Renforcer l'autonomie de la communauté SBMA : AnnJi anime le forum des patients et des familles et communique les avancées scientifiques concernant l'AJ201 lors de la conférence KDA 2026
TAIPEI, 6 mars 2026 /PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co, Ltd. (AnnJi, TWSE : 7754) a annoncé sa participation à l'International Patient and Scientific Conference organisée 2026 par la Kennedy's Disease Association (KDA). La conférence, qui s'est déroulée du 27 février au 2 mars, a constitué un forum de premier plan réunissant des patients atteints d'atrophie musculaire spino-bulbaire (SBMA), des soignants, des cliniciens et des chercheurs de premier plan pour discuter des avancées dans les domaines de la science, du développement thérapeutique et des soins cliniques à propos de cette maladie.
S'appuyant sur la récente désignation Fast Track de la FDA américaine pour l'AJ201 (Rosolutamide) et sur les résultats cliniques encourageants de la phase 2, AnnJi a présenté deux résumés scientifiques couvrant les résultats transcriptomiques translationnels jusqu'à et y compris l'essai très attendu de la phase 3. Ces présentations ont souligné le mécanisme d'action multimodal d'AJ201 et son potentiel en tant que première thérapie de sa catégorie dans le cadre de la feuille de route stratégique d'AnnJi, ouvrant la voie à un essai de phase 3 mondial.
Faits saillants scientifiques et présentation des résumés sur l'AJ201 lors de la conférence de la KDA
- Aperçu transcriptomique : la recherche intitulée « Transcriptomic Evidence of AJ201 Target Engagement and Biological Response in SBMA Muscle » a utilisé l'ARN-seq pour démontrer que l'AJ201 engage la voie antioxydante Nrf2. Les données confirment que le traitement module plusieurs axes biologiques plutôt qu'une seule voie, ce qui renforce l'engagement biologique spécifique de l'AJ201.
- Conception de l'essai de phase 3 : AnnJi a dévoilé le plan préliminaire de son essai mondial multicentrique de phase 3. Ce projet d'essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, est conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'AJ201 chez des personnes ambulatoires présentant une SBMA symptomatique. L'essai représente une étape cruciale en vue d'un éventuel enregistrement réglementaire mondial et vise à valider davantage les avantages thérapeutiques de l'AJ201 dans cette population de patients mal desservie.
En outre, le Dr Christopher Grunseich, investigateur principal de l'étude, a dirigé une session intitulée « Safety and Preliminary Efficacy Demonstrated in a Phase 1/2a Clinical Trial of AJ201 in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy » (Sécurité et efficacité préliminaire démontrées dans un essai clinique de phase 1/2a d'AJ201 dans l'amyotrophie spinale et bulbaire). Au cours de la présentation, il a communiqué des données soulignant le profil de sécurité favorable de l'AJ201, les premiers signaux d'efficacité observés dans l'étude de phase 2 et des mises à jour clés sur l'ensemble du programme de développement clinique.
Un engagement indéfectible envers la communauté SBMA
« Nous sommes honorés d'être aux côtés des patients et des défenseurs des droits de l'homme pour traduire les progrès scientifiques en espoirs tangibles », a déclaré le Dr Wendy Huang, PDG et présidente d'AnnJi. « Les résultats cliniques positifs, ainsi que la récente désignation Fast Track de la FDA, renforcent notre confiance dans le potentiel d'AJ201 et confirment que nous allons dans la bonne direction. »
Face aux récents échecs cliniques d'autres candidats dans ce domaine, AnnJi continue de diriger le développement des médicaments pour traiter la SBMA. La société a intensifié les préparatifs pour lancer son essai multinational de phase 3 et le recrutement des participants devrait commencer fin 2026. Cet élan reflète l'engagement résolu d'AnnJi à faire progresser l'AJ201 jusqu'à ce que ce médicament atteigne les patients qui en ont le plus besoin.
Pour poursuivre cette mission, AnnJi a également organisé un « forum des patients et des familles » lors de la conférence 2026 de la KDA. Reconnaissant que les patients et les soignants apportent une expertise vécue inestimable, au-delà de ce que les publications scientifiques seules peuvent refléter, ce forum a fourni une plateforme pour un dialogue ouvert et un engagement transparent. L'événement a permis de présenter le mécanisme et le développement de l'AJ201, d'explorer les possibilités de partenariat et d'annoncer la création d'un conseil consultatif des patients en collaboration avec la KDA. AnnJi veut s'associer aux patients et aux familles de la SBMA pour aider à optimiser la conception de l'essai de phase 3, à relever les défis potentiels de manière proactive et à accélérer le chemin vers la délivrance d'un nouvel espoir aux familles de la SBMA dans le monde entier.
À propos de la maladie de Kennedy (SBMA)
La maladie de Kennedy, également connue sous le nom d'amyotrophie bulbo-spinale (SBMA), est une maladie neuromusculaire dégénérative héréditaire rare et grave. Elle se caractérise par la dégénérescence progressive des neurones moteurs inférieurs de la moelle épinière, du tronc cérébral et des muscles squelettiques. La maladie touche principalement les hommes entre 30 et 40 ans, avec une prévalence estimée à 1 sur 40 000. Au fur et à mesure que la maladie progresse, généralement vers l'âge de 50 ans, les patients développent souvent des difficultés de mastication et de déglutition et, à terme, la pneumonie d'aspiration récurrente devient une cause fréquente de décès. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la SBMA.
À propos d'AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE : 7754) est une société de développement de médicaments au stade clinique qui se concentre sur la mise au point de petites molécules innovantes (substances chimiques nouvelles). La société s'attache à répondre à d'importants besoins médicaux non satisfaits dans les domaines de la neurologie, de la dermatologie et des maladies immuno-inflammatoires, y compris des maladies rares telles que la maladie de Kennedy (SBMA) et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
AnnJi s'engage à concevoir des traitements innovants qui améliorent la qualité de vie des patients souffrant de maladies chroniques négligées. Nous nous concentrons sur le développement de candidats-médicaments de qualité, différenciés et innovants, en collaboration avec nos partenaires pharmaceutiques mondiaux. Une fois la validation de principe obtenue lors des essais cliniques de phase 2, nous souhaitons concéder des licences sur nos produits en vue d'un codéveloppement et d'une commercialisation plus poussés, dans le but de les distribuer sur les marchés mondiaux et de générer une croissance durable pour l'entreprise.
Contact :
Anne Yu ; [email protected]
Sylvia Lin ; [email protected]
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