Vtesse obtient un supplément de financement de série A de 17 millions $ visant à appuyer davantage le développement et l'expansion du produit VTS-270, qui fait actuellement l'objet d'un essai clinique, pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1
-- Cet investissement vient appuyer de nouvelles améliorations en termes de produit et de technologie, ainsi que l'élargissement de l'accès à l'étude pivot mondiale de la société
-- Les cliniciens inscrivent actuellement des patients au sein de sites basés en France, en Espagne et en Turquie, en plus des États-Unis, du Royaume-Uni et de l'Allemagne
GAITHERSBURG, Maryland, le 25 juillet 2016 /PRNewswire/ -- Vtesse, Inc., société engagée dans le développement de médicaments susceptibles de bénéficier aux patients atteints de maladies extrêmement rares et potentiellement mortelles, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait obtenu un financement de série A supplémentaire de 17 millions $ en soutien à son étude clinique pivot et globale relative au VTS-270, pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (la « NPC »).
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Tous les investisseurs de série A ont contribué à l'accroissement du financement, notamment Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates (NEA), et Pfizer Venture Investments. Ceci venant compléter les fonds issus du financement de série A initial annoncé en janvier 2015, Vtesse a levé à ce jour un total de 42 millions $ destiné à financer le développement de son produit phare de traitement de la NPC.
« Le syndicat des investisseurs est ravi de jouer un rôle dans le soutien au développement de cette thérapie révolutionnaire destinée aux patients atteints de la NPC. Ces capitaux supplémentaires permettent à Vtesse d'élargir le développement et d'étendre l'accès des patients à cet essai à travers le monde, » a déclaré David Mott, associé général de NEA et président du conseil d'administration de Vtesse. « Ce financement additionnel permet également à Vtesse d'investir dans des améliorations supplémentaires en termes de produits et de technologies, ainsi que de développer la stratégie commerciale destinée à garantir la disponibilité des produits. »
Vtesse a également annoncé aujourd'hui que plusieurs cliniciens avaient débuté l'inscription de patients au sein de nouveaux sites basés en France, en Espagne, et en Turquie dans le cadre de l'essai clinique de phase 2b/3.
« Le développement précoce du VTS-270 a bénéficié d'une étroite collaboration auprès des groupes de soutien aux parents et aux patients, auprès des National Institutes of Health (NIH), ainsi que de nos collaborateurs académiques, » a déclaré Ben Machielse, Drs., président et chef de la direction de Vtesse, Inc. « Nous les remercions pour leurs efforts continus à l'heure où nous étendons la présence de notre essai clinique pivot, et sommes reconnaissants envers nos investisseurs pour leur soutien continu en faveur de la société. »
À propos de l'essai clinique de phase 2b/3 de Vtesse
L'essai continu, prospectif, randomisé, contrôlé par injection simulée et en double aveugle de phase 2b/3 de Vtesse relatif au VTS-270 est actuellement mené chez des patients atteints de la maladie de NPC. Il s'agit d'un essai d'efficacité et d'innocuité en trois parties portant sur le VTS-270, qui est administré par voie intrathécale (VI) toutes les deux semaines, et qui prévoit l'inscription d'environ 51 patients.
Au mois de mai, Vtesse a annoncé l'achèvement de la phase de détermination de la dose utilisée dans l'essai clinique, ainsi que le choix d'un niveau de dose (900 mg) destiné à des tests supplémentaires chez les patients qui seront inscrits pour la suite de l'essai. Un comité indépendant relatif au choix de la dose (DSC) a déterminé que cette dose représentait un équilibre approprié entre innocuité, tolérabilité et potentiel d'efficacité. Une expérience significative a également été cumulée s'agissant d'un niveau de dose de 900 mg dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2.
Les données de l'essai clinique de phase 1/2 issues de 14 patients atteints de la NPC ont été présentée plus tôt cette année lors du Colloque mondial 2016 sur la maladie lysosomale à San Diego, en Californie. Le groupe traité par VTS-270 dans le cadre de cette étude d'augmentation de la dose chez les patients a démontré qu'après 12 mois et 18 mois de dosage mensuel, la progression de la maladie, mesurée par l'indicateur relatif à la NPC baptisé Neurological Severity Score (NSS), était réduite d'environ 60 pour cent par rapport à un groupe de contrôle correspondant dans le cadre d'une étude d'histoire naturelle. Des changements sur le plan de l'ouïe, qui étaient anticipé comme des effets indésirables, ainsi qu'une ataxie et une fatigue transitoires ont été observés dans le cadre de l'étude.
En janvier 2016, Vtesse a annoncé que la Food & Drug Administration américaine (FDA) avait accordé la désignation de traitement novateur au VTS-270 pour le traitement de la NPC. La FDA et l'Agence européenne des médicaments (AEM) avaient toutes deux accordé précédemment le statut de médicament orphelin au VTS-270.
Pour en savoir plus sur l'essai clinique pivot de phase 2b/3 de Vtesse, y compris sur la liste actuelle des sites d'étude participants, rendez-vous sur www.theNPCstudy.com.
À propos de la NPC
La NPC est une maladie génétique progressive, irréversible, débilitante de manière chronique, et finalement mortelle. Elle est provoquée par un défaut de transport des lipides au sein des cellules qui entraîne une accumulation excessive de lipides dans le cerveau, le foie et la rate. Le National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) des NIH et l'Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), ont démontré que le VTS-270 permettait de réduire la progression de la maladie chez des spécimens animaux atteints de la NPC. Le NCATS et le NICHD ont également initié une phase de développement du médicament VTS-270 en étroite collaboration avec des groupes de soutien composés de parents et de patients. Vtesse est à la tête du processus de développement de médicaments au stade avancé.
À propos de Vtesse
Vtesse, Inc. est une société spécialisée dans les maladies rares et axée sur le développement de médicaments destinés aux patients souffrant de maladies aux besoins insatisfaits. Vtesse travaille en collaboration avec les NIH ainsi que d'autres centres académiques majeurs, et groupes de défense des parents et des patients, afin de faire progresser une étude clinique pivot du VTS-270 (mélange bien caractérisé d'HPbCD et d'une empreinte de composition qui la distingue des autres mélanges d'HPbCD) pour traiter la NPC, ainsi que de mener une découverte et un développement précliniques d'autres nouveaux médicaments contre la NPC et d'autres maladies lysosomales (ML). La société est menée par une équipe de direction hautement expérimentée, dont les acteurs ont participé au développement de plus de 20 médicaments approuvés. Son consortium expérimenté d'investisseurs, qui comprend Alexandria Venture Investments, Bay City Capital LLC, Lundbeckfond Ventures, New Enterprise Associates, et Pfizer Venture Investments, a engagé un financement initial adéquat permettant de soumettre le VTS-270 à un essai clinique pivot. Basée à Gaithersburg, dans le Maryland, Vtesse est la première société dérivée de Cydan Development, Inc. Pour en savoir plus, rendez-vous www.vtessepharma.com.
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