ESTEVE y la UAB impulsan el desarrollo de un tratamiento para el síndrome de Sanfilippo A

BARCELONA, España, March 11, 2014 /PRNewswire/ --

  • La investigación de esta nueva terapia génica se enmarca dentro del partenariado público-privado entre la farmacéutica y el grupo que dirige la Dra. Fàtima Bosch en el CBATEG de la UAB
  • ESTEVE formaliza sendos acuerdos con REGENX y GÉNÉTHON que permitirán iniciar el ensayo clínico de Fase  I/II en 2015
  • El síndrome es una enfermedad neurodegenerativa devastadora clasificada como rara, afecta a cerca de 1 de cada 100.000 niños que raramente sobreviven más allá  de la adolescencia

ESTEVE ha anunciado la firma de dos acuerdos que permitirán avanzar en el desarrollo de su terapia génica en investigación para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPSIIIA o síndrome de Sanfilippo Tipo A), e iniciar el ensayo clínico de Fase I/II en 2015. Se trata de acuerdos con la compañía biotecnológica norteamericana REGENX Biosciences, LLC (REGENX) y con la organización francesa sin ánimo de lucro GENETHON.

     (Photo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20140227/672149 )

Gracias al acuerdo con REGENX, ESTEVE podrá usar el vector NAV rAAV9 en el desarrollo y comercialización de su terapia génica para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA. El vector viral NAV rAAV9 que forma parte de esta terapia génica en investigación, permitiría que el gen de la sulfamidasa humana, ausente o defectuoso en los pacientes con Síndrome de Sanfilippo A, llegue, entre y se exprese en células como neuronas y hepatocitos, de modo que se produciría sulfamidasa de manera estable, y se compensaría la ausencia de este enzima  en los pacientes.

El objeto del acuerdo con GÉNÉTHON es la producción del producto de terapia génica en investigación para administración en ensayos clínicos. El acuerdo permitirá abordar sin problemas el desarrollo de seguridad preclínico, el desarrollo clínico y la posterior distribución comercial.

Partnerariado público-privado ESTEVE-UAB

El proyecto Sanfilippo, iniciado en el grupo de investigación de la Dra. Fàtima Bosch (CBATEG), desde 2009 forma parte del partenariado público-privado entre ESTEVE y la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) cuyo objetivo es desarrollar terapias génicas para el tratamiento de este síndrome y otras enfermedades relacionadas, las llamadas mucopolisacaridosis.

En esta alianza, ESTEVE lidera las actividades relacionadas con la gestión y protección de la propiedad industrial, las acciones y gestiones regulatorias, la coordinación y supervisión de la producción GMP, el desarrollo de los estudios de seguridad preclínicos y el desarrollo clínico. El grupo de investigación del CBATEG de la UAB aporta su conocimiento científico a las actividades anteriores a la vez que ha desarrollado la terapia génica, incluyendo el diseño del vector viral y los estudios preclínicos de la enfermedad.

La terapia génica en investigación consiste en un vector viral NAV rAAV9 que contiene una versión optimizada de gen de la sulfamidasa humana, que incrementa su expresión. Los ensayos pre-clínicos en modelos de la enfermedad realizados por el CBATEG respaldan la potencial eficacia de esta opción terapéutica http://www.esteve.es/EsteveFront/PressRoom.do?op=DN&div=idi&con=3426

En estos momentos, el proyecto, designado como medicamento huérfano por las autoridades tanto europeas (EMA) como americanas (FDA), se encuentra en Fase Preclínica, iniciando la fabricación de las primeras muestras de medicamento necesarias para abordar el desarrollo preclínico de seguridad, que permita iniciar el ensayo clínico de Fase I/II en 2015.

El proyecto Sanfilippo ha sido objeto de ayuda por parte del Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad y por parte del Ministerio de Economía y Competitividad de España.

Vea el vídeo

https://www.youtube.com/watch?v=iSwT53qofKM

 

SOURCE ESTEVE




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