Jama Neurology divulga datos sumamente prometedores de ensayo clínico sobre la ELA realizado por la Organización Médica Hadassah de Jerusalén y Brainstorm Cell Therapeutics

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NUEVA YORK, 11 de enero de 2016 /PRNewswire/ -- Un nuevo tratamiento para la ELA que utiliza un protocolo de perfusión de células madre, realizado en la Organización Médica Hadassah (Hadassah Medical Organization, HMO) y desarrollado por la empresa de biotecnología estadounidense-israelí BrainStorm Cell Therapeutics (NASDAQ: BCLI), ha retardado significativamente el avance de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA, también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig), anunció Ellen Hershkin, presidenta nacional de Hadassah, the Women's Zionist Organization of America, Inc. (HWZOA).

La revista JAMA Neurology publicó los hallazgos de los ensayos clínicos sobre la ELA de fase 1/2 y fase 2a realizados por el Dr. Dimitrios Karussis, doctor en Medicina, con título de doctorado, neurólogo sénior, Neurología de HMO, en la edición correspondiente al 11 de enero de 2016. Estos ensayos clínicos, que comenzaron en 2011, utilizaron un innovador tratamiento de autotrasplante con células madre adultas que involucra extraer células madre de la médula ósea del paciente, su cultivo y mejora utilizando el protocolo patentado NurOwn® de Brainstorm y su inyección en el líquido cefalorraquídeo del paciente con una técnica que fue desarrollada y propuesta por los investigadores de Hadassah. Un total de 26 pacientes con ELA participaron en los ensayos de la HMO de Jerusalén, que es propiedad de HWZOA.

El investigador principal de la HMO, el Dr. Karussis, explica los hallazgos del estudio publicado en JAMA Neurology: "Los resultados son muy alentadores. Se consideró que cerca del 90 % de los pacientes que fueron sometidos a inyección intratecal a través del líquido de la médula espinal respondieron al tratamiento ya sea en cuanto a la función respiratoria o la discapacidad motriz. Casi todos los pacientes inyectados de esta manera mostraron menor avance de la enfermedad y algunos inclusive tuvieron una mejora en las funciones respiratorias o en las funciones motrices. En la actualidad está en marcha un estudio doble ciego de fase 2 en la Clínica Mayo, el Hospital General de Massachusetts y el Centro Médico Memorial de la Universidad de Massachusetts, con el empleo de un protocolo de tratamiento idéntico al del ensayo de la HMO.

El Dr. Karussis prosiguió: "En 2011, BrainStorm Cell Therapeutics inició un ensayo clínico de fase 1/2 con pacientes enfermos con ELA que recibieron células NurOwn™. El ensayo, que fue realizado en la Organización Médica Hadassah de Jerusalén, fue diseñado para evaluar principalmente la seguridad y tolerabilidad de NurOwn™ en pacientes enfermos con ELA. En dos estudios abiertos, se halló que el tratamiento intratecal (IT) o intramuscular (IM) de 26 pacientes enfermos con ELA con células madre mesenquimales (Mesenchymal Stem Cells, MSC) secretoras de factor neurotrófico (NeuroTrophic Factor-Secreting, NTF) fue seguro y bien tolerado durante el plazo del estudio. Nuestros datos también suministran claras indicaciones de efectos beneficiosos con significativo valor clínico. Me siento optimista ante la posibilidad de que, en el futuro inmediato, podamos proporcionarles un tratamiento a los pacientes enfermos con ELA que pueda retardar o detener el avance de la enfermedad. Creo que estamos en las etapas iniciales de algo nuevo y revolucionario con esta terapia con perfusión de células madre extraídas. Aunque de ninguna manera ello significa una cura, se trata del primer paso en un largo proceso en esa dirección. Considero que este tratamiento tiene la posibilidad de convertirse en una de las principales herramientas futuras para el tratamiento de enfermedades degenerativas del cerebro y la médula espinal, en general".

