Liminal BioSciences geeft update over de voortgang van BLA voor Ryplazim® (plasminogeen)

USA - Nederlands

• USA - English
• USA - Français
• USA - Deutsch

- FDA wijst PDUFA-streefdatum van 5 maart 2021 toe

LAVAL, Québec en CAMBRIDGE, Engeland, 22 september 2020 /PRNewswire/- Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) ("Liminal BioSciences" of het "Bedrijf"), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") de ontvangst van de nieuwe aanvraag heeft bevestigd door zijn Amerikaanse dochteronderneming, Prometic Biotherapeutics Inc., voor de Biologic License Application ("BLA") voor Ryplazim^® (plasminogeen) voor de behandeling van klinische tekenen en symptomen geassocieerd met congenitale plasminogeendeficiëntie ("C-PLGD") bij kinderen en volwassenen. De FDA bevestigde dat de nieuwe aanvraag een volledige, Klasse 2-reactie is en een actiedatum van 5 maart 2021 verstrekt heeft als streefdatum voor The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) (Wet voor vergoedingen op geneesmiddelengebruik op recept).

"We kijken ernaar uit om nauw samen te blijven werken met de FDA tijdens het BLA-beoordelingsproces voor Ryplazim nu we een stap dichter komen bij het mogelijk maken van de eerste door de FDA goedgekeurde behandeling voor patiënten met deze verwoestende ziekte", aldus Kenneth Galbraith, Chief Executive Officer van Liminal. BioSciences.

De BLA-aanvraag voor Ryplazim ^® wordt ondersteund door gegevens van een fase 2/3 klinische studie waarin 15 patiënten, zowel kinderen als volwassenen, met congenitale plasminogeentekort 48 weken lang werden geëvalueerd gedurende hun behandeling met Ryplazim ^®. In de fase 2/3 klinische studie voldeed 100% van de deelnemende patiënten aan beide primaire werkzaamheidsdoelstellingen van de klinische studie. Bijwerkingen die in het klinische onderzoek werden gemeld, werden gekenmerkt als mild, waarbij geen patiëntsterfte, ernstige bijwerkingen of bijwerkingen werden gemeld die tot stopzetting van het onderzoek hebben geleid.

"Parallel aan het FDA-beoordelingsproces stellen we alles in het werk om het middel na een mogelijke goedkeuring mogelijk al in 2021 in de VS op de markt de brengen", aldus Patrick Sartore, Chief Operating Officer - Plasma-Derived Therapeutics. "We zetten ons werk voort om aangeboren plasminogeentekort meer onder de aandacht te brengen bij patiënten- en belangenorganisaties, artsen en zorgverzekeraars om toegang voor patiënten in de VS mogelijk te maken als Ryplazim^® door de FDA wordt goedgekeurd. Daarnaast onderzoeken we met potentiële, externe samenwerkingspartners de mogelijkheden voor ontwikkeling en wetgeving in andere landen buiten de VS om Ryplazim ^® op de markt te mogen brengen."

In het kader van het FDA-programma voor de aanwijzing van zeldzame pediatrische ziekten kan de FDA een voucher voor prioriteitsbeoordeling (PRV) toekennen aan een sponsor die een productgoedkeuring ontvangt voor een 'zeldzame pediatrische ziekte' die wordt gedefinieerd als een ernstige, levensbedreigende ziekte, waarbij de ernstige of levensbedreigende manifestaties voornamelijk minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. Onder voorbehoud van goedkeuring door de FDA van Ryplazim^® voor de behandeling van C-PLGD, kan het bedrijf in aanmerking komen voor één voucher voor prioriteitsbeoordeling, die vervolgens kan worden ingewisseld voor prioriteitsbeoordeling voor elke volgende marketingtoepassing, of verkocht of overgedragen worden aan andere bedrijven voor hun programma's.

