Las gotas oftálmicas de Cenegermin reciben la aprobación europea

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• Tras el desarrollo de cenegermin hay décadas de investigación italiana, procedente de los estudios de Rita Levi Montalcini, ganadora del Premio Nobel de Medicina por el descubrimiento del factor de crecimiento nervioso (NGF).     
• En 2015, el producto fue designado como un fármaco huérfano en Europa para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, una enfermedad oftálmica rara que afecta a menos de cinco de cada 10.000 personas^[1]. Hasta ahora, no ha habido fármacos aprobados para esta indicación.   

Dompé, una compañía biofarmacéutica italiana, anuncia que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de las gotas oftálmicas cenegermin para el tratamiento de la queratitis neurotrófica moderada y grave. Esto le convierte en el primer tratamiento biotecnológico autorizado para esta indicación específica en Europa, que responde a las necesidades de los pacientes afectados por esta enfermedad oftálmica rara, pero gravemente debilitadora, que causa pérdida de visión. Es el primer fármaco aprobado en Europa para el tratamiento de esta enfermedad rara.

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     (Photo: http://mma.prnewswire.com/media/531471/Dompe.jpg )


Detrás del desarrollo de cenegermin hay décadas de investigación bajo la marca "Fabricado en Italia", procedentes de los estudios de la premiada Nobel Rita Levi Montalcini, que descubrió el factor de crecimiento nervioso (NGF). Esto conducirá a la colaboración entre Dompé y los principales centros de excelencia en oftalmología de todo el mundo.

"La queratitis neurotrófica es una enfermedad rara que es particularmente debilitadora y, hasta ahora, ha sido una preocupación sanitaria no resuelta para los pacientes. La autorización obtenida por la Comisión Europea es un hito para los pacientes afectados por la enfermedad, para la investigación en este sector y para nuestra compañía", afirmó Eugenio Aringhieri, CEO de Dompé Pharmaceuticals. "Nuestro primer fármaco de biotecnología se obtuvo gracias al trabajo de un equipo cualificado y apasionado que ha creído en este proyecto desde el principio y gracias a la colaboración constante con una excelente comunidad médica, que ha contribuido al desarrollo del producto en sus varias fases en centros nacionales e internacionales. Es un trayecto largo, complejo pero emocionante que nunca termina y que empieza con este importante paso regulatorio. Los siguientes pasos serán decisivos para poner el producto a disposición de otras áreas fuera de Europa y para otras indicaciones médicas".

Cenegermin es el nombre del principal ingrediente activo del fármaco, y es la versión recombinante del factor de crecimiento nervioso (NGF) humano, desarrollada y preparada mediante un proceso de producción biotecnológico único para Dompé. Cenegermin es una proteína casi idéntica a la que el cuerpo humano produce y que está íntimamente relacionada con el desarrollo, mantenimiento y supervivencia de las células nerviosas ^[2]. Se administra en forma de gotas oftálmicas en pacientes con queratitis neurotrófica entre moderada y grave; esta formulación/tratamiento puede ayudar a restaurar los procesos de cicatrización habituales en el ojo y reparar el daño corneal.

"La causa de la queratitis neurotrófica está vinculada al daño del nervio trigémino, uno de los nervios responsable de la integridad anatómica y funcional del ojo, que puede conducir a la pérdida de sensibilidad corneal", dijo el Prof. J. M. Benitez del Castillo, Catedrático de Oftalmología en la Universidad Complutense de Madrid. "En los casos más graves, puede conducir a úlceras, necrosis aséptica y perforación corneal, lo que resulta en la importante pérdida de visión de los pacientes afectados^[3]. Considerando la gravedad de la enfermedad y la falta de alternativas viables, tener una opción terapéutica que pueda actuar sobre las lesiones corneales es de gran importancia para los pacientes y, en segundo lugar, para la comunidad oftalmológica".    

Cenegermin se desarrolló en el Centro de I+D y producción Dompé de L'Aquila, gracias a la tecnología de ADN recombinante, con el uso de bacterias en las que se introduce un gen (ADN) que permite que las mismas bacterias produzcan el factor de crecimiento humano por sí solas.  

"Creo que es un gran éxito haber conseguido el primer factor de crecimiento nervioso desde el descubrimiento de Rita Levi Montalcini tras tantos años de duro trabajo, y convertirlo en una terapia que esté ya autorizada a nivel europeo. Es una confirmación más de que es posible crear una investigación innovadora en Italia, y que el sector farmacéutico en nuestro país es globalmente competitivo", explicó Sergio Dompé, director general de Dompé Pharmaceuticals. "En este momento, mis pensamientos y gratitud están en todos los investigadores que han participado en tantos países y en varios cargos en el proyecto, haciendo una contribución esencial a la creación de este nuevo fármaco, pero especialmente la profesora Rita Levi Montalcini; esta investigación nació de su brillante intuición".

El proceso de registración del fármaco está en marcha también en Estados Unidos, donde Dompé ha empezado la presentación a la FDA de la primera parte de la solicitud de registro (Biologics License Application) a través de un proceso llamado "presentación progresiva".  Finalmente, en Japón el diálogo ha comenzado con la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) para definir el plan de desarrollo en la misma dirección.

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1. M. Sacchetti, and A. Lambiase, Diagnosis and management of neurotrophic keratitis. Clin Ophthalmol 8 (2014) 571-9.

2. R. Levi Montalcini, The nerve growth factor 35 years later, Science 1987

3. idem

Acerca de Dompé    

Dompé es una de las principales empresas biofarmacéuticas de Italia dedicada al desarrollo de soluciones farmacéuticas innovadoras para enfermedades con elevado impacto social y, a menudo, incurables. Dompé tiene su sede en Milán (Italia) y centra sus esfuerzos de investigación en áreas con necesidades terapéuticas no cubiertas, como la diabetes, los trasplantes de órganos, la oftalmología y la oncología. El centro industrial de L´Aquila (los Abruzos) cuenta con una planta de biotecnología conocida en todo el mundo por su excelencia. Allí se desarrollan fármacos de atención primaria para ser distribuidos en mercados de unos 40 países de todo el mundo. Dompé también tiene oficinas en Albania, Francia, Alemania, Reino Unido, España y Estados Unidos (Boston).

Para más información, visite: http://www.dompe.com y http://www.dompetrials.com

Declaraciones prospectivas  

Este comunicado de prensa hace referencia a cierta información que puede no coincidir con los resultados futuros esperados. Dompé cree firmemente en la solidez y razonabilidad de los conceptos expresados. Sin embargo, parte de la información está sujeta a un cierto grado de indeterminación en relación con sus actividades de investigación y desarrollo y los organismos reguladores deberán proceder con las verificaciones necesarias. Por ello, a fecha de hoy, Dompé no puede garantizar que los resultados esperados coincidan exactamente con la información proporcionada anteriormente.