El estudio publicado en JAMA Neurology también describe en detalles NurOwn®, el proceso patentado de BrainStorm para la diferenciación de las células madre mesenquimales (MSC) autólogas y su transformación en células secretoras de factor neurotrófico (MSC-NTF), y su trasplante de vuelta en el paciente enfermo con ELA en el lugar del daño o cerca de él. Estas células madre adultas especializadas, derivadas de la propia médula ósea del paciente, aportan factores de crecimiento de nervios directamente en los lugares del tejido afectado, con el objetivo de impulsar el crecimiento y la función de las células nerviosas. La capacidad de inducir la diferenciación de células madres mesenquimales adultas autólogas y su transformación en células MSC-NTF es exclusiva de NurOwn®, y lo convierte en el primer tratamiento de su tipo para tratar las enfermedades neurodegenerativas. La actividad y potencia de estas células madre se valida antes del trasplante.

NurOwn® recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (U.S. Food and Drug Administration, FDA) en febrero de 2011, y de la Comisión Europea en julio de 2013. En octubre de 2014, la FDA le otorgó a Brainstorm la designación de tratamiento prioritario para NurOwn®. Un estudio de 2011 determinó que el método de autotrasplante de BrainStorm tiene un elevado perfil de seguridad, sin riesgo de rechazo ni necesidad de tratamiento con agentes inmunosupresores, los que pueden provocar efectos secundarios graves y/o a largo plazo.

Ellen Hershkin, presidenta de Hadassah, expresó: "Durante más de 75 años, los hospitales de Hadassah han estado a la vanguardia de los tratamientos, las investigaciones y los descubrimientos médicos innovadores. Con la dirección del Dr. Karussis, la HMO está deseosa de continuar su innovador trabajo para combatir la ELA y enfermedades neuroinflamatorias o neurodegenerativas similares, tales como la esclerosis múltiple y muchas otras. Se calcula que la ELA afecta a 30.000 personas en Estados Unidos y a 450.000 en el mundo entero".

Chaim Lebovits, presidente de BrainStorm Cell Therapeutics, afirmó: "BrainStorm Cell Therapeutics, empresa líder en el desarrollo de tecnologías con células madre para enfermedades neurodegenerativas, se enorgullece de ser pionera en la prueba y el desarrollo de tratamientos con trasplante de células madre para la esclerosis lateral amiotrófica. Tras los espectaculares resultados de nuestros ensayos de fase 2, BrainStorm aguarda con optimismo los resultados del ensayo doble ciego de Estados Unidos, así como el comienzo de un ensayo de dosis múltiple en la HMO en Israel que nos ayuden a probar la eficacia de este nuevo e innovador tratamiento".

Acerca de BrainStorm Cell Therapeutics: Brainstorm Cell Therapeutics (Nasdaq: BCLI) es una empresa de biotecnología estadounidense-israelí dedicada al desarrollo de productos de terapia con células madre adultas derivados de células de médula ósea autólogas y destinados al tratamiento de enfermedades neurodegenerativas tales como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA, también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig), la esclerosis múltiple y el mal de Parkinson. La empresa es la titular de los derechos para desarrollar y comercializar su tecnología NurOwn™ mediante un acuerdo de licencia mundial y exclusivo con Ramot at Tel Aviv University Ltd., la empresa de transferencia de tecnología de la Universidad de Tel-Aviv. El equipo científico ha publicado más de 20 trabajos en revistas científicas líderes, los que han demostrado el mecanismo de acción, la farmacología y la eficacia in vivo de NurOwn. Para mayor información, visite el sitio web de la empresa en www.brainstorm-cell.com.

Hadassah International, fundada en 1983, une a personas de todas las religiones y nacionalidades en su misión de mejorar vidas en todo el mundo mediante su apoyo financiero a las investigaciones, la docencia y la sanación médicas pioneras en la Organización Médica Hadassah de Jerusalén. Hadassah International abarca cinco continentes y está compuesta de voluntarios y voluntarias que creen que el progreso y la cooperación en la medicina trasciende la política, la religión y las fronteras nacionales. Mediante el lenguaje universal de la medicina, Hadassah International tiende puentes entre las naciones. Hadassah International también contribuye a establecer sociedades de investigación y clínicas entre Hadassah e instituciones médicas de todo el mundo. En 2005, el Centro Médico Hadassah obtuvo una nominación al premio Nobel de la Paz. Para mayor información, visite www.hadassahinternational.org.

FUENTE Hadassah

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