Over aangeboren plasminogeentekort

Plasminogeen is een van nature voorkomend eiwit dat wordt gesynthetiseerd door de lever en in het bloed circuleert. Geactiveerd plasminogeen, plasmine, is een fundamenteel onderdeel van het fibrinolytische systeem en is het belangrijkste enzym dat betrokken is bij de lysis van bloedstolsels en de klaring van geëxtravaseerd fibrine. Plasminogeen is daarom van vitaal belang bij wondgenezing, celmigratie, hermodellering van weefsel, angiogenese en embryogenese. Patiënten kunnen geboren worden met het onvermogen om op natuurlijke wijze voldoende plasminogeen te produceren, een aandoening die wordt aangeduid als 'aangeboren plasminogeentekort', of lijden aan een acuut of verworven tekort na een trauma of een ziekte. Patiënten met een aangeboren plasminogeendeficiëntie ervaren een opeenhoping van fibrine-gezwellen of laesies op slijmvliesoppervlakken door het hele lichaam. Veel gevallen worden voor het eerst gediagnosticeerd bij kinderen, bij wie, als ze niet worden behandeld, de ziekteverschijnselen hun organen kunnen aantasten. Door collega's getoetste publicaties melden dat de aandoening wereldwijd een prevalentie van 1,6 gevallen per miljoen kan hebben. Gepatenteerde gegevensbronnen en analyses waarbij de Amerikaanse bevolking betrokken is, suggereren dat het aantal mensen dat mogelijk wordt getroffen door plasminogeentekort in de VS groter kan zijn dan deze vroege, epidemiologische schattingen. Voor congenitale plasminogeendeficiëntie kan levenslange behandeling noodzakelijk zijn om herhaling van laesies te voorkomen. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor het behandelen van aangeboren plasminogeentekort.

Over Ryplazim^® (plasminogen)

Ryplazim^® is een experimenteel plasma-afgeleid eiwit dat momenteel wordt ontwikkeld bij Prometic Bioproduction Inc., het plasma-afgeleide therapeutische segment van Liminal BioSciences, Inc., voor de behandeling van aangeboren plasminogeendeficiëntie (C-PLGD). Dit sterk gezuiverde glu-pasminogeen fungeert als een vervangingstherapie voor geactiveerd plasminogeen, een fundamentele component van het fibrinolytische systeem en het belangrijkste enzym dat betrokken is bij de lysis van bloedstolsels, de klaring van geëxtravaseerde fibrine en andere vitale, lichamelijke processen. Liminal Biosciences heeft voor Ryplazim^® de aanduiding voor zeldzame, pediatrische aandoeningen en weesgeneesmiddelen ontvangen van de FDA.

Over Liminal BioSciences Inc.

Liminal BioSciences is een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op het ontdekken, ontwikkelen en vercommercialiseren van nieuwe behandelingen voor patiënten die lijden aan ziekten met een hoge, onvervulde, medische behoefte, voornamelijk gerelateerd aan fibrose, waaronder ademhalings-, lever- en nieraandoeningen. Liminal BioSciences heeft een grondige kennis van bepaalde biologische doelwitten en routes die betrokken zijn bij het fibrotische proces, waaronder vetzuurreceptoren, zoals FFAR1 of GPR40, G-proteïne-gekoppelde receptor 84 of GPR84, en peroxisoomproliferator-geactiveerde receptoren, of PPAR's. Onze belangrijkste kandidaat-product voor kleine moleculen, fezagepras (PBI-4050), zal naar verwachting in het vierde kwartaal van 2020 een aanvullende fase 1 klinische studie ingaan om meerdere oplopende doses te evalueren bij zowel gezonde vrijwilligers als patiënten, bij dagelijkse dosisblootstellingen die hoger zijn dan die geëvalueerd in onze eerder voltooide, klinische fase 2-onderzoeken. De optimale dosis en het optimale doseringsschema van fezagepras zullen naar verwachting verder worden geëvalueerd in klinische fase 2-onderzoeken bij geselecteerde fibrose-indicaties die in 2021 zullen worden gestart.

Liminal BioSciences heeft ook gebruikgemaakt van zijn ervaring in bioscheidings-technologieën via zijn dochteronderneming Prometic Bioproduction Inc. om biofarmaceutica uit menselijk plasma te isoleren en te zuiveren. Onze belangrijkste productkandidaat uit plasma is Ryplazim^®, waarvoor het Bedrijf, via zijn Amerikaanse dochteronderneming Prometic Biotherapeutics Inc., op 4 september 2020 opnieuw een BLA heeft ingediend bij de FDA om goedkeuring te krijgen voor de behandeling van patiënten met aangeboren plasminogeentekort. De PDUFA-streefdatum voor deze BLA-aanvraag is 5 maart 2021. Aan Ryplazim^® is eerder door de FDA de aanduiding weesgeneesmiddel en zeldzame pediatrische aandoeningen toegekend voor de behandeling van aangeboren plasminogeentekort.

