Genea Biocells publie le premier modèle de cellules souches humaines de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)

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SAN DIEGO, 24 mai 2016 /PRNewswire/ -- Société californienne/australienne spécialisée dans la recherche de médicaments, Genea Biocells a établi et décrit le premier modèle cellulaire au monde à base de cellules souches humaines pour la dystrophie musculaire, convenant au criblage à haut débit et à l'élaboration de médicaments.

Dans une étude publiée dans la dernière édition de Stem Cells Translational Medicine, les scientifiques de Genea Biocells ont analysé en détail les aspects cellulaires et moléculaires de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) au cours du développement myogénique et dans les cultures de myotubes, en comparant les cellules musculaires créées à partir de cinq lignées de cellules souches touchées par la FSHD et quatre lignées de cellules souches provenant de contrôle normal. La dystrophie facio-scapulo-humérale est une maladie musculaire héréditaire touchant environ une personne sur 8 000. Il n'existe pas de remède ou de stratégie de traitement pour les patients atteints de FSHD. Cette maladie débilitante consume lentement le muscle squelettique, privant les personnes de leurs années d'activité, de bonne santé et d'indépendance.

« Notre étude identifie une série de voies cellulaires impliquées dans la FSHD. Surtout, nous les avons mises en évidence dans le premier modèle au monde de « maladie dans une boîte de Pétri » appliqué à la FSHD, constituant une ressource à très haut degré de cohérence, reproductible et évolutive, fournissant de nombreux avantages par rapport aux invasives biopsies de patients », a déclaré le Dr Uli Schmidt, Directeur général de Biocells Genea et chercheur principal du projet.

Ces résultats mettent en lumière le système monocouche efficace et hautement évolutif de Genea Biocells pour différencier les cellules souches humaines pluripotentes des cellules musculaires squelettiques et démontrer les phénotypes spécifiques à la maladie dans le muscle, dérivés tant des cellules souches embryonnaires humaines que des cellules souches pluripotentes induites, atteintes de FSHD.

« Nous croyons que la modélisation des maladies en utilisant des cellules souches humaines contenant, en tant que telles, des stimuli inducteurs de la maladie, nous donne un avantage inestimable tout au long du processus d'élaboration des médicaments. Ces cellules sont humaines, pertinentes d'un point de vue physiologique et permettent des lectures d'essai cliniquement appropriées pour le criblage des médicaments et d'autres essais fonctionnels », a ajouté le Dr Schmidt.

Genea Biocells a élaboré auparavant des lignées de cellules souches embryonnaires humaines porteuses de l'anomalie génétique provoquant la FSHD, ainsi que le premier procédé au monde, à haut rendement et évolutif, pour différencier ces cellules souches dans le muscle squelettique sans tri de cellules ou manipulation génétique. Genea Biocells mène actuellement un programme de recherche de médicaments contre la FSHD sur la base de ces technologies.

Cette publication, intitulée « A Human Pluripotent Stem Cell Model of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy-Affected Skeletal Muscles (Un modèle de cellules souches humaines pluripotentes de muscles squelettiques atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale) » est disponible auprès d'Alphamed Press : http://stemcellstm.alphamedpress.org/content/early/2016/05/22/sctm.2015-0224.abstract

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À propos de GENEA BIOCELLS

Genea Biocells est une société se consacrant à la découverte de maladies neuromusculaires en utilisant ses propres technologies relatives aux cellules souches humaines pluripotentes. Genea Biocells fournit également des services de recherche sous contrat à l'industrie pharmaceutique et des réactifs à des partenaires universitaires stratégiques, pour renforcer leurs capacités et valider plus avant leurs technologies.

Genea Biocells dispose de l'une des plus grandes banques de cellules souches pluripotentes embryonnaires humaines au monde et a élaboré le premier processus de différenciation au monde qui soit cohérent, évolutif et à haut rendement, pour les cellules musculaires squelettiques fonctionnelles.

Genea Biocells est basée à San Diego (Californie) et appartient au groupe australien Genea, une société publique, non cotée, qui gère les plus importantes cliniques de fécondation in vitro au monde, depuis 1985. La société fournit des solutions commerciales en matière de cellules souches depuis dix ans, puisant dans un patrimoine de recherche de près de 30 ans dans le cadre de Genea. De plus amples informations sont disponibles sur www.geneabiocells.com

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