Sanfilippo de type A est une maladie neurodégénérative rare et dévastatrice affectant environ 1 enfant sur 100 000 qui survit rarement au-delà de l'adolescence

ESTEVE a annoncé la signature de deux accords qui lui permettront de faire progresser l'élaboration de sa thérapie génique pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type III (MPSIIIA ou syndrome de Sanfilippo de type A) et de lancer des essais cliniques de phase 1 et 2 en 2015. Ces accords ont été conclus avec la société nord-américaine de biotechnologie REGENX Biosciences, LLC (REGENX) et l'organisation française à but non lucratif GÉNÉTHON.

     (Photo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20140227/672149 )

L'accord de licence passé avec REGENX accorde à ESTEVE le droit d'utiliser le vecteur viral adéno-associé NAV rAAV9 dans le cadre de l'élaboration et de la commercialisation de sa thérapie génique expérimentale pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A. Élément à part entière de cette thérapie expérimentale, le vecteur NAV rAAV9 active le gène de l'héparane sulfamidase, une enzyme absente ou déficiente chez les patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A, afin que celui-ci puisse atteindre et pénétrer des cellules telles que les neurones et les hépatocytes. Une fois à l'intérieur de ces cellules, le gène exprime l'enzyme héparane sulfamidase de manière stable, compensant ainsi l'absence de cette dernière dans le but de remédier à la cause de la maladie.

L'accord conclu avec GÉNÉTHON couvre l'élaboration du procédé de fabrication de la thérapie génique expérimentale, ainsi que sa production en vue d'une utilisation dans le cadre d'essais cliniques. Une fois élaboré, ce processus permettra de produire la thérapie nécessaire aux études de toxicologie précliniques, aux essais cliniques et, le cas échéant, à une commercialisation.

Partenariat public-privé entre ESTEVE et UAB

Mis en place par l'équipe de recherche du Dr Fàtima Bosch au Centre de biotechnologie et de thérapie génique (CBATEG) de l'UAB, le projet Sanfilippo est mené depuis 2009 dans le cadre d'un partenariat public-privé conclu entre ESTEVE et l'UAB.

Au sein ce partenariat, ESTEVE dirige l'ensemble des activités liées à la gestion et à la protection de la propriété intellectuelle, les activités de réglementation, la coordination et la supervision de la fabrication BPF, les études de toxicologie précliniques, ainsi que l'intégralité du développement clinique. L'équipe de recherche du CBATEG de l'UAB apporte à ce partenariat son savoir-faire et son expertise scientifiques dans le domaine de la thérapie génique, notamment en matière d'élaboration de vecteurs viraux et de développement de modèles de maladies précliniques.

La thérapie génique expérimentale est constituée du vecteur viral NAV rAAV9, qui contient un allèle du gène codant pour l'héparane sulfamidase optimisé en vue d'augmenter son niveau d'expression. Les essais basés sur des modèles de maladies précliniques réalisés par le CBATEG ont validé l'efficacité potentielle de cette approche thérapeutique (voir http://www.esteve.es/EsteveFront/PressRoom.do?op=DN&div=idi&con=3426&lng=en)

Après avoir obtenu le statut d'orphelin accordé par l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la Food and Drug Agency des États-Unis (FDA), le projet est actuellement en phase de développement préclinique. La fabrication des premiers lots devrait commencer sous peu, dans le but de soutenir les études de toxicologie précliniques nécessaires qui, une fois achevées, nous permettront d'initier les phases 1 et 2 des essais cliniques en 2015.

Ce projet a reçu le soutien financier du ministère espagnol de la Santé, de la Politique sociale et de l'Égalité et du ministère espagnol de l'Économie et de la Compétitivité.

Visionner la vidéo

https://www.youtube.com/watch?v=iSwT53qofKM

SOURCE ESTEVE




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