Prometic Plasma Resources, een dochteronderneming van Liminal BioSciences Inc., heeft zich aangesloten bij de CoVIg-19 Plasma Alliance om bij te dragen aan de versnelling van de ontwikkeling van een mogelijke nieuwe behandeling voor COVID-19. Ons Canadese centrum in Winnipeg, Manitoba, heeft een vergunning van de FDA en Health Canada, en is gecertificeerd door de Europese Unie en de Plasma Protein Therapeutics Association (PPTA). Ons Amerikaanse centrum in Amherst, New York heeft een vergunning van de staat New York en de BLA-aanvraag wordt momenteel beoordeeld door de FDA.

Liminal BioSciences heeft actieve bedrijfsactiviteiten in Canada, het VK en de VS.

Toekomstgerichte verklaring

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen over de doelstellingen, strategieën en activiteiten van Liminal BioSciences die risico's en onzekerheden inhouden. Toekomstgerichte informatie omvat verklaringen betreffende, onder andere, verklaringen met betrekking tot de timing van de FDA-herziening van de BLA voor Ryplazim^®, onze plannen voor de marktintroductie van Ryplazim^® in de VS indien goedgekeurd, onze regelgevende en commerciële plannen voor Ryplazim^® buiten de VS, het potentieel van onze productkandidaten en de ontwikkeling van R&D-programma's en de timing van de start van klinische onderzoeken.

Deze verklaringen zijn "toekomstgericht" omdat ze zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen over de markten waarin we actief zijn en op verschillende schattingen en veronderstellingen. Werkelijke gebeurtenissen of resultaten kunnen wezenlijk verschillen van die welke in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht, als bekende of onbekende risico's van invloed zijn op ons bedrijf, of als onze schattingen of veronderstellingen onnauwkeurig blijken te zijn. In dit stadium zijn de kandidaat-producten van het Bedrijf in geen enkel land geautoriseerd voor verkoop. Tot de factoren die ertoe zouden kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de hierin beschreven of verwachte resultaten, behoren onder meer, maar zijn niet beperkt tot, risico's die verband houden met de FDA-beoordeling, ons vermogen om effectief een commerciële organisatie op te richten, het vermogen van Liminal BioSciences om te ontwikkelen, succesvolle commercialisering van kandidaat-producten, indien ooit, de impact van de COVID-19-pandemie op zijn bedrijfsactiviteiten, klinische ontwikkeling, regelgevende activiteiten en financiële en andere zakelijke gevolgen, de beschikbaarheid van fondsen en middelen om R&D-projecten na te streven, de succesvolle en tijdige voltooiing van klinische proeven, het vermogen van Liminal BioSciences om te profiteren van zakelijke kansen in de farmaceutische industrie, onzekerheden die in het algemeen verband houden met onderzoek en ontwikkeling, klinische proeven en gerelateerde wettelijke beoordelingen en goedkeuringen en algemene veranderingen in economische omstandigheden. U vindt een meer gedetailleerde beoordeling van deze risico's, onzekerheden en andere risico's die ertoe zouden kunnen leiden dat werkelijke gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van onze huidige verwachtingen in de deponeringen die het Bedrijf doet bij de US Securities and Exchange Commission en de Canadese Securities Commissions deponeringen en rapporten en rapporten, inclusief in het jaarverslag op formulier 20-F, zoals gewijzigd, voor het jaar dat eindigde op 31 december 2019 en toekomstige aanvragen en rapporten van tijd tot tijd door het bedrijf. Dergelijke risico's kunnen worden versterkt door de COVID-19-pandemie en de mogelijke impact ervan op de activiteiten van Liminal BioSciences en de wereldeconomie. Als gevolg hiervan kunnen we niet garanderen dat toekomstgerichte verklaringen werkelijkheid zullen worden. Bestaande en potentiële investeerders worden gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen en schattingen, die alleen gelden op de datum die op dit document vermeld staat. Wij aanvaarden geen verplichting om enige toekomstgerichte verklaring in dit persbericht bij te werken, zelfs niet als er nieuwe informatie beschikbaar komt, als gevolg van toekomstige gebeurtenissen of om enige andere reden, tenzij vereist door de toepasselijke wet- en regelgeving op het gebied van effecten.

Related Links

https://liminalbiosciences.com/