ESTEVE y la UAB amplían su colaboración incorporando dos nuevas terapias génicas para el síndrome de Sanfilippo tipo B y el síndrome de Hunter

Feb 25, 2016, 03:00 ET from ESTEVE

BARCELONA, España, February 25, 2016 /PRNewswire/ --

ESTEVE fortalece su plataforma de terapia génica con la suma de dos nuevas terapias en investigación, EGT-201 para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo B y EGT-301 para el tratamiento del síndrome de Hunter, desarrolladas en colaboración con el grupo de Fàtima Bosch en la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). EGT-201 y EGT-301 se unen a EGT-101, proyecto diseñado para tratar el síndrome de Sanfilippo A.

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ESTEVE ha anunciado que la EMA y FDA han concedido la designación de fármaco huérfano a su novedoso programa de terapia génica EGT-301 para el tratamiento del síndrome de Hunter o mucopolisacaridosis II (MPS II). EGT-301 consiste de un vector viral adeno-asociado del serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén de la iduronato-2-sulfatasa humana (I2S) y está diseñado para restaurar la deficiencia funcional de I2S en pacientes con síndrome de Hunter. ESTEVE está iniciando el desarrollo preclínico regulatorio de EGT-301.

EGT-101, el proyecto más avanzado en la plataforma de la terapia génica de ESTEVE, consiste de un de vector AAV9 que contiene el transgén de la sulfamidasa humana (SGSH) y su objetivo es restaurar la deficiencia funcional de SGSH en pacientes con síndrome de Sanfilippo A. ESTEVE tiene previsto iniciar la fase I/II de ensayos clínicos para EGT-101 a finales de 2016. EGT-101 recibió la designación de fármaco huérfano por la FDA y EMA en 2011.

EGT-201 consiste de un vector AAV9 que contiene el transgén de la alfa-N-acetyglucosaminidasa (NAGLU) y su objetivo es restaurar la deficiencia funcional de NAGLU en pacientes con síndrome de Sanfilippo B. ESTEVE está iniciando el desarrollo preclínico regulatorio de EGT-201. EGT-201 recibió la designación de fármaco huérfano por la FDA y la EMA en 2013.

"Con la incorporación de estos proyectos, ESTEVE reafirma su compromiso en el desarrollo de terapias para tratar enfermedades raras y convertirse en un referente en el campo de la terapia génica", comenta el Dr. Carlos Plata, Director Científico de ESTEVE.

"La designación de fármaco huérfano que han obtenido los tres proyectos subraya la excelencia de las capacidades de descubrimiento preclínicos en la UAB, al tiempo que refuerza la alianza público-privada entre la Universidad y ESTEVE", dijo Fàtima Bosch, Directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB.

Estos proyectos cuentan con el apoyo financiero del Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad español, y del Ministerio español de Economía y Competitividad.

Los síndromes de Sanfilippo A y B, y Hunter son enfermedades lisosomales en las que una enzima en particular pierde su actividad fisiológica, lo que lleva a la acumulación de sustratos glicosaminoglicanos en el interior de los lisosomas. Esto conduce a una interrupción en la función celular en múltiples tejidos y órganos, entre ellos el cerebro. La incidencia de estas enfermedades oscila entre 0,5 y 1 de cada 100.000 nacimientos. En todos los casos la calidad de vida puede verse afectada de manera significativa, así como la expectativa de vida.

Más información Sanfilippo y Sindrome de Hunter

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SOURCE ESTEVE